Art. 71a

“Was der Versicherte gegen diese Erwägungen vorbringt, vermag sie nicht als bundesrechtswidrig erscheinen zu lassen. Entgegen seiner Darstellung hat das kantonale Gericht weder das Vorliegen einer schweren Erkrankung noch einen Zusammenhang zwischen seinem Zigarettenkonsum und seinem Leiden verneint. Wissenschaftliche Erkenntnisse, wonach es bei einer obstruktiven Pneumopathie tatsächlich - wie vom Beschwerdeführer geltend gemacht - ein medizinisch unbedenkliches Level des Zigarettenkonsums gibt, oder ob nicht in jedem Fall ein vollständiger Rauchstopp anzustreben wäre, fehlen indessen. Jedenfalls ist ein grosser therapeutischer Nutzen einer (Dauer-) Einnahme des Medikamentes B.________, mit welcher lediglich eine Reduktion nicht aber eine vollständige Sistierung des Zigarettenkonsums angestrebt wird, wissenschaftlich nicht erstellt. Demnach hat das kantonale Gericht kein Bundesrecht verletzt, als es einen Anspruch des Versicherten auf Kostenübernahme für die Behandlung mit diesem Präparat gestützt auf Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV verneint hat. Dass die Krankenversicherung unter Umständen "gerade wegen des verweigerten Medikamentenzugangs teure und langwierige Behandlungen" übernehmen müsse, wie der Beschwerdeführer geltend macht, ändert daran nichts (E. 3.1).”

“Nach unbestrittener und für das Bundesgericht grundsätzlich verbindlicher Feststellung des Verwaltungsgerichts wurden der Versicherten die Arzneimittel Actiq und Zofran Zydis ausserhalb ihrer registrierten Indikationen und Anwendungsvorschriften verschrieben (sogenannter "off-label-use"). Das kantonale Gericht stellte weiter fest, es sei weder ersichtlich noch geltend gemacht, dass die Verabreichung der strittigen Medikamente ausserhalb der Limitierung unerlässliche Voraussetzung wäre für die Durchführung einer anderen, von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommenen, Leistung (Behandlungskomplex i.S.v. Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV). Weiter erwog es, die seit Jahren bestehende Schmerzproblematik betreffend die rechte Schulter stelle keine schwere gesundheitliche Beeinträchtigung im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV dar. Selbst wenn eine solche zu bejahen wäre, sei in der eingeschlagenen medikamentösen Behandlung kein grosser therapeutischer Nutzen erkennbar, sondern liege eine inadäquate Therapieeskalation vor, nicht zuletzt angesichts dessen, dass die Actiq-Therapie durch eine Reservetherapie mit (viel billigeren) Morphium-Tropfen substituierbar sei. Schliesslich habe die Beschwerdegegnerin der Versicherten eine hinreichende Anpassungs- und Übergangsfrist an die geänderte Praxis (BGE 143 V 95 E. 3.6 f.) gewährt, zumal sie trotz verfügter Einstellung der Kostenübernahme per 1. Januar 2019 gemäss Schreiben vom 10. März 2020 die pendenten Rechnungen für Medikamentenbezüge bis zum 16. Januar 2020 übernommen habe. Zusammenfassend seien die Voraussetzungen für eine ausnahmsweise Kostenübernahme der Medikamente Actiq und Zofran Zydis ausserhalb der Spezialitätenliste gemäss Art. 71a Abs. 1 lit. a resp. lit. b KVV nicht erfüllt und die Ablehnung der Kostenübernahme ab 1. Januar 2019 rechtens.”

“Hinsichtlich der alternativen Vergütungsgrundlage einer schweren und chronischen Beeinträchtigung der Gesundheit (Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV; eine lebensbedrohende Krankheit besteht nicht) ist festzustellen, dass zwar seit etlichen Jahren eine Schmerzproblematik betreffend die rechte Schulter vorliegt, sich jedoch – anders als etwa bei Cluster Kopfschmerzen (vgl. dazu BGE 142 V 325 E. 4.1 S. 331; vgl. ferner Eugster, Rechtsprechung, Art. 25 N. 42, mit Hinweisen zur Kasuistik) – weder hieraus, noch aus den regelmässig eingenommenen, extrem hohen Opioid-Dosen eine besondere Schwere ableiten lässt. Selbst wenn von einer schweren gesundheitlichen Beeinträchtigung im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV auszugehen wäre, ist bei der in Frage stehenden medikamentösen Behandlung kein grosser therapeutischer Nutzen erkennbar, dies bereits deshalb nicht, weil eine regelmässige Einnahme von Actiq und in der Konsequenz auch von Zofran Zydis in den verschriebenen Dosen nicht vorgesehen ist, sondern die extrem hohen Dosen vom Vertrauensarzt vielmehr als inadäquate Therapieeskalation qualifiziert wurden (vgl. act. IIA 10/2 f.). Dies hat auch der behandelnde Arzt med.”

“a KVV, ob der Einsatz von Inspra eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der Beschwerdegegnerin übernommenen Leistung bildet, welche überdies eindeutig im Vordergrund steht. Dass der Einsatz von Inspra eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung der im zitierten Bericht beschriebenen Behandlung der Sehnenentzündung ist, welche überdies nicht im Vordergrund steht, kann ohne Weiteres ausgeschlossen werden und wurde auch nicht behauptet. Dasselbe gilt für die antiretrovirale Therapie mit Truvada (Tenofovir/Emtricitabin) und Viramune, welche gemäss dem Bericht des Universitätsspitals C.___ vom 20. März 2018 zur Behandlung der HIV-Infektion des Beschwerdeführers eingesetzt wurde (Urk. 3/21 S. 1). Auch diesbezüglich besteht kein qualifizierter Behandlungskomplex.     Dr. A.___ hat zudem weder im Bericht vom 14. Mai 2020 (Urk. 9/9.3.2) noch in einem anderen der vorliegenden Berichte geäussert oder beschrieben, dass Inspra Teil eines Behandlungskomplexes im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV sei. Im Bericht vom 10. August 2020 beschrieb Dr. A.___ das eingesetzte Arzneimittel Inspra zwar als Teil der Standardtherapie bei Herzinsuffizienz, bestehend aus Betablocker, ACE-Hemmer oder Sartan (neu auch als Entresto inklusive Neprilysin) plus Mineralkortikoid-Antagonist, zum Beispiel Aldactone oder Inspra (Urk. 9/9.3.1). Im Schreiben vom 10. März 2020 hatte Dr. A.___ zudem erklärt, der Beschwerdeführer sei mit (den Medikamenten) Torasemid, Enalapril, Bisoprolol und Inspra eingestellt (Urk. 3/6). Jedoch besagt dies lediglich, dass das Arzneimittel Inspra eines neben anderen Medikamenten zur Behandlung der Herzerkrankung ist und nicht, dass es eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung von Pflichtleistungen bildet, welche zudem eindeutig im Vordergrund stehen müssten. Eine (positive) Wechselwirkung verschiedener Medikamente stellt für sich allein nicht schon einen Behandlungskomplex dar (vgl. Urteil des Bundesgerichts 9C_752/2011 vom 7. Dezember 2011).”

“In diesem Bericht zur ICD-Kontrolle wird unter dem Titel «Beurteilung und Vorschlag zum Prozedere» festgehalten, dass der Beschwerdeführer anamnestisch kardial beschwerdefrei und gut belastbar sei. Angina pectoris, Dyspnoe, Orthopnoe, Schwindel, Synkopen oder periphere Ödeme habe er verneint. Die ICD-Abfrage zeige eine einwandfreie Funktion. Eine Anpassung der Medikation sei nicht vorgenommen worden. Wegen einer Sehnenentzündung nehme der Beschwerdeführer Diclofenac 75 mg ein. Alternativ sei ihm bei weniger kardialen Nebenwirkungen Vimovo 500/20 mg verordnet worden. Bezüglich der Sehnenentzündung sei bei rezidivierenden kardialen Dekompensationen und schwer eingeschränkter LV-Funktion auf das von kardialer Seite her besser verträgliche Naproxen gewechselt worden (Urk. 9/9.3.2).     Daraus lassen sich keine Hinweise auf das Vorliegen eines Behandlungskomplexes entnehmen. Insbesondere besagt der Umstand, dass sich der Beschwerdeführer regelmässigen Verlaufskontrollen unterzieht, noch nichts zur entscheidenden Frage nach Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV, ob der Einsatz von Inspra eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der Beschwerdegegnerin übernommenen Leistung bildet, welche überdies eindeutig im Vordergrund steht. Dass der Einsatz von Inspra eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung der im zitierten Bericht beschriebenen Behandlung der Sehnenentzündung ist, welche überdies nicht im Vordergrund steht, kann ohne Weiteres ausgeschlossen werden und wurde auch nicht behauptet. Dasselbe gilt für die antiretrovirale Therapie mit Truvada (Tenofovir/Emtricitabin) und Viramune, welche gemäss dem Bericht des Universitätsspitals C.___ vom 20. März 2018 zur Behandlung der HIV-Infektion des Beschwerdeführers eingesetzt wurde (Urk. 3/21 S. 1). Auch diesbezüglich besteht kein qualifizierter Behandlungskomplex.     Dr. A.___ hat zudem weder im Bericht vom 14. Mai 2020 (Urk. 9/9.3.2) noch in einem anderen der vorliegenden Berichte geäussert oder beschrieben, dass Inspra Teil eines Behandlungskomplexes im Sinne von Art.”

“1    Das Arzneimittel CellCept enthält den Wirkstoff Mycophenolat-Mofetil und ist gemäss der von Swissmedic genehmigten Fachinformation zugelassen und indiziert um zu verhüten, dass der Körper nach einer Nieren-, Herz- oder Lebertransplantation das transplantierte Organ abstösst, was der Vertrauensarzt bestätigt (Urk. 16). CellCept wird im Allgemeinen in Verbindung mit anderen Arzneimitteln, wie Ciclosporin und Corticosteroiden, verwendet (www.swissmedicinfo.ch, Präparatname CellCept; besucht am 7. Juli 2022).     Der Beschwerdeführer hat unbestrittenermassen weder eine Nieren-, noch eine Herz- oder Lebertransplantation hinter sich. Eine Kostenübernahme zu Lasten der obligatorischen Krankenpflegeversicherung für die Behandlung mit CellCept scheidet daher dem Grundsatz nach aus, da sie ausserhalb der von Swissmedic registrierten Indikationen liegt (vgl. E. 1.1 vorstehend).     Zu prüfen ist demzufolge, ob die Kosten der Therapie mit CellCept im Falle des Beschwerdeführers ausnahmsweise ausserhalb der Indikationen, für welche CellCept zugelassen wurde, gestützt auf Art. 71a KVV im Rahmen eines Off-label-use zu übernehmen sind. Die entsprechenden Kriterien sind im Folgenden zu prüfen. 4.2    Ein Behandlungskomplex im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV liegt vor, wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (BGE 142 IV 325 E. 2.3.2.1). Es geht dabei um ein Zusammentreffen verschiedener medizinischer Massnahmen, die gleichzeitig verschiedene, jedoch unter sich zusammenhängende Zwecke verfolgen, die für sich allein genommen sozialversicherungsrechtlich unterschiedliche Folgen nach sich ziehen würden (BGE 134 V 1 E. 6.2.1). Am häufigsten trifft dies auf sogenannte Kombinationsbehandlungen in der Onkologie zu, wo mehrere Medikamente sequentiell oder parallel verabreicht werden (Beat Kipfer/Carsten Witzmann, Die Vergütung von Arzneimitteln im Einzelfall nach Art. 71a-d KVV, LSR 2019 S. 92).     Eine solche Konstellation liegt hier offenkundig und unbestrittenermassen nicht vor (vgl. Urk. 8/1.1 S. 1 und Urk. 12 S. 1). Stütze findet dies im Bericht von Dr. D.___ von der Augenklinik des Universitätsspitals Z.”

“Ein Behandlungskomplex im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV liegt offensichtlich nicht vor, stellt doch die Verabreichung von Actiq und Zofran Zydis keine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommenen Leistung dar, welche eindeutig im Vordergrund steht. Gegenteiliges ergibt sich weder aus den medizinischen Akten noch wird solches von der Beschwerdeführerin geltend gemacht.”

“Dr. med. F.___, Facharzt für Allgemeine Innere Medizin, Leitender Vertrauensarzt der Beschwerdegegnerin, führte in seiner Stellungnahme vom 16. Juli 2020 (Urk. 8/3) aus, in der Schweiz sei Vermox® mit dem Wirkstoff Mebendazol zur medikamentösen Behandlung der alveolären Echinokokkose zugelassen. Das bei der Patientin eingesetzte Zentel mit dem Wirkstoff Albendazol - der aus medizinischer Sicht unbestrittenermassen wirksam sei - sei hingegen für diese Behandlung nicht zugelassen (Ziff. 2 Abs. 1).     Unter Umständen könnte eine erheblich überlegene Wirksamkeit eines nicht kassenpflichtigen Arzneimittels trotz zugelassener Alternative eine Prüfung nach Art. 71a KVV rechtfertigen. Ihm seien jedoch keine Studien bekannt, die eine derartige Wirksamkeitsüberlegenheit zeigten. Auch aus den Unterlagen in der konkreten Beurteilung ergebe sich kein solcher Nachweis (Ziff. 2 Abs. 2).”

“Die Beschwerdegegnerin ging im angefochtenen Entscheid (Urk. 2) davon aus, das Arzneimittel Zentel / Albendazol sei zwar zugelassen, aber nicht zur Behandlung einer alveolären Echinokokkose, womit es sich vorliegend um eine Anwendung ausserhalb der Zulassung (off-label) handle (S. 2 Ziff. 5). Hingegen sei das Arzneimittel Vermox® / Mebendazol für die Behandlung der alveolären Echinokokkose zugelassen. Somit sei die Anspruchsvoraussetzung einer fehlenden therapeutischen Alternative nicht erfüllt und der off-label-use von Zentel / Albendazol könne nicht zu Lasten der OKP übernommen werden (S. 2 Ziff. 7).     Dem stehe eine bessere Bioverfügbarkeit und Compliance von Zentel / Albendazol nicht entgegen. Eine auf hohem Evidenzlevel wissenschaftlich nachgewiesene deutlich überlegene Wirksamkeit könnte unter Umständen eine Prüfung nach Art. 71a KVV rechtfertigen. Ein derartiger Wirksamkeitsunterschied sei jedoch nicht belegt (S. 3 Ziff. 9). Schliesslich führte sie ein - zwischenzeitlich rechtskräftiges (vgl. Urk. 7 S. 3 Ziff. 6) - Urteil des Verwaltungsgerichts des Kantons Bern vom 5. Juni 2020 (vgl. Urk. 8/6) an, in welchem die Leistungspflicht für Zentel / Albendazol zur Behandlung einer alveolären Echinokokkose verneint wurde (S. 3 Ziff. 11).     In der Beschwerdeantwort führte sie ergänzend aus, sie habe keine Veranlassung gehabt, die 2019 eingereichten Rechnungen näher zu prüfen, sondern erst aufgrund der Rechnung vom 13. Januar 2020 (Urk. 7 S. 3 Ziff. 9).”

“Laut Art. 71a Abs. 1 KVV übernimmt die OKP die Kosten eines in die SL aufgenommenen Arzneimittels für eine Anwendung ausserhalb der vom Schweizerischen Heilmittelinstitut (Swissmedic) genehmigten Fachinformation oder ausserhalb der in der SL festgelegten Limitierung nach Art. 73 KVV, wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der OKP übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (sog. Behandlungskomplex; lit. a); oder wenn vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (lit. b). Gleiches gilt durch Verweis in Art. 71b Abs. 1 KVV mit Bezug auf von Swissmedic zugelassene verwendungsfertige, aber nicht in die SL aufgenommen Arzneimittel.”

“Ein Behandlungskomplex im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV liegt vor, wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (BGE 142 IV 325 E. 2.3.2.1). Es geht dabei um ein Zusammentreffen verschiedener medizinischer Massnahmen, die gleichzeitig verschiedene, jedoch unter sich zusammenhängende Zwecke verfolgen, die für sich allein genommen sozialversicherungsrechtlich unterschiedliche Folgen nach sich ziehen würden (BGE 134 V 1 E. 6.2.1). Am häufigsten trifft dies auf sogenannte Kombinationsbehandlungen in der Onkologie zu, wo mehrere Medikamente sequentiell oder parallel verabreicht werden (Beat Kipfer/Carsten Witzmann, Die Vergütung von Arzneimitteln im Einzelfall nach Art. 71a-d KVV, LSR 2019 S. 92).     Eine solche Konstellation liegt hier offenkundig und unbestrittenermassen nicht vor. Es fehlt an Anhaltspunkten in den Akten - namentlich im Bericht von Dr. Z.___ vom 29.”

“1    Das Arzneimittel CellCept enthält den Wirkstoff Mycophenolat-Mofetil und ist gemäss der von Swissmedic genehmigten Fachinformation zugelassen und indiziert um zu verhüten, dass der Körper nach einer Nieren-, Herz- oder Lebertransplantation das transplantierte Organ abstösst, was der Vertrauensarzt bestätigt (Urk. 16). CellCept wird im Allgemeinen in Verbindung mit anderen Arzneimitteln, wie Ciclosporin und Corticosteroiden, verwendet (www.swissmedicinfo.ch, Präparatname CellCept; besucht am 7. Juli 2022).     Der Beschwerdeführer hat unbestrittenermassen weder eine Nieren-, noch eine Herz- oder Lebertransplantation hinter sich. Eine Kostenübernahme zu Lasten der obligatorischen Krankenpflegeversicherung für die Behandlung mit CellCept scheidet daher dem Grundsatz nach aus, da sie ausserhalb der von Swissmedic registrierten Indikationen liegt (vgl. E. 1.1 vorstehend).     Zu prüfen ist demzufolge, ob die Kosten der Therapie mit CellCept im Falle des Beschwerdeführers ausnahmsweise ausserhalb der Indikationen, für welche CellCept zugelassen wurde, gestützt auf Art. 71a KVV im Rahmen eines Off-label-use zu übernehmen sind. Die entsprechenden Kriterien sind im Folgenden zu prüfen. 4.2    Ein Behandlungskomplex im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV liegt vor, wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (BGE 142 IV 325 E. 2.3.2.1). Es geht dabei um ein Zusammentreffen verschiedener medizinischer Massnahmen, die gleichzeitig verschiedene, jedoch unter sich zusammenhängende Zwecke verfolgen, die für sich allein genommen sozialversicherungsrechtlich unterschiedliche Folgen nach sich ziehen würden (BGE 134 V 1 E. 6.2.1). Am häufigsten trifft dies auf sogenannte Kombinationsbehandlungen in der Onkologie zu, wo mehrere Medikamente sequentiell oder parallel verabreicht werden (Beat Kipfer/Carsten Witzmann, Die Vergütung von Arzneimitteln im Einzelfall nach Art. 71a-d KVV, LSR 2019 S. 92).     Eine solche Konstellation liegt hier offenkundig und unbestrittenermassen nicht vor (vgl. Urk. 8/1.1 S. 1 und Urk. 12 S. 1). Stütze findet dies im Bericht von Dr. D.___ von der Augenklinik des Universitätsspitals Z.”

“29) informierte die Beschwerdegegnerin das Gericht dahingehend, dass die Preisverhandlungen mit den betroffenen Herstellern (B.___ – Revlimid und A.___ AG – Darzalex) abgeschlossen seien und sie mit beiden Herstellern entsprechende Vereinbarungen habe abschliessen können. Der Eingabe der Beschwerdegegnerin lässt sich allerdings nicht entnehmen, zu welchen Bedingungen sie sich mit den Zulassungsinhaberinnen geeinigt hat. Es ist insbesondere auch nicht erkennbar, ob bei der Preisfestlegung - wie vom Bundesgericht gefordert - der Nutzen der Therapie angemessen berücksichtigt und eine entsprechende Reduktion zum Höchstpreis der SL vorgesehen wurde. So aber lässt sich die Wirtschaftlichkeit der Behandlung in der vorliegenden Konstellation nicht beurteilen.     Die Sache ist daher an die Beschwerdegegnerin zurückzuweisen, damit sie in Bezug auf die von Dr. Z.___ durchgeführte Kombinationstherapie Darzalex/Revlimid/Dexamethason das Kriterium der Wirtschaftlichkeit prüfe und hernach – ausgehend davon, dass die Voraussetzungen nach Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV erfüllt sind (vgl. vorstehend E. 4.4-7) – erneut über das Kostenübernahmeersuchen befinde.”

“29) informierte die Beschwerdegegnerin das Gericht dahingehend, dass die Preisverhandlungen mit den betroffenen Herstellern (B.___ – Revlimid und A.___ AG – Darzalex) abgeschlossen seien und sie mit beiden Herstellern entsprechende Vereinbarungen habe abschliessen können. Der Eingabe der Beschwerdegegnerin lässt sich allerdings nicht entnehmen, zu welchen Bedingungen sie sich mit den Zulassungsinhaberinnen geeinigt hat. Es ist insbesondere auch nicht erkennbar, ob bei der Preisfestlegung - wie vom Bundesgericht gefordert - der Nutzen der Therapie angemessen berücksichtigt und eine entsprechende Reduktion zum Höchstpreis der SL vorgesehen wurde. So aber lässt sich die Wirtschaftlichkeit der Behandlung in der vorliegenden Konstellation nicht beurteilen.     Die Sache ist daher an die Beschwerdegegnerin zurückzuweisen, damit sie in Bezug auf die von Dr. Z.___ durchgeführte Kombinationstherapie Darzalex/Revlimid/Dexamethason das Kriterium der Wirtschaftlichkeit prüfe und hernach – ausgehend davon, dass die Voraussetzungen nach Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV erfüllt sind (vgl. vorstehend E. 4.4-7) – erneut über das Kostenübernahmeersuchen befinde.”

“1 dieser Bestimmung übernimmt die obligatorische Krankenpflegeversicherung die Kosten eines in die Spezialitätenliste aufgenommenen Arzneimittels für eine Anwendung ausserhalb der von Swissmedic genehmigten Fachinformation (Off-Label-Use) oder für eine Anwendung ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten Limitierung nach Art. 73 KVV wenn: - der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (lit. a); oder - vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (lit. b).     In Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV ist der sogenannte Behandlungskomplex geregelt (vgl. BGE 130 V 532 E. 6.1).     Der zweite Ausnahmetatbestand von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV betrifft die Fälle eines grossen therapeutischen Nutzens bei lebensbedrohenden Krankheiten und bei einer fehlender therapeutischen Alternative.”

“Kassenpflichtig sind pharmazeutische Spezialitäten nur im Rahmen von Indikationen und Anwendungsvorschriften, die bei Swissmedic registriert sind. Die - vorliegend erfolgte - Anwendung eines Arzneimittels ausserhalb der registrierten Indikationen und Anwendungsvorschriften macht dieses zu einem «ausserhalb der Liste» beziehungsweise zu einem «Off-Label-Use» und damit grundsätzlich zur Nichtpflichtleistung (BGE 139 V 375 E. 4.3 mit Hinweisen). Folglich liesse sich eine ausnahmsweise Kostenübernahme des Medikaments durch die OKP einzig gestützt auf die Ausnahmeregelung von Art. 71a KVV begründen, sofern eine der in dessen Abs. 1 genannten Voraussetzungen erfüllt wäre. Beim Beschwerdeführer erfolgt die Behandlung indes nicht im Rahmen eines Behandlungskomplexes, wie er in Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV geschildert wird, zumal keine weitere, von der OKP zu übernehmende Leistung im Raum steht. Ebenso wenig leidet der Beschwerdeführer an einer Krankheit, welche für den Beschwerdeführer tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen könnte (vgl. Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV). Denn nachgewiesen sind beim Beschwerdeführer eine (leichte) Atrophie der Testes sowie eine Kryptozoospermie. Es fehlt gänzlich an Anhaltspunkten dafür, dass diese Befunde mit einer tödlich verlaufenden oder einer zu schweren und chronischen Beeinträchtigungen führenden Krankheit in Zusammenhang stehen könnten. Weitere Abklärungen oder Erläuterungen waren daher nicht angezeigt. Sofern sich der nicht nachvollziehbare Einwand des Beschwerdeführers, die Voraussetzungen von Art. 77 KVV seien zu pauschal negiert worden (Urk. 1 S. 5), auf Art. 71a Abs. 1 KVV beziehen sollte, geht er folglich fehl. Nach dem Gesagten besteht auch keine ausnahmsweise Kostentragungspflicht für einen «Off-Label-Use» des Medikaments Nebido.     Da weder die vorausgesetzte Indikation zur Gabe von Nebido innerhalb des zugelassenen Anwendungsbereichs erfüllt ist, noch ein Sonderfall von Art. 71a Abs. 1 KVV vorliegt, erübrigt sich denn auch eine Prüfung von Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit (vgl. vorstehende E.”

“Dass Champix zur Rauchentwöhnung beziehungsweise zur (kompletten) Aufgabe des Rauchens zugelassen ist, ergibt sich denn auch aus der auf Swissmedicinfo publizierten Fachinformation der Arzneimittelinformation der Pfizer AG betreffend die Dosierung/Anwendung von Champix. Demnach kann die Rauchfreiheit innerhalb von 12 Wochen oder schrittweise bei einer Behandlungsdauer von total 24 Wochen, wovon die letzten 12 Wochen rauchfrei sein sollen, erreicht werden.     Dass die Limitation gemäss SL bezüglich des Medikamentenbezugs vom 18. Januar 2021 ohnehin nicht erfüllt ist, da demnach nur alle 18 Monate eine einmalige Therapie von 12 Wochen vergütet werden kann, ist unbestritten. In Frage kommt daher vorliegend einzig eine Übernahme ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten Limitierung, was denn auch das strittige Thema dieses Verfahrens ist (vgl. E. 1 vorstehend). Hierfür müssen die Voraussetzungen gemäss Art. 71a KVV erfüllt sein (E. 2.2 vorstehend).     Zu prüfen ist demzufolge, ob die Kosten der Therapie mit Champix im Falle des Beschwerdeführers ausnahmsweise ausserhalb der in der Spezialitätenliste genannten Limitatio, gestützt auf Art. 71a KVV im Rahmen eines off-label-use beziehungsweise off-label-limitation-use (als Teilbereich des off-label-use, vgl. BGE 146 V 240”

“1 dieser Bestimmung übernimmt die obligatorische Krankenpflegeversicherung die Kosten eines in die Spezialitätenliste aufgenommenen Arzneimittels für eine Anwendung ausserhalb der von Swissmedic genehmigten Fachinformation (Off-Label-Use) oder für eine Anwendung ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten Limitierung nach Art. 73 KVV wenn: - der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (lit. a); oder - vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (lit. b).     In Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV ist der sogenannte Behandlungskomplex geregelt (vgl. BGE 130 V 532 E. 6.1).     Der zweite Ausnahmetatbestand von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV betrifft die Fälle eines grossen therapeutischen Nutzens bei lebensbedrohenden Krankheiten und bei einer fehlender therapeutischen Alternative.”

“Kassenpflichtig sind pharmazeutische Spezialitäten nur im Rahmen von Indikationen und Anwendungsvorschriften, die bei Swissmedic registriert sind. Die - vorliegend erfolgte - Anwendung eines Arzneimittels ausserhalb der registrierten Indikationen und Anwendungsvorschriften macht dieses zu einem «ausserhalb der Liste» beziehungsweise zu einem «Off-Label-Use» und damit grundsätzlich zur Nichtpflichtleistung (BGE 139 V 375 E. 4.3 mit Hinweisen). Folglich liesse sich eine ausnahmsweise Kostenübernahme des Medikaments durch die OKP einzig gestützt auf die Ausnahmeregelung von Art. 71a KVV begründen, sofern eine der in dessen Abs. 1 genannten Voraussetzungen erfüllt wäre. Beim Beschwerdeführer erfolgt die Behandlung indes nicht im Rahmen eines Behandlungskomplexes, wie er in Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV geschildert wird, zumal keine weitere, von der OKP zu übernehmende Leistung im Raum steht. Ebenso wenig leidet der Beschwerdeführer an einer Krankheit, welche für den Beschwerdeführer tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen könnte (vgl. Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV). Denn nachgewiesen sind beim Beschwerdeführer eine (leichte) Atrophie der Testes sowie eine Kryptozoospermie. Es fehlt gänzlich an Anhaltspunkten dafür, dass diese Befunde mit einer tödlich verlaufenden oder einer zu schweren und chronischen Beeinträchtigungen führenden Krankheit in Zusammenhang stehen könnten. Weitere Abklärungen oder Erläuterungen waren daher nicht angezeigt. Sofern sich der nicht nachvollziehbare Einwand des Beschwerdeführers, die Voraussetzungen von Art. 77 KVV seien zu pauschal negiert worden (Urk. 1 S. 5), auf Art. 71a Abs. 1 KVV beziehen sollte, geht er folglich fehl. Nach dem Gesagten besteht auch keine ausnahmsweise Kostentragungspflicht für einen «Off-Label-Use» des Medikaments Nebido.     Da weder die vorausgesetzte Indikation zur Gabe von Nebido innerhalb des zugelassenen Anwendungsbereichs erfüllt ist, noch ein Sonderfall von Art. 71a Abs. 1 KVV vorliegt, erübrigt sich denn auch eine Prüfung von Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit (vgl. vorstehende E.”

“Im Ergebnis ist festzuhalten, dass die Voraussetzungen für eine ausnahmsweise Abweichung vom Grundsatz der Listenpflicht nach Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV erfüllt sind und die Leistungspflicht der Beschwerdegegnerin aus der obligatorischen Krankenpflegeversicherung für die Behandlung des Beschwerdeführers mit dem Arzneimittel Inspra (Wirkstoff Eplerenon) zu bejahen ist. Sie hat die Kosten für diese Behandlung daher weiterhin, das heisst nicht nur bis am 30. November 2021 (Urk. 2 S. 3), sondern auch noch darüber hinaus, zu übernehmen.     In teilweiser Gutheissung der Beschwerde, soweit darauf einzutreten ist, ist der angefochtene Einspracheentscheid vom 13. August 2021 (Urk. 2) folglich aufzuheben, soweit damit die Kostenübernahme für die Behandlung des Beschwerdeführers mit dem Arzneimittel Inspra (Wirkstoff Eplerenon) ab dem 1. Dezember 2021 abgelehnt wurde, und es ist festzustellen, dass die Beschwerdegegnerin für diese Behandlung leistungspflichtig ist und die Kosten dafür ab dem 1. Dezember 2021 weiterhin zu erstatten hat.”

“Die Frage, ob ein grosser therapeutischer Nutzen im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV vorliegt, ist sowohl in allgemeiner Weise als auch bezogen auf den konkreten Einzelfall zu beurteilen. Dieser Nutzen kann kurativer oder palliativer Natur sein. Er setzt voraus, dass Zwischenergebnisse von klinischen Studien vorliegen, die darauf hinweisen, dass von der Anwendung ein grosser therapeutischer Nutzen zu erwarten ist. Es reichen ferner auch anderweitige veröffentlichte Erkenntnisse aus, die wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen über die Wirksamkeit des in Frage stehenden Arzneimittels im neuen Anwendungsbereich zulassen und aufgrund derer in den einschlägigen Fachkreisen Konsens über einen voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen besteht. Es müssen in rechtlicher Hinsicht somit nicht bereits die (höheren) Voraussetzungen für eine Aufnahme in die SL erfüllt sein (vgl. Urteil des Bundesgerichts 9C_256/2023 vom 18. Juli 2023 E. 4.2.1 mit Hinweise auf BGE 146 V 240 E. 6.2.2, 144 V 333 E. 11.1.3 und 136 V 395 E. 6.5).     Liegen keine derartigen wissenschaftlichen Erkenntnisse vor, so kann eine therapeutische Wirksamkeit nicht bejaht werden mit dem blossen Hinweis darauf, dass im Einzelfall eine Wirkung eingetreten sei.”

“Entgegen der Ansicht der Beschwerdeführerin und des behandelnden Arztes, Dr. Y.___, lagen im entscheidrelevanten Zeitpunkt keine ausreichenden wissenschaftlichen Erkenntnisse im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV zur therapeutischen Wirksamkeit von Sandostatin LAR bei Patienten mit einer DIPNECH vor. Auch wenn gemäss Bundesgericht anderweitige veröffentliche Erkenntnisse ausreichen, welche wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen über die Wirksamkeit des in Frage stehenden Arzneimittels im neuen Anwendungsbereich zulassen und auf Grund derer in den einschlägigen Fachkreisen Konsens über einen voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen besteht (vgl. vorstehend E. 4.1), kann hier bei gegebener wissenschaftlicher Lage nicht von einem gesicherten, voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen gesprochen werden.     So wurden die Ergebnisse der Studien nur anhand einer sehr geringen Anzahl an Patienten ermittelt (Charr et al.: elf Personen; Chauhan et al.: vier Personen; Gorshtein et al.: sechs Personen), zudem handelte es sich sowohl bei der Studie von Chauhan et al. als auch bei derjenigen von Gorshtein et al. um retrospektive und nicht um prospektive Studien. Auch wenn sich die Symptome der Patienten in den Studien von Chauhan et al.”

“Ein Behandlungskomplex im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV liegt vor, wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (BGE 142 IV 325 E. 2.3.2.1). Es geht dabei um ein Zusammentreffen verschiedener medizinischer Massnahmen, die gleichzeitig verschiedene, jedoch unter sich zusammenhängende Zwecke verfolgen, die für sich allein genommen sozialversicherungsrechtlich unterschiedliche Folgen nach sich ziehen würden (BGE 134 V 1 E. 6.2.1). Am häufigsten trifft dies auf sogenannte Kombinationsbehandlungen in der Onkologie zu, wo mehrere Medikamente sequentiell oder parallel verabreicht werden (Beat Kipfer/Carsten Witzmann, Die Vergütung von Arzneimitteln im Einzelfall nach Art. 71a-d KVV, LSR 2019 S. 92).     Eine solche Konstellation liegt hier offenkundig und unbestrittenermassen nicht vor. Es fehlt an Anhaltspunkten in den Akten - namentlich im Bericht von Dr. Z.___ vom 29.”

“Ein Behandlungskomplex im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV liegt vor, wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (BGE 142 IV 325 E. 2.3.2.1). Es geht dabei um ein Zusammentreffen verschiedener medizinischer Massnahmen, die gleichzeitig verschiedene, jedoch unter sich zusammenhängende Zwecke verfolgen, die für sich allein genommen sozialversicherungsrechtlich unterschiedliche Folgen nach sich ziehen würden (BGE 134 V 1 E. 6.2.1). Am häufigsten trifft dies auf sogenannte Kombinationsbehandlungen in der Onkologie zu, wo mehrere Medikamente sequentiell oder parallel verabreicht werden (Beat Kipfer/Carsten Witzmann, Die Vergütung von Arzneimitteln im Einzelfall nach Art. 71a-d KVV, LSR 2019 S. 92).     Eine solche Konstellation liegt hier offenkundig und unbestrittenermassen nicht vor (vgl. Urk. 8/1.1 S. 1 und Urk. 12 S. 1). Stütze findet dies im Bericht von Dr. D.___ von der Augenklinik des Universitätsspitals Z.”

“Diesbezüglich macht der Beschwerdeführer zunächst sinngemäss geltend, dass ein sog. Behandlungskomplex im Sinne von Art. 71c Abs. 1 KVV in Verbindung mit Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV vorliege. Ein Behandlungskomplex liegt vor, wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht. Am häufigsten trifft dies auf sogenannte Kombinationsbehandlungen in der Onkologie zu, wo mehrere Medikamente sequentiell oder parallel verabreicht werden. Dabei werden oft Arzneimittel, welche für eine bestimmte Indikation zugelassen sind, im Rahmen einer Kombinationsbehandlung bei einer anderen Indikation verwendet, zusammen mit einem Arzneimittel, welches für diese Indikation zugelassen ist (Kipfer/Wirtzmann, a.a.O., S. 92).”

“Gemäss Art. 71a Abs. 1 KVV übernimmt die OKP die Kosten eines in die SL aufgenommenen Arzneimittels für eine Anwendung ausserhalb der von der Swissmedic genehmigten Fachinformation oder ausserhalb der in der SL festgelegten Limitierung nach Art. 73, wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der OKP übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (sog. Behandlungskomplex; lit. a); mit dem Einsatz des Arzneimittels von einem grossen therapeutischen Nutzen gegen eine Krankheit ausgegangen wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (lit. b); oder der Einsatz des Arzneimittels einer Präventionsmassnahme nach Art. 33 lit. d im Rahmen einer Postexpositionsprophylaxe dient und ein allfälliger Ausbruch der Krankheit für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann (lit.”

“Eine Kostenübernahme nach Art. 71c KVV bedingt, dass entweder der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der OKP übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (Behandlungskomplex; Art. 71c Abs. 1 i.V.m. Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV) oder dass vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV).”

“73 KVV die Möglichkeit, für ein Arzneimittel, das es in die Spezialitätenliste aufnimmt, eine weitergehende, über die heilmittelrechtliche Begrenzung hinausreichende Limitierung festzulegen; diese kann sich insbesondere auf die Menge oder die medizinischen Indikationen beziehen (Eugster, Krankenversicherung, in: Schweizerisches Bundesverwaltungsrecht [SBVR], 3. Auflage, Basel 2016, S. 622 Rz 701 f.; vgl. BGE 142 V 478 E. 6.2, 130 V 532 E. 3.3 und E. 5.2). Ist eine derartige zusätzliche Limitierung statuiert, so ist deren Einhaltung Voraussetzung für eine Kostenübernahme durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung (BGE 142 V 478 E. 6.2).     Die Aufzählung in der Spezialitätenliste ist abschliessend (BGE 142 V 325 E. 2.2). Die Anwendung eines Arzneimittels ausserhalb der registrierten Indikationen und Anwendungsvorschriften macht dieses zu einem solchen «ausserhalb der Liste» beziehungsweise zu einem «Off-Label-Use» und damit grundsätzlich zur Nichtpflichtleistung (BGE 142 V 325 E. 2.3). Ausnahmsweise sind aber auch die Kosten von Arzneimitteln der Spezialitätenliste ausserhalb der von Swissmedic registrierten Indikationen und Anwendungsvorschriften oder ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten Limitierung zu übernehmen (vgl. BGE 142 V 325 E. 2.3.1). Voraussetzung für eine solche Kostenübernahme ist gemäss Art. 71a Abs. 1 KVV, dass ein sogenannter Behandlungskomplex vorliegt (lit. a) oder dass für eine Krankheit, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist; diesfalls muss das Arzneimittel einen grossen therapeutischen Nutzen haben (lit. b; BGE 142 V 325 E. 2.3.1), wobei die Bejahung einer Wirksamkeit allein diesem Erfordernis noch nicht zu genügen vermag (BGE 142 V 325 E. 4.4.2 mit Hinweis). 3. 3.1    Die Beschwerdegegnerin legte im angefochtenen Einspracheentscheid dar, dass das Medikament Champix mit einer Limitation auf die Spezialitätenliste aufgenommen worden sei. Demnach werde pro 18 Monate eine einmalige Therapie von 12 Wochen vergütet, wofür im Durchschnitt 168 Tabletten benötigt würden. Nachdem dem Beschwerdeführer am 23. Januar 2020 zwei Packungen à je 112 Tabletten des Medikaments Champix vergütet worden seien, sei eine erneute Therapie erst ab dem 23.”

“3) zusammengefasst dargelegten Ergebnisse der Pollux-Studie ist das Kriterium des hohen therapeutischen Nutzens in allgemeiner Hinsicht zu bejahen (vgl. auch Prozess Nr. KV.2019.00040, Urteil vom 31. Oktober 2019 E. 4.7). Gestützt auf die Ausführungen von Dr. Z.___ ist auch bezogen auf den vorliegend zu beurteilenden Einzelfall von einem hohen therapeutischen Nutzen auszugehen, nachdem – ex ante betrachtet – bei mit Darzalex erreichter Stabilisierung der Erkrankung vom Einsatz der strittigen Dreierkombination eine Remission erhofft werden durfte. Die Beschwerdegegnerin führte nichts an, was gegen einen hohen therapeutischen Nutzen der Kombinationstherapie sprechen würde. In ihrem an Dr. Z.___ gerichteten Schreiben vom 26. Februar 2019 betonte die Beschwerdegegnerin vielmehr, dass nicht die Wirksamkeit oder der therapeutische Nutzen der Dreierkombination in Frage gestellt werde (Urk. 8/13; vgl. auch Urk. 8/9 S. 1 oben).         Als Zwischenfazit ist damit festzuhalten, dass für die durchgeführte Kombinationstherapie Darzalex/Revlimid/Dexamethason die Voraussetzungen gemäss Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV erfüllt sind.”

“Im Rahmen der in Art. 71a ff. KVV geregelten Vergütung im Einzelfall wird somit danach unterschieden, ob ein Arzneimittel in der Schweiz zugelassen ist (Art. 71a und 71b KVV) oder nicht und entsprechend auch nicht vertrieben wird (Art. 71c KVV). Im ersten Fall (in der Schweiz zugelassenes Arzneimittel) wird weiter danach differenziert, ob das Arzneimittel in der SL gelistet ist (Art. 71a KVV) oder nicht (Art. 71b KVV). Für alle drei Konstellationen gilt, dass die OKP die Kosten des Arzneimittels nur auf besondere Gutsprache des Versicherers nach vorgängiger vertrauensärztlicher Konsultation übernimmt (Art. 71d Abs. 1 KVV; BGE 144 V 333 E. 3.3.4 S. 337).”

“Im Rahmen der in Art. 71a ff. KVV geregelten Vergütung im Einzelfall wird somit danach unterschieden, ob ein Arzneimittel in der Schweiz zugelassen ist (Art. 71a und 71b KVV) oder nicht und entsprechend auch nicht vertrieben wird (Art. 71c KVV). Im ersten Fall (in der Schweiz zugelassenes Arzneimittel) wird weiter danach differenziert, ob das Arzneimittel in der SL gelistet ist (Art. 71a KVV) oder nicht (Art. 71b KVV). Für alle drei Konstellationen gilt, dass die obligatorische Krankenpflegeversicherung die Kosten des Arzneimittels nur auf besondere Gutsprache des Versicherers nach vorgängiger vertrauensärztlicher Konsultation übernimmt (Art. 71d Abs. 1 KVV; BGE 144 V 333 E. 3.3.4).”

“Demnach werde pro 18 Monate eine einmalige Therapie von 12 Wochen vergütet, wofür im Durchschnitt 168 Tabletten benötigt würden. Nachdem dem Beschwerdeführer am 23. Januar 2020 zwei Packungen à je 112 Tabletten des Medikaments Champix vergütet worden seien, sei eine erneute Therapie erst ab dem 23. Juli 2021 wieder möglich. Der erneute Bezug von Champix am 18. Januar 2021 stelle eine über die Limitierung hinausreichende Medikation dar (Urk. 2 S. 6 f.). Da Champix lediglich für den Rauchstopp gedacht sei und nicht für eine Dauertherapie samt weiterem Nikotinkonsum, könne nicht von einem Behandlungskomplex gesprochen werden. Ein grosser therapeutischer Nutzen sei hinsichtlich einer über die Limitation hinausreichenden Medikation mit Champix ebenfalls nicht gegeben, da der Beschwerdeführer es seit Jahren auch mit dem Medikament nicht schaffe, rauchfrei zu werden. Ein subjektiver Nutzen reiche nicht aus (Urk. 2 S. 7). Zusammenfassend hielt sie fest, ein Anwendungsfall der Ausnahmeregelung von Art. 71a KVV liege nicht vor. Im Übrigen sei gemäss Dr. Y.___ eine Dauertherapie, ohne dass je ein Rauchstopp erreicht worden sei, weder zweckmässig noch wirtschaftlich, sodass eine Behandlung mit Champix über die Limitation hinaus auch die Voraussetzungen gemäss Art. 32 Abs. 1 KVG nicht erfülle. Des Weiteren sei der Einwand, wonach sie die Kosten des Medikaments Champix bisher lückenlos übernommen habe, nicht zutreffend (Urk. 2 S. 8).”

“Bei einem ADHS handelt es sich weder um eine tödlich verlaufende noch um eine schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehende Krankheit im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV (Urteil des hiesigen Gerichts vom 2. April 2013 im Verfahren KV.2011.00082 E. 5.2; Hans-Jakob Mosimann, Off-Label-Use von Arzneimitteln, SZS 2020 S. 240 ff., 244). Ein Behandlungskomplex (Art. 71a Abs. 1 KVV) liegt weder vor noch wurde ein solcher geltend gemacht.     Damit fehlt es bereits an der Eingangsvoraussetzung für einen „Off-Label-Use“ im Sinne einer Pflichtleistung der OKP (vgl. E. 1.4).”

“Bei einem ADHS handelt es sich weder um eine tödlich verlaufende noch um eine schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehende Krankheit im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV (Urteil des hiesigen Gerichts vom 2. April 2013 im Verfahren KV.2011.00082 E. 5.2; Hans-Jakob Mosimann, Off-Label-Use von Arzneimitteln, SZS 2020 S. 240 ff., 244). Ein Behandlungskomplex (Art. 71a Abs. 1 KVV) liegt weder vor noch wurde ein solcher geltend gemacht.     Damit fehlt es bereits an der Eingangsvoraussetzung für einen „Off-Label-Use“ im Sinne einer Pflichtleistung der OKP (vgl. E. 1.4).”

“Die Verwendung des Arzneimittels Vermox® / Mebendazol im Rahmen seiner Zulassung stellt eine Pflichtleistung dar, diejenige von Zentel /Albendazol, wenn wie hier die Anspruchsvoraussetzungen von Art. 71a Abs. 2 lit. b KVV nicht erfüllt sind (vorstehend E. 4.2), hingegen nicht. Mit dem Eventualantrag (Kostenbeteiligung in dem Umfang, der bei der Anwendung von Vermox® / Mebendazol anfiele), würde gleichsam im Sinne einer Austauschbefugnis eine Nichtpflichtleistung teilweise zu Lasten der OKP übernommen. Dies ist nach der Rechtsprechung nicht zulässig (BGE 133 V 115 E. 5).     Somit ist auch der Eventualantrag abzuweisen.”

“Die Verwendung des Arzneimittels Vermox® / Mebendazol im Rahmen seiner Zulassung stellt eine Pflichtleistung dar, diejenige von Zentel /Albendazol, wenn wie hier die Anspruchsvoraussetzungen von Art. 71a Abs. 2 lit. b KVV nicht erfüllt sind (vorstehend E. 4.2), hingegen nicht. Mit dem Eventualantrag (Kostenbeteiligung in dem Umfang, der bei der Anwendung von Vermox® / Mebendazol anfiele), würde gleichsam im Sinne einer Austauschbefugnis eine Nichtpflichtleistung teilweise zu Lasten der OKP übernommen. Dies ist nach der Rechtsprechung nicht zulässig (BGE 133 V 115 E. 5).     Somit ist auch der Eventualantrag abzuweisen.”

“Bei einem ADHS handelt es sich weder um eine tödlich verlaufende noch um eine schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehende Krankheit im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV (Urteil des hiesigen Gerichts vom 2. April 2013 im Verfahren KV.2011.00082 E. 5.2; Hans-Jakob Mosimann, Off-Label-Use von Arzneimitteln, SZS 2020 S. 240 ff., 244). Ein Behandlungskomplex (Art. 71a Abs. 1 KVV) liegt weder vor noch wurde ein solcher geltend gemacht.     Damit fehlt es bereits an der Eingangsvoraussetzung für einen „Off-Label-Use“ im Sinne einer Pflichtleistung der OKP (vgl. E. 1.4).”

“Bei einem ADHS handelt es sich weder um eine tödlich verlaufende noch um eine schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehende Krankheit im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV (Urteil des hiesigen Gerichts vom 2. April 2013 im Verfahren KV.2011.00082 E. 5.2; Hans-Jakob Mosimann, Off-Label-Use von Arzneimitteln, SZS 2020 S. 240 ff., 244). Ein Behandlungskomplex (Art. 71a Abs. 1 KVV) liegt weder vor noch wurde ein solcher geltend gemacht.     Damit fehlt es bereits an der Eingangsvoraussetzung für einen „Off-Label-Use“ im Sinne einer Pflichtleistung der OKP (vgl. E. 1.4).”

“Gemäss Art 71c Abs. 1 KVV übernimmt die obligatorische Krankenpflegeversicherung die Kosten eines vom Institut nicht zugelassenen verwendungsfertigen Arzneimittels, das nach dem Heilmittelgesetz eingeführt werden darf, sofern die Voraussetzungen nach Art. 71a Abs. 1 lit. a oder b KVV erfüllt sind und das Arzneimittel von einem Land mit einem vom Institut als gleichwertig anerkannten Zulassungssystem für die entsprechende Indikation zugelassen ist. Voraussetzung ist somit, dass ein sogenannter Behandlungskomplex vorliegt (wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht [Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV]) oder dass für eine Krankheit, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Probleme nach sich ziehen kann, wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame Behandlungsmethode verfügbar ist. Diesfalls muss das Arzneimittel einen hohen therapeutischen (kurativen oder palliativen) Nutzen haben (Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV, vgl. BGE 136 V 399 E. 5.2; BGE 131 V 351 E. 2.3; BGE 130 V 544 E. 6.1; Loris Magistrini, L'utilisation hors étiquette de médicaments et son remboursement par l'assurance-maladie, Jusletter vom 31. Januar 2011., Rz. 112 ff.).”

“1 KVV übernimmt die obligatorische Krankenpflegeversicherung die Kosten eines vom Institut nicht zugelassenen verwendungsfertigen Arzneimittels, das nach dem Heilmittelgesetz eingeführt werden darf, sofern die Voraussetzungen nach Art. 71a Abs. 1 lit. a oder b KVV erfüllt sind und das Arzneimittel von einem Land mit einem vom Institut als gleichwertig anerkannten Zulassungssystem für die entsprechende Indikation zugelassen ist. Voraussetzung ist somit, dass ein sogenannter Behandlungskomplex vorliegt (wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht [Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV]) oder dass für eine Krankheit, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Probleme nach sich ziehen kann, wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame Behandlungsmethode verfügbar ist. Diesfalls muss das Arzneimittel einen hohen therapeutischen (kurativen oder palliativen) Nutzen haben (Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV, vgl. BGE 136 V 399 E. 5.2; BGE 131 V 351 E. 2.3; BGE 130 V 544 E. 6.1; Loris Magistrini, L'utilisation hors étiquette de médicaments et son remboursement par l'assurance-maladie, Jusletter vom 31. Januar 2011., Rz. 112 ff.). 3.1 Die Abklärung des für die Beurteilung von Ansprüchen versicherter Personen notwendigen”

“Für beide Konstellationen gilt ferner gemäss Art. 71d KVV, dass die OKP die Kosten des Arzneimittels nur auf besondere Gutsprache des Versicherers nach vorgängiger vertrauensärztlicher Konsultation übernimmt (Abs. 1). Der Versicherer überprüft, ob die von der OKP übernommenen Kosten in einem angemessenen Verhältnis zum therapeutischen Nutzen stehen (Abs. 2). Der Leistungserbringer stellt dem Versicherer die effektiven Kosten in Rechnung. Bei Arzneimitteln nach Art. 71a KVV wird der Höchstpreis der SL in Rechnung gestellt, bei Arzneimitteln nach den Art. 71b der Preis, zu dem das Arzneimittel vom Leistungserbringer bezogen wurde, zuzüglich des Vertriebsanteils nach Art. 67 Abs. 1quater KVV und der Mehrwertsteuer (Abs. 4; zum Ganzen: Urteil des Bundesgerichts 9C_318/2020, 9C_606/2021 vom 16. August 2022 E. 5).”

“Im Rahmen der in Art. 71a ff. KVV geregelten Vergütung im Einzelfall wird danach unterschieden, ob ein Arzneimittel in der Schweiz zugelassen ist (Art. 71a und 71b KVV) oder nicht und entsprechend auch nicht vertrieben wird (Art. 71c KVV). Im ersten Fall (in der Schweiz zugelassenes Arzneimittel) wird weiter danach differenziert, ob das Arzneimittel in der SL gelistet ist (Art. 71a KVV) oder nicht (Art. 71b KVV). Für alle drei Konstellationen gilt ferner gemäss Art. 71d KVV das Folgende: Die OKP übernimmt die Kosten des Arzneimittels nur auf besondere Gutsprache des Versicherers nach vorgängiger vertrauensärztlicher Konsultation (Abs. 1). Der Versicherer überprüft, ob die von der OKP übernommenen Kosten in einem angemessenen Verhältnis zum therapeutischen Nutzen stehen (Abs. 2). Ist das Gesuch um Kostengutsprache vollständig, entscheidet der Versicherer innert zwei Wochen darüber (Abs. 3). Der Leistungserbringer stellt dem Versicherer die effektiven Kosten in Rechnung. Bei Arzneimitteln nach Art. 71a KVV wird der Höchstpreis der SL in Rechnung gestellt, bei Arzneimitteln nach den Art. 71b und 71c KVV der Preis, zu dem das Arzneimittel vom Leistungserbringer bezogen wurde, zuzüglich des Vertriebsanteils nach Art. 67 Abs. 1quater KVV und der Mehrwertsteuer (Abs. 4; BGE 146 V 240 E. 5.4).”

“Auch im einschlägigen Fachartikel wurden beide Wirkstoffe als mögliche Therapieoptionen angeführt, wenn auch wiederum mit einer Präferenz für Albendazol (vorstehend E. 3.2). Die dafür angeführten Gründe sind jedoch nicht geeignet, die Behandlung mit Mebendazol als therapeutische Alternative ausscheiden zu lassen, dies umso mehr, als die beiden Wirkstoffe ein vergleichbares Nebenwirkungsprofil aufweisen (vorstehend E. 3.3). Mithin kann auch nicht gesagt werden, Albendazol weise ein wesentlich besseres Risiko-Nutzen-Verhältnis (vorstehend E. 1.5) auf.     Dies führt zusammengefasst zum Schluss, dass mit Vermox® / Mebendazol ein Arzneimittel verfügbar ist, das für die Behandlung der alveolären Echinokokkose zugelassen ist (vorstehend E. 3.1), so dass eine regulär zugelassene Alternative besteht und somit ein off-label-use von Zentel / Albendazol zu Lasten der OKP daran scheitert, dass die Anspruchsvoraussetzung fehlender therapeutischer Alternativen (vorstehend E. 1.4) nicht erfüllt ist.     Da die in Art. 71a Abs. 2 lit. b KVV genannten Anspruchsvoraussetzungen kumulativ erfüllt sein müssen, erübrigt sich deren weitere Prüfung.     Der angefochtene Entscheid erweist sich als rechtens, was insoweit zur Abweisung der dagegen erhobenen Beschwerde führt.”

“Auch im einschlägigen Fachartikel wurden beide Wirkstoffe als mögliche Therapieoptionen angeführt, wenn auch wiederum mit einer Präferenz für Albendazol (vorstehend E. 3.2). Die dafür angeführten Gründe sind jedoch nicht geeignet, die Behandlung mit Mebendazol als therapeutische Alternative ausscheiden zu lassen, dies umso mehr, als die beiden Wirkstoffe ein vergleichbares Nebenwirkungsprofil aufweisen (vorstehend E. 3.3). Mithin kann auch nicht gesagt werden, Albendazol weise ein wesentlich besseres Risiko-Nutzen-Verhältnis (vorstehend E. 1.5) auf.     Dies führt zusammengefasst zum Schluss, dass mit Vermox® / Mebendazol ein Arzneimittel verfügbar ist, das für die Behandlung der alveolären Echinokokkose zugelassen ist (vorstehend E. 3.1), so dass eine regulär zugelassene Alternative besteht und somit ein off-label-use von Zentel / Albendazol zu Lasten der OKP daran scheitert, dass die Anspruchsvoraussetzung fehlender therapeutischer Alternativen (vorstehend E. 1.4) nicht erfüllt ist.     Da die in Art. 71a Abs. 2 lit. b KVV genannten Anspruchsvoraussetzungen kumulativ erfüllt sein müssen, erübrigt sich deren weitere Prüfung.     Der angefochtene Entscheid erweist sich als rechtens, was insoweit zur Abweisung der dagegen erhobenen Beschwerde führt.”

“Sie reichte Belege ein, wonach in den Jahren 2009 und 2011 Bezüge von Champix als nicht versicherte Leistungen bezeichnet wurden und zulasten des Beschwerdeführers gingen (Urk. 9/4-5). Hingegen hat die Beschwerdegegnerin in den Jahren 2017, 2018 und 2020 unbestrittenermassen mehrfach «irrtümlich» beziehungsweise über die Limitation hinausgehend die Kosten von Champix übernommen (Urk. 9/26 S. 2), womit - mit Blick darauf, dass die letzte Nichtübernahme von Champix bereits rund zehn Jahre zurücklag - eine Vertrauensgrundlage vorliegen könnte. Eine weitere Voraussetzung des Vertrauensschutzes ist indes, dass die betroffene Person die Unrichtigkeit der Auskunft nicht ohne Weiteres hat erkennen können (E. 6.3 vorstehend). Für den Beschwerdeführer war jedoch aus der Spezialitätenliste ohne Weiteres ersichtlich, dass er aufgrund des vorangegangenen Champix-Bezugs vom 23. Januar 2020, welcher am 18. Januar 2021 noch nicht 18 Monate her war, grundsätzlich nicht mit einer Kostenübernahme durch die OKP rechnen konnte. Eine ausnahmsweise Übernahme - namentlich eine gestützt auf Art. 71a KVV - setzt gemäss Gesetz eine besondere Gutsprache des Versicherers nach vorgängiger Konsultation des Vertrauensarztes oder der Vertrauensärztin voraus (Art. 71d Abs. 1 KVV). Eine solche lag im Zeitpunkt des Bezugs vom 18. Januar 2021 soweit aktenkundig nicht vor. Bei dieser Ausgangslage durfte der Beschwerdeführer nicht darauf vertrauen, die OKP werde trotz entgegenstehender Regelung in der Spezialitätenliste für den Champix-Bezug vom 18. Januar 2021 aufkommen. Demnach ändert die Berufung des Beschwerdeführers auf den Grundsatz von Treu und Glauben nichts am Fehlen der Leistungspflicht der Beschwerdegegnerin aus der OKP.”

“Sie reichte Belege ein, wonach in den Jahren 2009 und 2011 Bezüge von Champix als nicht versicherte Leistungen bezeichnet wurden und zulasten des Beschwerdeführers gingen (Urk. 9/4-5). Hingegen hat die Beschwerdegegnerin in den Jahren 2017, 2018 und 2020 unbestrittenermassen mehrfach «irrtümlich» beziehungsweise über die Limitation hinausgehend die Kosten von Champix übernommen (Urk. 9/26 S. 2), womit - mit Blick darauf, dass die letzte Nichtübernahme von Champix bereits rund zehn Jahre zurücklag - eine Vertrauensgrundlage vorliegen könnte. Eine weitere Voraussetzung des Vertrauensschutzes ist indes, dass die betroffene Person die Unrichtigkeit der Auskunft nicht ohne Weiteres hat erkennen können (E. 6.3 vorstehend). Für den Beschwerdeführer war jedoch aus der Spezialitätenliste ohne Weiteres ersichtlich, dass er aufgrund des vorangegangenen Champix-Bezugs vom 23. Januar 2020, welcher am 18. Januar 2021 noch nicht 18 Monate her war, grundsätzlich nicht mit einer Kostenübernahme durch die OKP rechnen konnte. Eine ausnahmsweise Übernahme - namentlich eine gestützt auf Art. 71a KVV - setzt gemäss Gesetz eine besondere Gutsprache des Versicherers nach vorgängiger Konsultation des Vertrauensarztes oder der Vertrauensärztin voraus (Art. 71d Abs. 1 KVV). Eine solche lag im Zeitpunkt des Bezugs vom 18. Januar 2021 soweit aktenkundig nicht vor. Bei dieser Ausgangslage durfte der Beschwerdeführer nicht darauf vertrauen, die OKP werde trotz entgegenstehender Regelung in der Spezialitätenliste für den Champix-Bezug vom 18. Januar 2021 aufkommen. Demnach ändert die Berufung des Beschwerdeführers auf den Grundsatz von Treu und Glauben nichts am Fehlen der Leistungspflicht der Beschwerdegegnerin aus der OKP.”

“Weder das Kostengutsprachegesuch noch die Blutanalyse vom 9. Juli 2020 würden einen Rückschluss darauf zulassen, wie die angebliche Diagnose zustande gekommen sei. Die Blutanalyse zeige insbesondere keine endokrinologischen Auffälligkeiten (Urk. 2 S. 5). Auch laut dem Sprechstundenbericht vom 7. Juli 2016 hätten sich im Blutbild keine hormonellen Unregelmässigkeiten nachweisen lassen. Eine eindeutige Bestimmung des Testosteronmangels sei nicht aktenkundig. Ebenso fehle eine medizinische Grundlage für die Behauptung des Beschwerdeführers, er sei aufgrund eines hypogonadotropen Hypogonadismus mit Nebido zu behandeln. Folglich mangle es an einer im Arzneimittelkompendium der Schweiz aufgeführten Indikation für die Behandlung und ein allfälliger Medikamentenkonsum zur Behandlung der Atrophie der Testes erfolge ausserhalb der Anwendungsvorschriften und demnach «off-label». Eine ausnahmsweise Kostenübernahme des Medikaments durch die OKP liesse sich somit einzig gestützt auf die Ausnahmeregelung von Art. 71a KVV begründen, deren Voraussetzungen indes nicht erfüllt seien (Urk. 2 S. 6).”

“Zusammenfassend ergibt sich, dass im Zeitpunkt des Erlasses des angefochtenen Entscheids mit überwiegender Wahrscheinlichkeit kein Testosteronmangel vorlag, welcher indes für den Nachweis eines Hypogonadismus und für die Bejahung der Indikation einer Behandlung mit Nebido im Rahmen dessen zugelassenen Gebrauchs nachgewiesen sein müsste. Ebenso wenig greift die Ausnahmeregelung von Art. 71a KVV, weshalb die Voraussetzungen für eine ausnahmsweise Abweichung vom Grundsatz der Listenpflicht im Sinne von Art. 71a Abs. 1 KVV nicht erfüllt sind und damit der «Off-Label-Use» von Nebido nicht von der OKP zu übernehmen ist.     Nicht strittig und daher nicht darüber zu entscheiden ist, ob die Beschwerdegegnerin die Behandlung mit Nebido allenfalls aus der Zusatzversicherung (nach VVG) «Classic» (Urk. 8/1) zu vergüten hat.     All dies führt zur Abweisung der Beschwerde.”

“Diese Ausnahmetatbestände sind in Anlehnung an die Rechtsprechung positivrechtlich in Art. 71a Abs. 1 KVV normiert worden. Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV, der hier im Vordergrund steht, sieht eine Leistungspflicht vor, wenn vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist. Die Frage, ob ein hoher therapeutischer Nutzen vorliegt, der für die Kostenübernahme vorausgesetzt wird, ist sowohl in allgemeiner Weise als auch bezogen auf den konkreten Einzelfall zu beurteilen. Der Nachweis der allgemeinen Eignung, den angestrebten therapeutischen Nutzen zu erzielen, muss nach wissenschaftlichen Methoden erbracht werden. Der Begriff des hohen therapeutischen Nutzens orientiert sich grundsätzlich an der gleichlautenden Voraussetzung für eine befristete Bewilligung nicht zugelassener Arzneimittel im Sinne von Art.”

“Diese Ausnahmetatbestände sind in Anlehnung an die Rechtsprechung positivrechtlich in Art. 71a Abs. 1 KVV normiert worden. Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV, der hier im Vordergrund steht, sieht eine Leistungspflicht vor, wenn vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist. Die Frage, ob ein hoher therapeutischer Nutzen vorliegt, der für die Kostenübernahme vorausgesetzt wird, ist sowohl in allgemeiner Weise als auch bezogen auf den konkreten Einzelfall zu beurteilen. Der Nachweis der allgemeinen Eignung, den angestrebten therapeutischen Nutzen zu erzielen, muss nach wissenschaftlichen Methoden erbracht werden. Der Begriff des hohen therapeutischen Nutzens orientiert sich grundsätzlich an der gleichlautenden Voraussetzung für eine befristete Bewilligung nicht zugelassener Arzneimittel im Sinne von Art. 9 Abs. 4 des Bundesgesetzes über Arzneimittel und Medizinprodukte (HMG) vom 15.”

“1 KVV übernimmt die obligatorische Krankenpflegeversicherung die Kosten eines vom Institut nicht zugelassenen verwendungsfertigen Arzneimittels, das nach dem Heilmittelgesetz eingeführt werden darf, sofern die Voraussetzungen nach Art. 71a Abs. 1 lit. a oder b KVV erfüllt sind und das Arzneimittel von einem Land mit einem vom Institut als gleichwertig anerkannten Zulassungssystem für die entsprechende Indikation zugelassen ist. Voraussetzung ist somit, dass ein sogenannter Behandlungskomplex vorliegt (wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht [Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV]) oder dass für eine Krankheit, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Probleme nach sich ziehen kann, wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame Behandlungsmethode verfügbar ist. Diesfalls muss das Arzneimittel einen hohen therapeutischen (kurativen oder palliativen) Nutzen haben (Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV, vgl. BGE 136 V 399 E. 5.2; BGE 131 V 351 E. 2.3; BGE 130 V 544 E. 6.1; Loris Magistrini, L'utilisation hors étiquette de médicaments et son remboursement par l'assurance-maladie, Jusletter vom 31. Januar 2011., Rz. 112 ff.). 3.1 Die Abklärung des für die Beurteilung von Ansprüchen versicherter Personen notwendigen”

“Eine Kostenübernahme nach Art. 71c KVV bedingt, dass entweder der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der OKP übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (Behandlungskomplex; Art. 71c Abs. 1 i.V.m. Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV) oder dass vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV).”

“Laut Art. 71a Abs. 1 KVV übernimmt die OKP die Kosten eines in die SL aufgenommenen Arzneimittels für eine Anwendung ausserhalb der vom Institut genehmigten Fachinformation oder ausserhalb der in der SL festgelegten Limitierung nach Artikel 73, wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der OKP übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (sog. Behandlungskomplex; lit. a); oder wenn vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (lit. b).”

“1 KVV übernimmt die obligatorische Krankenpflegeversicherung die Kosten eines vom Institut nicht zugelassenen verwendungsfertigen Arzneimittels, das nach dem Heilmittelgesetz eingeführt werden darf, sofern die Voraussetzungen nach Art. 71a Abs. 1 lit. a oder b KVV erfüllt sind und das Arzneimittel von einem Land mit einem vom Institut als gleichwertig anerkannten Zulassungssystem für die entsprechende Indikation zugelassen ist. Voraussetzung ist somit, dass ein sogenannter Behandlungskomplex vorliegt (wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht [Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV]) oder dass für eine Krankheit, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Probleme nach sich ziehen kann, wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame Behandlungsmethode verfügbar ist. Diesfalls muss das Arzneimittel einen hohen therapeutischen (kurativen oder palliativen) Nutzen haben (Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV, vgl. BGE 136 V 399 E. 5.2; BGE 131 V 351 E. 2.3; BGE 130 V 544 E. 6.1; Loris Magistrini, L'utilisation hors étiquette de médicaments et son remboursement par l'assurance-maladie, Jusletter vom 31. Januar 2011., Rz. 112 ff.).”

“Dopo la sospensione del trattamento con Aldactone, si è presentato uno squilibrio del metabolismo del potassio (ipopotassiemia) come effetto concomitante ai trattamenti diuretici, che ha richiesto l’impiego dell’Eplerenon. Rammentato che lo spironolattone è un diuretico risparmiatore di potassio esattamente come l’Eplerenon, l’assicuratore, citando una sentenza del Tribunale amministrativo del Canton Turgovia del 6 maggio 2015 (VV.2014.283/E), ha affermato che la richiesta va respinta poiché lo spironolattone è ammesso anche in caso di insorgenza di una ginecomastia ed è idoneo al trattamento di uno squilibrio del metabolismo del potassio. “Inoltre, per il trattamento dell’ipertensione sono disponibili anche altri non meglio specificati ipertensivi conformemente all’ES, il cui impiego va eventualmente valutato dal medico specialista. Dal punto di vista medico-assicurativo non sussiste dunque alcuna obiezione per l’impiego dello spironolattone.” L’assicuratore ha aggiunto che l’insorgenza di una ginecomastia come effetto indesiderato è descritta con entrambi i principi attivi, ossia spironolattone e splerenone e che i requisiti per un’assunzione dei costi conformemente all’art. 71a OAMal non sono adempiuti.                                  1.4.   RI 1 è insorto al TCA contro la predetta decisione su opposizione, chiedendo il rimborso dei costi del farmaco Eplerenon a partire dall’inizio dell’assunzione ed il riconoscimento delle ripetibili (doc. I). Riassunta la fattispecie, il ricorrente ha chiesto l’applicazione dell’art. 71a OAMal, rilevando che l’unica motivazione pertinente dell’assicuratore si trova al punto 14 della decisione su opposizione impugnata, laddove viene indicato che per il trattamento dell’ipertensione sono disponibili alternative terapeutiche a carico delle casse malati e che non è dimostrato che dall’impiego off-label di Eplerenon ci si possa aspettare un elevato beneficio terapeutico. Sennonché, secondo il ricorrente, si tratta di argomentazioni generiche.                                            L’interessato ha prodotto un referto del proprio curante, dr. med. __________ a sostegno delle sue richieste ed ha evidenziato che in Svizzera vi sono unicamente tre diuretici risparmiatori di potassio: Aldactone, che ha assunto per alcuni mesi ma che ha dovuto sospendere poiché ha provocato una ginecomastia dolorosa bilaterale, l’Amiloride che in Svizzera esiste unicamente in associazione fissa con un diuretico tiazidico (Comilorid) e non entra in considerazione poiché provoca una pericolosa perdita di sodio e di potassio e l’Eplerenon che rimane l’unico risparmiatore di potassio senza effetti indesiderati ma che l’assicuratore rifiuta di rimborsargli.”

“Das streitbetroffene Präparat B.________ wird in der SL mit einer Limitierung geführt; gemäss dieser kann pro 18 Monate lediglich eine einmalige Therapie von 12 Wochen von der OKP vergütet werden. Da der Versicherte bereits am 23. Januar 2020 zwei Packungen à je 112 Tabletten dieses Präparates bezogen hat, steht fest, dass vorliegend eine Kostenübernahme innerhalb der Limitierung nicht in Frage kommt. Grundsätzlich kommt daher nur eine Kostenübernahme nach Art. 71a ff. KVV in Frage, wobei unbestritten ist, dass kein sog. "Behandlungskomplex" im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV vorliegt. Vorinstanz und Krankenversicherer lehnten sodann auch eine Kostenübernahme nach Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV ab, da ein grosser therapeutischer Nutzen nicht nachgewiesen sei; der Beschwerdeführer macht demgegenüber einen solchen geltend.”

“73 KVV die Möglichkeit, für ein Arzneimittel, das es in die Spezialitätenliste aufnimmt, eine weitergehende, über die heilmittelrechtliche Begrenzung hinausreichende Limitierung festzulegen; diese kann sich insbesondere auf die Menge oder die medizinischen Indikationen beziehen (Eugster, Krankenversicherung, in: Schweizerisches Bundesverwaltungsrecht [SBVR], 3. Auflage, Basel 2016, S. 622 Rz 701 f.; vgl. BGE 142 V 478 E. 6.2, 130 V 532 E. 3.3 und E. 5.2). Ist eine derartige zusätzliche Limitierung statuiert, so ist deren Einhaltung Voraussetzung für eine Kostenübernahme durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung (BGE 142 V 478 E. 6.2).     Die Aufzählung in der Spezialitätenliste ist abschliessend (BGE 142 V 325 E. 2.2). Die Anwendung eines Arzneimittels ausserhalb der registrierten Indikationen und Anwendungsvorschriften macht dieses zu einem solchen «ausserhalb der Liste» beziehungsweise zu einem «Off-Label-Use» und damit grundsätzlich zur Nichtpflichtleistung (BGE 142 V 325 E. 2.3). Ausnahmsweise sind aber auch die Kosten von Arzneimitteln der Spezialitätenliste ausserhalb der von Swissmedic registrierten Indikationen und Anwendungsvorschriften oder ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten Limitierung zu übernehmen (vgl. BGE 142 V 325 E. 2.3.1). Voraussetzung für eine solche Kostenübernahme ist gemäss Art. 71a Abs. 1 KVV, dass ein sogenannter Behandlungskomplex vorliegt (lit. a) oder dass für eine Krankheit, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist; diesfalls muss das Arzneimittel einen grossen therapeutischen Nutzen haben (lit. b; BGE 142 V 325 E. 2.3.1), wobei die Bejahung einer Wirksamkeit allein diesem Erfordernis noch nicht zu genügen vermag (BGE 142 V 325 E. 4.4.2 mit Hinweis). 3. 3.1    Die Beschwerdegegnerin legte im angefochtenen Einspracheentscheid dar, dass das Medikament Champix mit einer Limitation auf die Spezialitätenliste aufgenommen worden sei. Demnach werde pro 18 Monate eine einmalige Therapie von 12 Wochen vergütet, wofür im Durchschnitt 168 Tabletten benötigt würden. Nachdem dem Beschwerdeführer am 23. Januar 2020 zwei Packungen à je 112 Tabletten des Medikaments Champix vergütet worden seien, sei eine erneute Therapie erst ab dem 23.”

“4 Dans le cadre de la prise en charge des médicaments dans des cas particuliers régie par les articles 71a ss OAMal, il s'agit donc de distinguer selon qu'un médicament est autorisé en Suisse (cf. art. 71a et 71b OAMal) ou non et, par conséquent, n'est pas distribué (cf. art. 71c OAMal). Dans le premier cas (médicament autorisé en Suisse), une distinction supplémentaire est faite selon que le médicament figure (cf. art. 71a OAMal) ou non (cf. art. 71b OAMal) dans la LS. Dans les trois cas de figure, l'art. 71d OAMal prévoit ce qui suit : l'AOS ne prend en charge les coûts du médicament que si l'assureur a donné une garantie spéciale après avoir consulté le médecin-conseil (al. 1); l'assureur examine si le rapport entre les coûts pris en charge par l'assurance obligatoire des soins et le bénéfice thérapeutique est approprié (al. 2); si la demande de prise en charge des coûts est complète, l'assureur rend sa décision dans les deux semaines (al. 3); le fournisseur de prestations facture les coûts effectifs à l'assureur; pour les médicaments visés à l'art. 71a OAMal, le prix facturé est le prix maximum figurant dans la liste des spécialités (al. 4). 3.3 Afin de permettre à l'OFSP d'évaluer la mise en oeuvre de ces dispositions, l'art. 28 al. 3bis aOAMal a été temporairement introduit, le 1er mars 2017 jusqu'au 31 décembre 2020, afin que les assureurs lui fournissent les données relatives à la date de réception des demandes, le nom et l'indication du médicament, le nom du titulaire de l'autorisation, la décision (positive ou négative) relative aux prestations et le montant de la prise en charge en cas de décision positive. Ces données brutes, objet de la demande d'accès de A._______, sont inscrites dans des fichiers Excel que les assureurs ont complétés au fur et à mesure et remis annuellement à l'autorité inférieure, en sa qualité d'autorité de surveillance. Cette dernière a confié l'évaluation de la mise en oeuvre de la prise en charge des médicaments dans des cas particuliers à l'entreprise BSS, laquelle a établi un rapport d'évaluation daté du 24 juillet 2020 (le rapport final d'évaluation précité).”

“4 Dans le cadre de la prise en charge des médicaments dans des cas particuliers régie par les articles 71a ss OAMal, il s'agit donc de distinguer selon qu'un médicament est autorisé en Suisse (cf. art. 71a et 71b OAMal) ou non et, par conséquent, n'est pas distribué (cf. art. 71c OAMal). Dans le premier cas (médicament autorisé en Suisse), une distinction supplémentaire est faite selon que le médicament figure (cf. art. 71a OAMal) ou non (cf. art. 71b OAMal) dans la LS. Dans les trois cas de figure, l'art. 71d OAMal prévoit ce qui suit : l'AOS ne prend en charge les coûts du médicament que si l'assureur a donné une garantie spéciale après avoir consulté le médecin-conseil (al. 1); l'assureur examine si le rapport entre les coûts pris en charge par l'assurance obligatoire des soins et le bénéfice thérapeutique est approprié (al. 2); si la demande de prise en charge des coûts est complète, l'assureur rend sa décision dans les deux semaines (al. 3); le fournisseur de prestations facture les coûts effectifs à l'assureur; pour les médicaments visés à l'art. 71a OAMal, le prix facturé est le prix maximum figurant dans la liste des spécialités (al. 4). 3.3 Afin de permettre à l'OFSP d'évaluer la mise en oeuvre de ces dispositions, l'art. 28 al. 3bis aOAMal a été temporairement introduit, le 1er mars 2017 jusqu'au 31 décembre 2020, afin que les assureurs lui fournissent les données relatives à la date de réception des demandes, le nom et l'indication du médicament, le nom du titulaire de l'autorisation, la décision (positive ou négative) relative aux prestations et le montant de la prise en charge en cas de décision positive. Ces données brutes, objet de la demande d'accès de A._______, sont inscrites dans des fichiers Excel que les assureurs ont complétés au fur et à mesure et remis annuellement à l'autorité inférieure, en sa qualité d'autorité de surveillance. Cette dernière a confié l'évaluation de la mise en oeuvre de la prise en charge des médicaments dans des cas particuliers à l'entreprise BSS, laquelle a établi un rapport d'évaluation daté du 24 juillet 2020 (le rapport final d'évaluation précité).”

“Folglich ist entscheidend, ob diejenigen von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV erfüllt sind, wonach vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (vgl. E. 2.3.1 hiervor). Wie es sich mit dem Kriterium des grossen therapeutischen Nutzens vorliegend verhält (Beschwerde S. 5 ff. Ziff. IV Ziff. 4; Beschwerdeantwort S. 8 ff. lit. C Ziff. 9 f.; Replik S. 2 f. Ziff. 3), kann offenbleiben, da das kumulativ zu erfüllende Kriterium der fehlenden therapeutischen Alternativen zur Behandlung der Spastik bzw. der Epilepsie zu verneinen ist. Diesbezüglich führte Dr. med. E.________, Fachärztin für Allgemeine Innere Medizin sowie Praktische Ärztin vom versicherungsmedizinischen Dienst des … …, in der vertrauensärztlichen Stellungnahme vom 1. Dezember 2023 aus, es handle sich nicht um eine therapierefraktäre Spastik (der Leistungserbringer habe keine vorherigen Therapien aufgelistet) und auch die "neue" Indikation für die Anwendung von Dronabinol-Lsg”

“Die Verwendung des Arzneimittels Vermox® / Mebendazol im Rahmen seiner Zulassung stellt eine Pflichtleistung dar, diejenige von Zentel /Albendazol, wenn wie hier die Anspruchsvoraussetzungen von Art. 71a Abs. 2 lit. b KVV nicht erfüllt sind (vorstehend E. 4.2), hingegen nicht. Mit dem Eventualantrag (Kostenbeteiligung in dem Umfang, der bei der Anwendung von Vermox® / Mebendazol anfiele), würde gleichsam im Sinne einer Austauschbefugnis eine Nichtpflichtleistung teilweise zu Lasten der OKP übernommen. Dies ist nach der Rechtsprechung nicht zulässig (BGE 133 V 115 E. 5).     Somit ist auch der Eventualantrag abzuweisen.”

“Entgegen der Vorinstanz kann somit nicht bereits auf der Basis des für die jeweiligen Monotherapien der fraglichen Medikamente geltenden Höchstpreises auf den Preis der Kombinationstherapie geschlossen werden. So wurden etwa für anderweitige Kombinationstherapien nach Massgabe von Art. 71a Abs. 2 in Verbindung mit Art. 71d Abs. 4 KVV indikationsspezifische Preise mit Reduktionen (in Form von Rückvergütungen an die Krankenversicherer) auf den Preis der Monotherapien festgelegt, damit das Kosten-Nutzen-Verhältnis der entsprechenden Therapien erfüllt war. Das Kosten-Nutzen-Verhältnis einer Kombinationstherapie ist mithin nicht vergleichbar mit der Summe der für die Monotherapien festgelegten Preise.»     Das höchste Gericht gelangte zum Schluss, dass folglich auch die Vergütungshöhe der Kombination Darzalex/Revlimid/Dexamethason im Sinne des beschriebenen Prozederes zu bestimmen sei. Dabei habe die Sanitas, an welche die Angelegenheit zurückzuweisen sei, mit den betroffenen Zulassungsinhaberinnen einen Preis auf der Grundlage von Art. 71a Abs. 2 KVV festzulegen, welcher den Nutzen der Therapie angemessen berücksichtige und eine entsprechende Reduktion zum Höchstpreis der SL vorsehe. Erst hernach lasse sich die Wirtschaftlichkeit der Behandlung in der vorliegenden Konstellation beurteilen (BGE 146 V 240 E. 9.3.2).”

“Entgegen der Vorinstanz kann somit nicht bereits auf der Basis des für die jeweiligen Monotherapien der fraglichen Medikamente geltenden Höchstpreises auf den Preis der Kombinationstherapie geschlossen werden. So wurden etwa für anderweitige Kombinationstherapien nach Massgabe von Art. 71a Abs. 2 in Verbindung mit Art. 71d Abs. 4 KVV indikationsspezifische Preise mit Reduktionen (in Form von Rückvergütungen an die Krankenversicherer) auf den Preis der Monotherapien festgelegt, damit das Kosten-Nutzen-Verhältnis der entsprechenden Therapien erfüllt war. Das Kosten-Nutzen-Verhältnis einer Kombinationstherapie ist mithin nicht vergleichbar mit der Summe der für die Monotherapien festgelegten Preise.»     Das höchste Gericht gelangte zum Schluss, dass folglich auch die Vergütungshöhe der Kombination Darzalex/Revlimid/Dexamethason im Sinne des beschriebenen Prozederes zu bestimmen sei. Dabei habe die Sanitas, an welche die Angelegenheit zurückzuweisen sei, mit den betroffenen Zulassungsinhaberinnen einen Preis auf der Grundlage von Art. 71a Abs. 2 KVV festzulegen, welcher den Nutzen der Therapie angemessen berücksichtige und eine entsprechende Reduktion zum Höchstpreis der SL vorsehe. Erst hernach lasse sich die Wirtschaftlichkeit der Behandlung in der vorliegenden Konstellation beurteilen (BGE 146 V 240 E. 9.3.2).”

“Le médicament ne pourra toutefois être administré à charge de l'assurance obligatoire des soins que s'il existe des raisons sérieuses pour admettre que le produit en question présente une utilité thérapeutique importante (curative ou palliative ; arrêt du TF 9C_667/2015 du 7 juin 2016 publié aux ATF 142 V 325 consid. 2.3.1 ; ATF 139 V 375 consid. 4.4, 136 V 395 consid. 5.2, 131 V 349 consid. 2.3 et 4, 130 V 532 consid. 6.1). À la suite de l'adoption du postulat 10.3261 "Prise en charge des médicaments hors étiquette et maladies orphelines", le Conseil fédéral a accepté de modifier l'OAMal pour y intégrer les exceptions reconnues par le Tribunal fédéral au principe de la liste afin de donner un signal sur l'importance de la mise en pratique de ces exceptions (BO 2010 CE 843). Il a ainsi édicté les art. 71a et 71b OAMal, entrés en vigueur le 1er mars 2011 et ayant fait l'objet d'une modification partielle, entrée en vigueur le 1er mars 2017. 3.2 Les dispositions pertinentes relatives à la prise en charge de médicaments dans des cas particuliers se présentaient, jusqu'au 1er janvier 2024, comme suit (cf. ATF 146 V 240 consid. 5.3 et 5.4, 144 V 333 consid. 3.3). 3.2.1 L'art. 71a al. 1 OAMal régit la prise en charge des coûts d'un médicament admis dans la liste des spécialités et utilisé pour d'autres indications que celles autorisées dans l'information professionnelle ou prévues par la limitation, si l'usage du médicament constitue un préalable indispensable à la réalisation d'une autre prestation prise en charge par l'assurance obligatoire des soins et que celle-ci est largement prédominante (« complexe thérapeutique » ; let. a) ; ou si l'usage du médicament permet d'escompter un bénéfice élevé contre une maladie susceptible d'être mortelle pour l'assuré ou de lui causer des problèmes de santé graves et chroniques et que, faute d'alternative thérapeutique, il n'existe pas d'autre traitement efficace autorisé (let. b). L'assureur détermine le montant de la prise en charge après avoir consulté le titulaire de l'autorisation. Ce montant doit être inférieur au prix maximum figurant dans la liste des spécialités (al. 2). 3.2.2 L'art. 71b OAMal règlemente, quant à lui, les conditions d'une prise en charge à titre exceptionnel des médicaments autorisés par Swissmedic mais ne figurant pas dans la liste des spécialités.”

“Da laut unbestritten gebliebener Einschätzung der behandelnden Fachärzte weitere Einschmelzungen auftreten könnten und dadurch der Verlust des rechten Auges droht (Urk. 8/1.5 S. 2 und Urk. 8/1.7), ist die Voraussetzung des Vorliegens einer Krankheit, welche schwere und chronische gesundheitliche Probleme nach sich ziehen kann, erfüllt.     Dies ergibt sich auch aus der Übersichtsarbeit Systemic Immunosuppression with High-Risk Penetrating Keratoplasty: A Systematic Review», wo für eine Re-Transplantation tiefe Überlebenschancen genannt wurden, wobei die immunologische Abstossung den häufigsten Grund für das Versagen des Transplantats darstelle (https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/26985246/; besucht am 8. Juli 2022; Review in Clin Med Res and Elmer Press Inc, Abschnitt «Introduction», S. 269). Der Beschwerdeführer ist demnach Hochrisikopatient, weil er bereits zwei Transplantationen hinter sich hat und damit in die Kategorie «previously failed graft» fällt und einer systemischen Immunsuppression bedarf (Urk. 8/1.5 S. 2). Diese erste Voraussetzung nach Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV wurde im Übrigen auch von der Beschwerdegegnerin nicht verneint. 4.3.2    Die weitere Voraussetzung der fehlenden Behandlungsalternative ist dort zu bejahen, wo der Off-label-use medizinisch ein wesentlich besseres Risiko-Nutzen-Verhältnis verspricht als regulär zugelassene Alternativen (BGE 146 V 240 E. 6.2.1). Hinsichtlich des erforderlichen Nachweises eines grossen therapeutischen Nutzens (vgl. vorstehende E. 1.3.2) ist zu bemerken, dass sich dieser im Vergleich zu einer allenfalls bestehenden Behandlungsalternative oder andernfalls einer Nichtbehandlung beurteilt (vgl. Eugster in SBVR, a.a.O., S. 534 f. Rz 419-420).     Die Beschwerdegegnerin postulierte im angefochtenen Einspracheentscheid, mit dem Arzneimittel Sandimmun Neoral stehe eine zugelassene, wirksame und therapeutische Alternative zur Verfügung (Urk. 2 S. 4 Ziff. 16). Rechtsprechungsgemäss darf sich die Prüfungspflicht des Gerichts in Bezug auf therapeutische Alternativen auf dieses Medikament beschränken (BGE 146 V 240 E.”

“Der Beschwerdeführer leidet an einem 2016 erstmals diagnostizierten multiplen Myelom und damit – unstreitig – an einer Krankheit, die tödlich verlaufen kann. Sodann hat er ausgewiesenermassen (vgl. Urk. 8/6 S. 2; Urk. 8/18, Anhang, oben) als mehrfach vorbehandelt zu gelten, was ebenfalls unbestritten ist.     Strittig und zu prüfen ist, ob das Kriterium der fehlenden therapeutischen Alternativen im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV erfüllt ist.”

“Lebensmonat) bei Deletion des SMN1-Gens (survival motor neuron 1) und einer Dosis des SMN2-Gens von 3 Kopien, klinisch mit Tetraplegie (Paraparese der Arme, Paraplegie der Beine, linksbetonte Restmotilität vor allem der Daumen und Zeigefinger), schwerer Skoliose, Dauerbeatmung, Ernährungssonde und eingeschränkter Gesichtsmimik leidet (Urk. 8/12/1, Urk. 8/37), mit dem Arzneimittel Spinraza® (Wirkstoff Nusinersen) verpflichtet ist. Das Gericht stellte fest, dass diese Streitfrage nach Art. 71b KVV in Verbindung mit Art. 71a Abs. 1 lit. a und lit. b KVV zu prüfen sei, wobei das Vorliegen eines Behandlungskomplexes im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV (BGE 142 V 325 E. 2.3.2.1, 130 V 532 E. 6.1) ohne Weiteres ausgeschlossen werden könne. Damit bestehe - vorbehältlich der Bestimmungen nach Art. 71b Abs. 2 KVV und Art. 71d KVV, namentlich der Prüfung des Kosten-Nutzen-Verhältnisses im Einzelfall (vgl. dazu BGE 139 V 375 E. 7.3; Eugster, Rechtsprechung des Bundesgerichts zum KVG, 2. Auflage 2018, Art. 25 Rz 47 f.) - eine Kostenvergütungspflicht der Beschwerdegegnerin (hier: Gesuchsgegnerin) nur dann, sofern die Voraussetzungen von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV erfüllt seien. Unstrittig war diesbezüglich, dass die SMA der Gesuchstellerin im Sinne dieser Bestimmung schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich zieht, tödlich verlaufen kann sowie derzeit keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode der SMA im Sinne einer therapeutischen Alternative verfügbar ist (Urteil des Sozialversicherungsgerichts des Kantons Zürich KV.2018.00090 vom 20. März 2020 E. 2.3; Urk. 2 S. 14 f.).     Die im Hauptverfahren letztlich zu beurteilende und entscheidende Frage, ob ein für die Kostenübernahme durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung vorausgesetzter hoher therapeutischer Nutzen im Sinne von Art.”

“Was die Voraussetzung der fehlenden therapeutischen Alternative i.S. von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV letzter Satzteil anbelangt, legte die behandelnde Dr. med. B.________ namentlich im Bericht vom 6. April 2020 – der zwar nach Erlass des angefochtenen Einspracheentscheids datiert, indes Rückschlüsse auf den hier massgebenden Beurteilungszeitraum zulässt und damit zu berücksichtigen ist (SVR 2008 IV Nr. 8 S. 25 E. 3.4) – in Bestätigung ihrer früheren Ausführungen (act. I 2) dar, zur Entzündungshemmung der schwer trockenen Augen sei nach der lokalen Steroidtherapie auf ein lokales Ciclosporin 0.1% (Ikervis®) umgestellt worden. Dieses habe jedoch keinen ausreichenden Therapieerfolg gebracht. Erst die ölig gelöste Ciclosporin-Formulierung (Magistralrezeptur) in Kombination mit dem Mukolytikum Brunac habe eine ausreichende und anhaltend gute Wirkung gebracht, indem nun eine deutliche Besserung der Filamentbildung und der hiermit verbundenen Beschwerden habe erreicht werden können (act. I 3 S. 2 f.). Damit übereinstimmend rapportierte Dr. med. D.________, Fachärztin für Ophthalmologie, im Bericht vom 3.”

“Zunächst ist zu prüfen, ob bei der Beschwerdeführerin eine Krankheit vorliegt, die tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann (Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV). Diese Voraussetzung ist gestützt auf den Bericht der behandelnden Dr. med. B.________, Fachärztin für Ophthalmologie, vom 23. Dezember 2019, wonach als Diagnose – soweit hier interessierend – eine schwerste, visusbedrohende endokrine Orbitopathie mit Status nach Kompressionsneuropathie bei Morbus Basedow, ein Status nach Papillenschwellung, Visusminderung, Gesichtsfelddefekten; residuell starke restriktive Motilitätsstörungen, schwerste Sicca/Oberflächenproblematik mit Keratopathie und Filamentbildung vorliege (act. I 2 S. 1 f.) und wonach mit der Sicca-Keratitis ein hohes Risiko von rezidivierenden Oberflächendefekten (Erosionen) einhergehe mit konsekutiver Gefahr von Hornhautulzera bis zum Verlust des Auges (act. I 2 S. 2), erfüllt. Daran ändert die Ausführung des Vertrauensarztes der Beschwerdegegnerin, Dr. med. C.________, Facharzt für Allgemeine Innere Medizin, vom 22. Mai 2020 nichts, wonach Ciclosporin nicht gegen die endokrine Orbitopathie wirke, sondern gegen die Begleiterkrankung "Sicca-Problematik" (act.”

“Le médicament ne pourra toutefois être administré à charge de l'assurance obligatoire des soins que s'il existe des raisons sérieuses pour admettre que le produit en question présente une utilité thérapeutique importante (curative ou palliative ; arrêt du TF 9C_667/2015 du 7 juin 2016 publié aux ATF 142 V 325 consid. 2.3.1 ; ATF 139 V 375 consid. 4.4, 136 V 395 consid. 5.2, 131 V 349 consid. 2.3 et 4, 130 V 532 consid. 6.1). À la suite de l'adoption du postulat 10.3261 "Prise en charge des médicaments hors étiquette et maladies orphelines", le Conseil fédéral a accepté de modifier l'OAMal pour y intégrer les exceptions reconnues par le Tribunal fédéral au principe de la liste afin de donner un signal sur l'importance de la mise en pratique de ces exceptions (BO 2010 CE 843). Il a ainsi édicté les art. 71a et 71b OAMal, entrés en vigueur le 1er mars 2011 et ayant fait l'objet d'une modification partielle, entrée en vigueur le 1er mars 2017. 3.2 Les dispositions pertinentes relatives à la prise en charge de médicaments dans des cas particuliers se présentaient, jusqu'au 1er janvier 2024, comme suit (cf. ATF 146 V 240 consid. 5.3 et 5.4, 144 V 333 consid. 3.3). 3.2.1 L'art. 71a al. 1 OAMal régit la prise en charge des coûts d'un médicament admis dans la liste des spécialités et utilisé pour d'autres indications que celles autorisées dans l'information professionnelle ou prévues par la limitation, si l'usage du médicament constitue un préalable indispensable à la réalisation d'une autre prestation prise en charge par l'assurance obligatoire des soins et que celle-ci est largement prédominante (« complexe thérapeutique » ; let. a) ; ou si l'usage du médicament permet d'escompter un bénéfice élevé contre une maladie susceptible d'être mortelle pour l'assuré ou de lui causer des problèmes de santé graves et chroniques et que, faute d'alternative thérapeutique, il n'existe pas d'autre traitement efficace autorisé (let. b). L'assureur détermine le montant de la prise en charge après avoir consulté le titulaire de l'autorisation. Ce montant doit être inférieur au prix maximum figurant dans la liste des spécialités (al. 2). 3.2.2 L'art. 71b OAMal règlemente, quant à lui, les conditions d'une prise en charge à titre exceptionnel des médicaments autorisés par Swissmedic mais ne figurant pas dans la liste des spécialités.”

“un elenco, con tariffa, dei preparati e delle sostanze attive e ausiliarie impiegati per la prescrizione magistrale; la tariffa comprende anche le prestazioni del farmacista; 3.  disposizioni sull'obbligo d'assunzione delle prestazioni e sull'entità della rimunerazione di mezzi e d'apparecchi diagnostici e terapeutici utilizzati secondo gli articoli 25 capoverso 2 lettera b e 25a capoversi 1 e 2; b.  l'UFSP appronta un elenco delle specialità farmaceutiche e dei medicamenti confezionati, con l'indicazione dei prezzi (elenco delle specialità). Tale elenco deve contenere anche i prodotti generici a prezzi più vantaggiosi che possono sostituire i preparati originali. 2 In materia di infermità congenite (art. 3 cpv. 2 LPGA), sono inoltre assunti i costi dei medicamenti che figurano nel catalogo delle prestazioni dell'assicurazione per l'invalidità secondo l'articolo 14ter capoverso 5 della legge federale del 19 giugno 1959 sull'assicurazione per l'invalidità, ai prezzi massimi stabiliti in virtù di tale disposizione.".   Gli artt. 71a-71f OAMal concernono la rimunerazione di medicamenti nel singolo caso.   In particolare, l'art. 71a OAMal si riferisce all'assunzione dei costi da parte dell'assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie di un medicamento ammesso nell'elenco delle specialità per un impiego che non rientra nell'informazione professionale approvata dall'Istituto o nella limitazione stabilita nell'elenco delle specialità secondo l'art. 73 se data una delle due condizioni alternative previste dalle lettere a e b, ovvero: a. l'impiego del medicamento costituisce un presupposto indispensabile per l'esecuzione di un'altra prestazione assunta dall'assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie e tale prestazione è chiaramente predominante; oppure b. l'impiego del medicamento promette un elevato beneficio terapeutico contro una malattia che può avere esito letale per l'assicurato o può provocare danni gravi e cronici alla sua salute e, a causa della mancanza di alternative terapeutiche, un altro trattamento omologato efficace non è disponibile.   L'art. 71b OAMal dispone l'assunzione dei costi di un medicamento pronto per l'uso omologato dall'Istituto, non ammesso nell'elenco delle specialità, per un impiego che rientra o non rientra nell'informazione professionale se sono adempiute le condizioni di cui all'art.”

“Es ist unbestritten, dass Privigen in der SL aufgeführt, aber nicht für das bei der Beschwerdeführerin diagnostizierte POTS gelistet ist. Sie argumentierte jedoch, es handle sich beim POTS um eine Sonderform des gelisteten CIDP. Eventualiter machte sie geltend, dass die Voraussetzungen für eine Kostenübernahme nach Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV erfüllt seien. Zu beurteilen ist dabei allein, ob ein grosser therapeutischer Nutzen zu erwarten ist. So stellte med. pract. A.___ (vgl. E. 3.3) und mit ihm die Beschwerdegegnerin (vgl. E. 2.1) das Vorliegen einer schweren gesundheitlichen Beeinträchtigung im Sinne eines therapieresistenten POTS nicht in Frage. Zudem ergeben sich aus den Akten keine Anhaltspunkte für Behandlungsalternativen (dazu BGE 146 V 240 E. 6.2.1). Allerdings bestand bei Verneinung des erforderlichen grossen therapeutischen Nutzens seitens der Beschwerdegegnerin auch keine Veranlassung, solche zu thematisieren.”

“3) zusammengefasst dargelegten Ergebnisse der Pollux-Studie ist das Kriterium des hohen therapeutischen Nutzens in allgemeiner Hinsicht zu bejahen (vgl. auch Prozess Nr. KV.2019.00040, Urteil vom 31. Oktober 2019 E. 4.7). Gestützt auf die Ausführungen von Dr. Z.___ ist auch bezogen auf den vorliegend zu beurteilenden Einzelfall von einem hohen therapeutischen Nutzen auszugehen, nachdem – ex ante betrachtet – bei mit Darzalex erreichter Stabilisierung der Erkrankung vom Einsatz der strittigen Dreierkombination eine Remission erhofft werden durfte. Die Beschwerdegegnerin führte nichts an, was gegen einen hohen therapeutischen Nutzen der Kombinationstherapie sprechen würde. In ihrem an Dr. Z.___ gerichteten Schreiben vom 26. Februar 2019 betonte die Beschwerdegegnerin vielmehr, dass nicht die Wirksamkeit oder der therapeutische Nutzen der Dreierkombination in Frage gestellt werde (Urk. 8/13; vgl. auch Urk. 8/9 S. 1 oben).         Als Zwischenfazit ist damit festzuhalten, dass für die durchgeführte Kombinationstherapie Darzalex/Revlimid/Dexamethason die Voraussetzungen gemäss Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV erfüllt sind.”

“März 2012, in welchem allerdings vor allem die Risiken der Behandlung mit dem betreffenden Arzneimittel ausschlaggebend waren und es unter anderem um die in einer Studie abgegebene Warnung vor Komplikationen ging, hat das Bundesgericht zu einer Kohortenstudie mit Ergebnissen aus nur einem Spital erklärt, wie die (dortige) Beschwerdegegnerin mit Recht angeführt habe, müsse diese Studie gerade wegen ihrer zufälligen, nicht vorselektionierenden Auswahl der Exploranden ernst genommen werden (E. 5.2.2).     Die Ergebnisse der Studie T. Hagenacker et al. deuten ferner darauf hin, dass die Wirkung von Spinraza® mit dem Wirkstoff Nusinersen sich grundsätzlich auch bei Erwachsenen zeigt. Denn von der Studie als Studienteilnehmer erfasst wurden nicht nur Jugendliche ab 16 Jahren, sondern auch Erwachsene bis zu einem Alter von 65 Jahren mit einer Erkrankung an einer 5q-assoziierten SMA grundsätzlich aller Typen, welche im Beobachtungszeitraum von 14 Monaten an zehn verschiedenen deutschen Kliniken mit Nusinersen behandelt wurden, dies unter Einschluss von Patienten mit einer Spondylodese.     Allerdings bedarf dies in Bezug auf die SMA vom Typ II, welche bei der Gesuchstellerin vorliegt, sowohl in tatsächlich-beweisrechtlicher Hinsicht als auch im Hinblick auf die Rechtsfrage des vorausgesetzten hohen therapeutischen Nutzens nach Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV (in Verbindung mit Art. 71b KVV) von Spinraza® (Nusinersen) einer differenzierten Betrachtung der Studienergebnisse.”

“Vielmehr würden auch anderweitige veröffentlichte Erkenntnisse ausreichen, die wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen über die Wirksamkeit des in Frage stehenden Arzneimittels im neuen Anwendungsgebiet zulassen würden und auf Grund derer in den einschlägigen Fachkreisen Konsens über einen voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen bestehe (BGE 142 V 325 E. 2.3.2.2). Dies sei hier der Fall, und zwar werde der grosse therapeutische Nutzen durch die Studien von T. Hagenacker et al. und auch von L. Maggi et al. («Nusinersen safety and effects on motor function in adult spinal muscular atrophy type 2 and 3»; Urk. 35) sowie von S. McGraw et al. («A qualitative study of perceptions of meaningful change in spinal muscular atrophy»; Urk. 27/2) ausgewiesen (Urk. 1 S. 7 f., Urk. 34 S. 3 f.).     Die Studie T. Hagenacker et al. erfülle die Voraussetzungen von Art. 19 Abs. 1 lit. c der Verordnung des Schweizerischen Heilmittelinstituts über die vereinfachte Zulassung von Arzneimitteln und die Zulassung von Arzneimitteln im Meldeverfahren (VAZV). Daher seien die Studie und die sich daraus ergebenden Schlussfolgerungen auch im Sinne der bundesgerichtlichen Rechtsprechung geeignet, den Nachweis für den hohen therapeutischen Nutzen im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV zu erbringen (Urk. 1 S. 9). Wie der Studie entnommen werden könne, werde die Wirksamkeit von Spinraza® beziehungsweise des Wirkstoffes Nusinersen bei der Behandlung von erwachsenen, sowohl gehfähigen als auch nicht gehfähigen SMA-II- und SMA-III-Patienten inklusive solchen mit Spondylodese mit klinisch bedeutsamen Verbesserungen der motorischen Funktionen in einer realen Kohorte belegt. Weiter sei aufgrund der durchgeführten Korrelationsanalyse erwiesen, dass zwischen dem Patientenalter und den festgestellten positiven Veränderungen im Score des HFMSE (Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) keine Abhängigkeit bestehe; mithin hätten die klinisch bedeutsamen Verbesserungen der motorischen Funktionen unabhängig vom Alter nachgewiesen werden können. Damit sei der wissenschaftliche Nachweis eines hohen therapeutischen Nutzens der medikamentösen Therapie mit Spinraza® (Nusinersen) in allgemeiner Weise erbracht (Urk. 1 S. 8 f.). Ein solcher sei auch individuell zu bejahen, da es sich bei ihr um eine 32-jährige, nicht mehr gehfähige und ambulant behandelte SMA-II-Patientin mit einer Spondylodese handle und weil die Studie die Wirksamkeit des Wirkstoffes Nusinersen bei Patienten bis zum”

“Ein Behandlungskomplex nach Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV liegt – entgegen dem Vorbringen des Beschwerdeführers (Beschwerde S. 4) – nicht vor. Wie die Beschwerdegegnerin zutreffend erwog (act. IIA pag. 61 f.; act. II 7; Beschwerdeantwort S. 4 Ziff. 5), bildet der Einsatz von Xiaflex keine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der OKP übernommenen Leistung bzw. eines operativen Eingriffs. Die beim Beschwerdeführer indizierte Operation (limitierte Fasziektomie) kann gemäss Prof. Dr. med. B.________ auch ohne den Einsatz des Xiaflex erfolgen (act. IIA pag. 1), was der Beschwerdeführer denn auch in der Replik S. 3 selber festhält. Dass die behandelnde Prof. Dr. med. B.________ von einer ʺVorbehandlungʺ mit Xiaflex sprach (act. IIA pag. 1; Beschwerde S. 6), vermag daran nichts zu ändern. Sowohl Gesetz wie auch Rechtsprechung und Lehre gehen klar von der ʺUnerlässlichkeitʺ der nichtpflichtigen Massnahme zur Durchführung der Pflichtleistung aus (Urteil des Bundesgerichts [BGer] vom 20. Juli 2023, 9C_326/2023, E. 4.2; Eugster, a.”

“Betreffend Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV ist festzuhalten, dass für die beim Beschwerdeführer vorliegende progrediente Beugekontraktur der Grund- und Mittelgelenke Strahl 5 und Strahl 4, Hand rechts mit einer Operation (limitierte Fasziektomie) eine alternative Behandlungsmethode vorliegt. Auch gemäss Prof. Dr. med. B.________ ist diese Operation eine ʺwirksame und zugelassene Behandlungsmethodeʺ (act. IIA pag. 1). Es ist nicht erstellt, dass die Operation im Vergleich zur Behandlung mittels Xiaflex wesentliche und erheblich höhere Risiken mit sich bringt, zumal das Rezidivrisiko nach einer Xiaflex-Infiltration gemäss Prof. Dr. med. B.________ höher ist als nach einer limitierten Fasziektomie (act. IIA pag. 4-5). Die Einschätzung der behandelnden Ärztin betreffend Risiken und Wirksamkeit der Therapieformen (medikamentös, operativ) wie auch Kosten-Nutzen-Überlegungen ändert damit nichts an der dargestellten gesetzlichen Ausgangslage. Im Übrigen stellt auch – wie bereits erwähnt – Prof. Dr. med. B.________ die Wirksamkeit einer Operation nicht in Frage.”

“En l'absence d'études cliniques publiées ou d'autres résultats scientifiques publiés établissant que l'huile de cannabis présente un bénéfice thérapeutique élevé, c'est à bon droit que les premiers juges ont laissé ouverte la question de savoir s'il existait, en l'espèce, une alternative thérapeutique, quoi qu'en dise la recourante à cet égard. Pour cette même raison, c'est en vain que l'assurée rappelle les motifs pour lesquels le traitement à base d'huile de cannabis lui a été prescrit (diagnostics de maladies graves engageant son pronostic vital et nécessité d'assouvir le besoin vital de se nourrir, notamment). L'existence d'un bénéfice thérapeutique élevé contre une maladie susceptible d'être mortelle pour l'assuré ou de lui causer des problèmes de santé graves et chroniques, ainsi que l'absence d'alternative thérapeutique au sens de l'art. 71a al. 1 lit. b OAMal, en relation avec l'art. 71b al. 1 OAMal, sont en effet des conditions qui doivent être remplies de manière cumulative pour fonder l'obligation de l'assurance obligatoire des soins de prendre en charge les coûts d'un médicament prêt à l'emploi autorisé par l'institut qui ne figure pas dans la liste des spécialités.”

“Ebenso wenig leidet der Beschwerdeführer an einer Krankheit, welche für den Beschwerdeführer tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen könnte (vgl. Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV). Denn nachgewiesen sind beim Beschwerdeführer eine (leichte) Atrophie der Testes sowie eine Kryptozoospermie. Es fehlt gänzlich an Anhaltspunkten dafür, dass diese Befunde mit einer tödlich verlaufenden oder einer zu schweren und chronischen Beeinträchtigungen führenden Krankheit in Zusammenhang stehen könnten. Weitere Abklärungen oder Erläuterungen waren daher nicht angezeigt. Sofern sich der nicht nachvollziehbare Einwand des Beschwerdeführers, die Voraussetzungen von Art. 77 KVV seien zu pauschal negiert worden (Urk. 1 S. 5), auf Art. 71a Abs. 1 KVV beziehen sollte, geht er folglich fehl. Nach dem Gesagten besteht auch keine ausnahmsweise Kostentragungspflicht für einen «Off-Label-Use» des Medikaments Nebido.     Da weder die vorausgesetzte Indikation zur Gabe von Nebido innerhalb des zugelassenen Anwendungsbereichs erfüllt ist, noch ein Sonderfall von Art. 71a Abs. 1 KVV vorliegt, erübrigt sich denn auch eine Prüfung von Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit (vgl. vorstehende E. 1.2 sowie den Einwand in Urk. 1 S. 4). Dass Dr. Y.___ über einen Nutzen der Behandlung mit Nebido berichtet (Urk. 11 S. 2), ist demnach nicht entscheidrelevant.”

“L’Alta Corte ha lasciato aperta la questione di sapere se gli assicuratori malattia possono, in un caso concreto di trattamento con un medicamento che figura nell'elenco delle specialità, impugnare con ricorso l'assenza di economicità (consid. 6.4).                                     Cfr. anche DTF 139 V 375 e sentenza 9C_572/2013 del 27 novembre 2013, consid. 2.                             2.4.  Il 1° marzo 2011 sono entrati in vigore gli art. 71a e 71b OAMal che hanno in sostanza codificato la giurisprudenza in merito all’assunzione dei costi di un medicamento ammesso nell’elenco delle specialità che non rientra nell’informazione professionale approvata o nella limitazione (art. 71a OAMal), rispettivamente l’assunzione dei costi di un medicamento non ammesso nell’elenco delle specialità (art. 71b OAMal) e di un medicamento importato non omologato dall’Istituto (art. 71c OAMal).                                                                     Dal 1° marzo 2017 gli art. 71a e seguenti OAMal sono stati modificati.                                     L’art. 71a OAMal prevede che l’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi di un medicamento ammesso nell’elenco delle specialità per un impiego che non rientra nell’informazione professionale approvata dall’Istituto o nella limitazione stabilita nell’elenco delle specialità secondo l’articolo 73 se l’impiego del medicamento costituisce un presupposto indispensabile per l’esecuzione di un’altra prestazione assunta dall’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie e tale prestazione è chiaramente predominante (lett. a) oppure se l’impiego del medicamento promette un elevato beneficio terapeutico contro una malattia che può avere esito letale per l’assicurato o può provocare danni cronici alla sua salute e, a causa della mancanza di alternative terapeutiche, un altro trattamento omologato efficace non è disponibile (lett. b).                                                                                                         Per l’art. 71a cpv. 2 OAMal l’assicuratore stabilisce l’importo della rimunerazione d’intesa con il titolare dell’omologazione.”

“Nel caso di specie alla ricorrente è stato diagnosticato un tumore neuroendocrino ben differenziato (NET G2) con multiple localizzazioni epatiche e a sede primitiva ignota (cfr. doc. 2).                                            La PD Dr.ssa med. __________, caposervizio presso l’Istituto __________, ha scritto al medico di fiducia dell’assicuratore chiedendo la copertura dei costi del farmaco Temozolomide (Temodal®).                                            Il medicamento Temodal® figura nell’elenco delle specialità senza limitazioni (cfr. doc. 4, presa di posizione del 29 luglio 2021 del medico fiduciario, dr. med. __________, FMH medicina interna generale).                                            L’indicazione per la quale è prescritto nel caso di specie non è riconosciuta da Swissmedic (cfr. doc. 4 e doc. P [“sono perfettamente consapevole del fatto che l’indicazione approvata da Swissmedic per Temodal® sia il trattamento del glioblastoma multiforme”]).                                            Per cui si tratta di un trattamento off-label soggetto alle condizioni dell’art. 71a OAMal.                                            Il tumore neuroendocrino è una patologia rara, grave e mortale, per la quale non esistono alternative terapeutiche riconosciute (doc. 4).                                            Il 29 luglio 2021 il medico fiduciario ha tuttavia consigliato all’assicuratore di non assumere i costi del farmaco perché, a causa dei pochi dati scientifici agli atti, la valutazione del beneficio terapeutico del medicamento corrisponderebbe al rating D, ossia un beneficio debole secondo l’art. 71a OAMal. Inoltre il risultato della prova terapeutica menzionata nel rapporto del 1° luglio 2021 non sarebbe concludente visto il debole beneficio del farmaco (doc. 4).                                                                                L’8 ottobre 2021 l’insorgente ha tuttavia prodotto numerosa e specifica documentazione medica e scientifica, tra cui un referto del 6 ottobre 2021 della PD Dr.ssa med. __________, caposervizio __________ di __________ presso l’Istituto __________, di tre pagine (doc.”

“Im Übrigen ist in Bezug auf die Voraussetzung eines grossen therapeutischen Nutzens im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV letztlich auch nicht entscheidend – und muss vorliegend auch nicht entschieden werden – ob es sich bei der Erkrankung der Beschwerdeführerin, einer DIPNECH, um eine seltene Krankheit, mithin um eine Orphan Disease im Sinne von Art. 4 Abs. 1 der Verordnung des Schweizerischen Heilmittelinstituts über die vereinfachte Zulassung von Arzneimitteln und die Zulassung von Arzneimitteln im Meldeverfahren (VAZV), und beim Arzneimittel Sandostatin LAR in Bezug auf diese Anwendung um eine Orphan Drug handelt.     Die arzneimittelrechtliche Zulassung ist für die Kassenpflichtigkeit eines Arzneimittels nicht ausschlaggebend; die arzneimittelrechtliche Zulassung als Orphan Drug bedeutet nicht automatisch, dass der Einsatz dieses Arzneimittels einen grossen therapeutischen Nutzen im Sinne der krankenversicherungsrechtlichen Verordnung und Rechtsprechung darstellt (BGE 136 V 395 E. 4.2). Für Arzneimittel, welche zur Behandlung von Orphan Diseases eingesetzt werden, bestehen auch keine spezifischen Vergütungskriterien.”

“Zusammenfassend ergibt sich, dass im Zeitpunkt des Erlasses des angefochtenen Entscheids mit überwiegender Wahrscheinlichkeit kein Testosteronmangel vorlag, welcher indes für den Nachweis eines Hypogonadismus und für die Bejahung der Indikation einer Behandlung mit Nebido im Rahmen dessen zugelassenen Gebrauchs nachgewiesen sein müsste. Ebenso wenig greift die Ausnahmeregelung von Art. 71a KVV, weshalb die Voraussetzungen für eine ausnahmsweise Abweichung vom Grundsatz der Listenpflicht im Sinne von Art. 71a Abs. 1 KVV nicht erfüllt sind und damit der «Off-Label-Use» von Nebido nicht von der OKP zu übernehmen ist.     Nicht strittig und daher nicht darüber zu entscheiden ist, ob die Beschwerdegegnerin die Behandlung mit Nebido allenfalls aus der Zusatzversicherung (nach VVG) «Classic» (Urk. 8/1) zu vergüten hat.     All dies führt zur Abweisung der Beschwerde.”

“2    Fraglich ist bereits, ob der Beschwerdeführer überhaupt zu einem Rauchstopp motiviert ist beziehungsweise im Zeitpunkt des Medikamentenbezugs war. Dass Champix zur Rauchentwöhnung beziehungsweise zur (kompletten) Aufgabe des Rauchens zugelassen ist, ergibt sich denn auch aus der auf Swissmedicinfo publizierten Fachinformation der Arzneimittelinformation der Pfizer AG betreffend die Dosierung/Anwendung von Champix. Demnach kann die Rauchfreiheit innerhalb von 12 Wochen oder schrittweise bei einer Behandlungsdauer von total 24 Wochen, wovon die letzten 12 Wochen rauchfrei sein sollen, erreicht werden.     Dass die Limitation gemäss SL bezüglich des Medikamentenbezugs vom 18. Januar 2021 ohnehin nicht erfüllt ist, da demnach nur alle 18 Monate eine einmalige Therapie von 12 Wochen vergütet werden kann, ist unbestritten. In Frage kommt daher vorliegend einzig eine Übernahme ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten Limitierung, was denn auch das strittige Thema dieses Verfahrens ist (vgl. E. 1 vorstehend). Hierfür müssen die Voraussetzungen gemäss Art. 71a KVV erfüllt sein (E. 2.2 vorstehend).     Zu prüfen ist demzufolge, ob die Kosten der Therapie mit Champix im Falle des Beschwerdeführers ausnahmsweise ausserhalb der in der Spezialitätenliste genannten Limitatio, gestützt auf Art. 71a KVV im Rahmen eines off-label-use beziehungsweise off-label-limitation-use (als Teilbereich des off-label-use, vgl. BGE 146 V 240”

“Es finden sich somit alle drei Präparate auf der SL und werden zur Behandlung von Patienten mit multiplen Myelomen eingesetzt. Die Kombination sämtlicher Präparate ist allerdings in der SL nicht vorgesehen und hinsichtlich Darzalex wird explizit Monotherapie stipuliert, womit die Kombinationstherapie im off-label-use respektive im sogenannten off-label-limitation-use als Teilbereich des off-label-use (vgl. BGE 146 V 240 E. 6.2 mit Hinweis) erfolgte und eine Kostenübernahmepflicht durch die OKP somit nur ausnahmsweise besteht, sofern die Voraussetzungen von Art. 71a KVV (vorstehend E. 1.5) erfüllt sind.”

“1 genannten Voraussetzungen erfüllt wäre. Beim Beschwerdeführer erfolgt die Behandlung indes nicht im Rahmen eines Behandlungskomplexes, wie er in Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV geschildert wird, zumal keine weitere, von der OKP zu übernehmende Leistung im Raum steht. Ebenso wenig leidet der Beschwerdeführer an einer Krankheit, welche für den Beschwerdeführer tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen könnte (vgl. Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV). Denn nachgewiesen sind beim Beschwerdeführer eine (leichte) Atrophie der Testes sowie eine Kryptozoospermie. Es fehlt gänzlich an Anhaltspunkten dafür, dass diese Befunde mit einer tödlich verlaufenden oder einer zu schweren und chronischen Beeinträchtigungen führenden Krankheit in Zusammenhang stehen könnten. Weitere Abklärungen oder Erläuterungen waren daher nicht angezeigt. Sofern sich der nicht nachvollziehbare Einwand des Beschwerdeführers, die Voraussetzungen von Art. 77 KVV seien zu pauschal negiert worden (Urk. 1 S. 5), auf Art. 71a Abs. 1 KVV beziehen sollte, geht er folglich fehl. Nach dem Gesagten besteht auch keine ausnahmsweise Kostentragungspflicht für einen «Off-Label-Use» des Medikaments Nebido.     Da weder die vorausgesetzte Indikation zur Gabe von Nebido innerhalb des zugelassenen Anwendungsbereichs erfüllt ist, noch ein Sonderfall von Art. 71a Abs. 1 KVV vorliegt, erübrigt sich denn auch eine Prüfung von Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit (vgl. vorstehende E. 1.2 sowie den Einwand in Urk. 1 S. 4). Dass Dr. Y.___ über einen Nutzen der Behandlung mit Nebido berichtet (Urk. 11 S. 2), ist demnach nicht entscheidrelevant.”

“Zusammengefasst ergibt sich, dass die Voraussetzungen für eine ausnahmsweise Abweichung vom Grundsatz der Listenpflicht im Sinne von Art. 71a Abs. 1 KVV nicht erfüllt sind und die Beschwerdegegnerin ihre Leistungspflicht in Bezug auf die Kosten der DIPNECH-Behandlung der Beschwerdeführerin mit dem Arzneimittel Sandostatin LAR zu Recht verneint hat.     Die Beschwerde ist folglich abzuweisen.”

“Was der Versicherte gegen diese Erwägungen vorbringt, vermag sie nicht als bundesrechtswidrig erscheinen zu lassen. Entgegen seiner Darstellung hat das kantonale Gericht weder das Vorliegen einer schweren Erkrankung noch einen Zusammenhang zwischen seinem Zigarettenkonsum und seinem Leiden verneint. Wissenschaftliche Erkenntnisse, wonach es bei einer obstruktiven Pneumopathie tatsächlich - wie vom Beschwerdeführer geltend gemacht - ein medizinisch unbedenkliches Level des Zigarettenkonsums gibt, oder ob nicht in jedem Fall ein vollständiger Rauchstopp anzustreben wäre, fehlen indessen. Jedenfalls ist ein grosser therapeutischer Nutzen einer (Dauer-) Einnahme des Medikamentes B.________, mit welcher lediglich eine Reduktion nicht aber eine vollständige Sistierung des Zigarettenkonsums angestrebt wird, wissenschaftlich nicht erstellt. Demnach hat das kantonale Gericht kein Bundesrecht verletzt, als es einen Anspruch des Versicherten auf Kostenübernahme für die Behandlung mit diesem Präparat gestützt auf Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV verneint hat. Dass die Krankenversicherung unter Umständen "gerade wegen des verweigerten Medikamentenzugangs teure und langwierige Behandlungen" übernehmen müsse, wie der Beschwerdeführer geltend macht, ändert daran nichts (E. 3.1).”

“Hinsichtlich der alternativen Vergütungsgrundlage einer schweren und chronischen Beeinträchtigung der Gesundheit (Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV; eine lebensbedrohende Krankheit besteht nicht) ist festzustellen, dass zwar seit etlichen Jahren eine Schmerzproblematik betreffend die rechte Schulter vorliegt, sich jedoch – anders als etwa bei Cluster Kopfschmerzen (vgl. dazu BGE 142 V 325 E. 4.1 S. 331; vgl. ferner Eugster, Rechtsprechung, Art. 25 N. 42, mit Hinweisen zur Kasuistik) – weder hieraus, noch aus den regelmässig eingenommenen, extrem hohen Opioid-Dosen eine besondere Schwere ableiten lässt. Selbst wenn von einer schweren gesundheitlichen Beeinträchtigung im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV auszugehen wäre, ist bei der in Frage stehenden medikamentösen Behandlung kein grosser therapeutischer Nutzen erkennbar, dies bereits deshalb nicht, weil eine regelmässige Einnahme von Actiq und in der Konsequenz auch von Zofran Zydis in den verschriebenen Dosen nicht vorgesehen ist, sondern die extrem hohen Dosen vom Vertrauensarzt vielmehr als inadäquate Therapieeskalation qualifiziert wurden (vgl. act. IIA 10/2 f.). Dies hat auch der behandelnde Arzt med. pract. C.________ eingestanden, gemäss dessen Erachtens die Beschwerdeführerin eine zu hohe Dosis an Opioiden einnehme, was er angeblich auch selbst bereits mehrfach abgemahnt habe (vgl. act. IIA 12, 16). Die umstrittene medikamentöse Therapie mit Actiq und Zofran Zydis zeitigt demnach keinen grossen therapeutischen Nutzen. Für die Zulassung eines Off-Label-Use vermag ohnehin nicht jeglicher therapeutische Nutzen zu genügen, könnte doch sonst in jedem Einzelfall die Beurteilung des Nutzens an die Stelle er heilmittelrechtlichen Zulassung treten; dadurch würde jedoch das gesetzliche System der Spezialitätenliste unterwandert (BGE 142 V 325 E.”

“Diese Voraussetzung ist gestützt auf den Bericht der behandelnden Dr. med. B.________, Fachärztin für Ophthalmologie, vom 23. Dezember 2019, wonach als Diagnose – soweit hier interessierend – eine schwerste, visusbedrohende endokrine Orbitopathie mit Status nach Kompressionsneuropathie bei Morbus Basedow, ein Status nach Papillenschwellung, Visusminderung, Gesichtsfelddefekten; residuell starke restriktive Motilitätsstörungen, schwerste Sicca/Oberflächenproblematik mit Keratopathie und Filamentbildung vorliege (act. I 2 S. 1 f.) und wonach mit der Sicca-Keratitis ein hohes Risiko von rezidivierenden Oberflächendefekten (Erosionen) einhergehe mit konsekutiver Gefahr von Hornhautulzera bis zum Verlust des Auges (act. I 2 S. 2), erfüllt. Daran ändert die Ausführung des Vertrauensarztes der Beschwerdegegnerin, Dr. med. C.________, Facharzt für Allgemeine Innere Medizin, vom 22. Mai 2020 nichts, wonach Ciclosporin nicht gegen die endokrine Orbitopathie wirke, sondern gegen die Begleiterkrankung "Sicca-Problematik" (act. II 3 S. 2). Denn der Wortlaut von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV differenziert nicht nach Grund- oder Begleiterkrankung. Es wird einzig eine Erkrankung vorausgesetzt, die eine schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigung nach sich ziehen kann, was hier angesichts der möglichen (schweren) Augenschäden zweifellos zu bejahen ist. Im Übrigen erscheint es widersprüchlich, bei der Prüfung um Kostenübernahme der beiden Augentropfen die Voraussetzung der schweren und chronischen gesundheitlichen Beeinträchtigung in Frage zu stellen, obschon der Vertrauensarzt die Übernahme von Ikervis® empfohlen hatte, wenngleich auch dieses Arzneimittel nicht gegen die Grunderkrankung eingesetzt wurde, sondern zur Behandlung der filiformen Keratitis (act. II”

“Im vorliegenden Fall steht fest, dass es sich bei der Krankheit des Beschwerdeführers um eine seltene Krankheit handelt, so dass die Rechtsprechung zu den sogenannten orphan drugs zur Anwendung kommt. Die Erkrankung ist im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV geeignet, schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich zu ziehen bzw. kann als lebensbedrohend qualifiziert werden. Die behandelnde Ärztin Dr. C.____ hat aus fachärztlicher Sicht aufgezeigt, dass der mehrfach vorbehandelte Beschwerdeführer keine erfolgsversprechenden Behandlungsalternativen hat. Nachdem also die Wirksamkeit der Medikamente, die zugelassen sind, nachgelassen hat, muss davon ausgegangen werden, dass keine andere wirksame Behandlungsmethode für den Beschwerdeführer verfügbar ist, die zugelassen ist. Insoweit besteht zu Recht Einigkeit unter den Parteien.”

“Unbestrittenermassen ist das fragliche Medikament Spinraza® zwar seit 20. September 2017 in der Schweiz zugelassen, aber erst seit 1. Juli 2020 - und damit nach dem in Bezug auf die rechtlichen und tatsächlichen Verhältnisse massgeblichen Erlass des Einspracheentscheids der Beschwerdegegnerin vom 28. August 2018 - mit Limitationen befristet in der SL aufgeführt. Eine Kostenübernahme im Rahmen der OKP kommt daher nur in Frage, wenn die in Art. 71b Abs. 1 in Verbindung mit Art. 71a Abs. 1 lit. a oder b KVV statuierten Voraussetzungen erfüllt sind. Kein Widerstand ist diesbezüglich den Ausführungen der Vorinstanz erwachsen, wonach ein Behandlungskomplex gemäss Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV auszuschliessen ist. Auch bestehen keine Zweifel darüber, dass mit Blick auf den hier - in Verbindung mit Art. 71b Abs. 1 KVV - zu prüfenden Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV angesichts der bei der Beschwerdeführerin diagnostizierten chronisch infantilen bzw. 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie Typ II von einer schweren chronischen gesundheitlichen Beeinträchtigung auszugehen ist, für deren Behandlung eine therapeutische Alternative fehlt. Fraglich ist jedoch ob ein grosser therapeutischer Nutzen im Sinne der Bestimmung angenommen werden kann.”

“Der vertrauensärztliche Dienst (VAD) der Beschwerdegegnerin führte in seiner Beurteilung vom 1. Juni 2021 (Urk. 6/9) aus, die Anwendungsvoraussetzungen der SL für Modafinil seien vorliegend nicht erfüllt. Es gehe nicht um die Behandlung einer exzessiven Schläfrigkeit, sondern um die Behandlung eines ADHS lediglich aufgrund dessen, dass Modafinil wohl keinen Hypogonadismus verursache. Auch Art. 71a KVV sei nicht erfüllt, da ein Hypogonadismus nicht per se lebensbedrohlich sei und bei einer Substitution mit entsprechend zugelassenen Substanzen auch keine schwerwiegenden gesundheitlichen Beeinträchtigungen hinterlasse.”

“Es ist daher letztlich nicht zu beanstanden, dass die Beschwerdegegnerin das Vorliegen eines Behandlungskomplexes und damit eine ausnahmsweise Leistungspflicht gestützt Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV verneint hat.”

“Nach Gesagtem steht daher fest, dass ein Anspruch der Beschwerdeführerin auf anteilmässige Übernahme der Kosten sowohl einer primären Erstlinientherapie mit Riuximab als Monotherapie als auch einer nachfolgenden Erhaltungstherapie mit Rituximab als Monotherapie, letztere bis zu einer Dauer von höchstens zwei Jahren, gestützt auf Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV ausnahmsweise zu bejahen ist.     Demzufolge ist die Beschwerde gutzuheissen.”

“Im Ergebnis ist festzuhalten, dass die Voraussetzungen für eine ausnahmsweise Abweichung vom Grundsatz der Listenpflicht nach Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV erfüllt sind und die Leistungspflicht der Beschwerdegegnerin aus der obligatorischen Krankenpflegeversicherung für die Behandlung des Beschwerdeführers mit dem Arzneimittel Inspra (Wirkstoff Eplerenon) zu bejahen ist. Sie hat die Kosten für diese Behandlung daher weiterhin, das heisst nicht nur bis am 30. November 2021 (Urk. 2 S. 3), sondern auch noch darüber hinaus, zu übernehmen.     In teilweiser Gutheissung der Beschwerde, soweit darauf einzutreten ist, ist der angefochtene Einspracheentscheid vom 13. August 2021 (Urk. 2) folglich aufzuheben, soweit damit die Kostenübernahme für die Behandlung des Beschwerdeführers mit dem Arzneimittel Inspra (Wirkstoff Eplerenon) ab dem 1. Dezember 2021 abgelehnt wurde, und es ist festzustellen, dass die Beschwerdegegnerin für diese Behandlung leistungspflichtig ist und die Kosten dafür ab dem 1. Dezember 2021 weiterhin zu erstatten hat.”

“2    Fraglich ist bereits, ob der Beschwerdeführer überhaupt zu einem Rauchstopp motiviert ist beziehungsweise im Zeitpunkt des Medikamentenbezugs war. Dass Champix zur Rauchentwöhnung beziehungsweise zur (kompletten) Aufgabe des Rauchens zugelassen ist, ergibt sich denn auch aus der auf Swissmedicinfo publizierten Fachinformation der Arzneimittelinformation der Pfizer AG betreffend die Dosierung/Anwendung von Champix. Demnach kann die Rauchfreiheit innerhalb von 12 Wochen oder schrittweise bei einer Behandlungsdauer von total 24 Wochen, wovon die letzten 12 Wochen rauchfrei sein sollen, erreicht werden.     Dass die Limitation gemäss SL bezüglich des Medikamentenbezugs vom 18. Januar 2021 ohnehin nicht erfüllt ist, da demnach nur alle 18 Monate eine einmalige Therapie von 12 Wochen vergütet werden kann, ist unbestritten. In Frage kommt daher vorliegend einzig eine Übernahme ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten Limitierung, was denn auch das strittige Thema dieses Verfahrens ist (vgl. E. 1 vorstehend). Hierfür müssen die Voraussetzungen gemäss Art. 71a KVV erfüllt sein (E. 2.2 vorstehend).     Zu prüfen ist demzufolge, ob die Kosten der Therapie mit Champix im Falle des Beschwerdeführers ausnahmsweise ausserhalb der in der Spezialitätenliste genannten Limitatio, gestützt auf Art. 71a KVV im Rahmen eines off-label-use beziehungsweise off-label-limitation-use (als Teilbereich des off-label-use, vgl. BGE 146 V 240”

“2    Fraglich ist bereits, ob der Beschwerdeführer überhaupt zu einem Rauchstopp motiviert ist beziehungsweise im Zeitpunkt des Medikamentenbezugs war. Dass Champix zur Rauchentwöhnung beziehungsweise zur (kompletten) Aufgabe des Rauchens zugelassen ist, ergibt sich denn auch aus der auf Swissmedicinfo publizierten Fachinformation der Arzneimittelinformation der Pfizer AG betreffend die Dosierung/Anwendung von Champix. Demnach kann die Rauchfreiheit innerhalb von 12 Wochen oder schrittweise bei einer Behandlungsdauer von total 24 Wochen, wovon die letzten 12 Wochen rauchfrei sein sollen, erreicht werden.     Dass die Limitation gemäss SL bezüglich des Medikamentenbezugs vom 18. Januar 2021 ohnehin nicht erfüllt ist, da demnach nur alle 18 Monate eine einmalige Therapie von 12 Wochen vergütet werden kann, ist unbestritten. In Frage kommt daher vorliegend einzig eine Übernahme ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten Limitierung, was denn auch das strittige Thema dieses Verfahrens ist (vgl. E. 1 vorstehend). Hierfür müssen die Voraussetzungen gemäss Art. 71a KVV erfüllt sein (E. 2.2 vorstehend).     Zu prüfen ist demzufolge, ob die Kosten der Therapie mit Champix im Falle des Beschwerdeführers ausnahmsweise ausserhalb der in der Spezialitätenliste genannten Limitatio, gestützt auf Art. 71a KVV im Rahmen eines off-label-use beziehungsweise off-label-limitation-use (als Teilbereich des off-label-use, vgl. BGE 146 V 240”

“Unbestritten ist die vorinstanzliche Erwägung, wonach der im Arzneimittel Sandostatin LAR enthaltene Wirkstoff Octreotidum zwar in der SL aufgeführt ist. Er ist jedoch nicht zur Behandlung einer DIPNECH, der Erkrankung der Beschwerdeführerin, gelistet. Eine Kostenübernahme kommt daher vorliegend nur in Frage, wenn die in Art. 71a Abs. 1 KVV statuierten Voraussetzungen erfüllt sind. Weiter ist unbestritten geblieben, dass hier kein Behandlungskomplex im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV zur Diskussion steht. Ebenso nicht gerügt sind die vorinstanzlichen Feststellungen, dass die Beschwerdeführerin an einer DIPNECH einer schweren und chronischen Erkrankung leide, für deren Behandlung eine zugelassene Therapiealternative fehle (vgl. Stellungnahme der Vertrauensärztin Dr. med. D.________ vom 5. September 2018).”

“Nach unbestrittener und für das Bundesgericht grundsätzlich verbindlicher Feststellung des Verwaltungsgerichts wurden der Versicherten die Arzneimittel Actiq und Zofran Zydis ausserhalb ihrer registrierten Indikationen und Anwendungsvorschriften verschrieben (sogenannter "off-label-use"). Das kantonale Gericht stellte weiter fest, es sei weder ersichtlich noch geltend gemacht, dass die Verabreichung der strittigen Medikamente ausserhalb der Limitierung unerlässliche Voraussetzung wäre für die Durchführung einer anderen, von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommenen, Leistung (Behandlungskomplex i.S.v. Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV). Weiter erwog es, die seit Jahren bestehende Schmerzproblematik betreffend die rechte Schulter stelle keine schwere gesundheitliche Beeinträchtigung im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV dar. Selbst wenn eine solche zu bejahen wäre, sei in der eingeschlagenen medikamentösen Behandlung kein grosser therapeutischer Nutzen erkennbar, sondern liege eine inadäquate Therapieeskalation vor, nicht zuletzt angesichts dessen, dass die Actiq-Therapie durch eine Reservetherapie mit (viel billigeren) Morphium-Tropfen substituierbar sei. Schliesslich habe die Beschwerdegegnerin der Versicherten eine hinreichende Anpassungs- und Übergangsfrist an die geänderte Praxis (BGE 143 V 95 E. 3.6 f.) gewährt, zumal sie trotz verfügter Einstellung der Kostenübernahme per 1. Januar 2019 gemäss Schreiben vom 10. März 2020 die pendenten Rechnungen für Medikamentenbezüge bis zum 16. Januar 2020 übernommen habe. Zusammenfassend seien die Voraussetzungen für eine ausnahmsweise Kostenübernahme der Medikamente Actiq und Zofran Zydis ausserhalb der Spezialitätenliste gemäss Art.”

“Gemäss Art. 71a Abs. 1 KVV übernimmt die obligatorische Krankenpflegeversicherung die Kosten eines in die SL aufgenommenen Arzneimittels für eine Anwendung ausserhalb der vom Institut genehmigten Fachinformation oder ausserhalb der in der SL festgelegten Limitierungen, wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (sog. Behandlungskomplex; lit. a); oder wenn vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (lit. b). Die fehlende Behandlungsalternative ist generell dort zu bejahen, wo der ʺOff-Label-Useʺ medizinisch ein wesentlich besseres Risiko-Nutzen-Verhältnis verspricht als regulär zugelassene Alternativen.”

“Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV setzt weiter voraus, dass wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist.     Die fehlende Behandlungsalternative ist generell dort zu bejahen, wo der Off-Label-Use medizinisch ein wesentlich besseres Risiko-Nutzen-Verhältnis verspricht als regulär zugelassene Alternativen. Das Kriterium ist damit erfüllt, wenn zwar eine Behandlungsalternative besteht, diese aber gegenüber einer Anwendung im Off-Label-Use so deutlich unterlegen ist, dass ein hoher therapeutischer Nutzen begründet wird (BGE 146 V 240 E. 6.2.1). Eine Alternativbehandlung fällt ausser Betracht, wenn sie nicht wirksam, zweckmässig und wirtschaftlich (Art. 32 Abs. 1 KVG) oder wenn sie im Einzelfall nicht zumutbar ist (Urteil des Bundesgerichts K 83/04 vom 2. Mai 2005 E. 4.2.1; Urteil des Bundesgerichts 9C_752/2011 vom 7. Dezember 2011; Eugster, Krankenversicherung, in: SBVR, Soziale Sicherheit, 3. Aufl. 2016, S. 534 Rz 419).”

“Ausnahmsweise sind auch die Kosten von nicht in der SL aufgeführten Arzneimitteln und von Arzneimitteln der SL ausserhalb der genehmigten Fachinformation oder Limitierung zu übernehmen. Eine Leistungspflicht besteht zum einen, wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (sog. Behandlungskomplex; Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV). Zum anderen liegt eine Pflichtleistung auch dann vor, wenn vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV; BGE 142 V 325 E. 2.3.1 f. S. 328 ff.; zum Ganzen auch Mirjam Olah, in: Blechta/Colatrella/Rüedi/Staffelbach [Hrsg.], Basler Kommentar, Krankenversicherungsgesetz, Krankenversicherungsaufsichtsgesetz, 2020, Art. 25 KVG N. 82 ff.; Gebhard Eugster, Rechtsprechung des Bundesgerichts zum KVG, 2. Aufl. 2018, Art. 25 N. 36 f. und 40 ff.). Die obligatorische Krankenpflegeversicherung übernimmt die Kosten des Arzneimittels nur auf besondere Gutsprache des Versicherers nach vorgängiger vertrauensärztlicher Konsultation (Art. 71d Abs. 1 KVV).”

“In Frage kommt folglich einzig eine Kostenübernahme nach Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV. Demgemäss kann vom Listenprinzip auch abgewichen werden, wenn vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist.          Die Beschwerdegegnerin bestreitet dabei namentlich den grossen therapeutischen Nutzen und überdies Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit einer Dauertherapie respektive einer über die Limitatio hinausgehenden Therapie (vgl. E. 3.1 vorstehend). Ferner wies sie auf das Vorhandensein von Behandlungsalternativen hin (Urk. 8 S. 6).”

“Es geht dabei um ein Zusammentreffen verschiedener medizinischer Massnahmen, die gleichzeitig verschiedene, jedoch unter sich zusammenhängende Zwecke verfolgen, die für sich allein genommen sozialversicherungsrechtlich unterschiedliche Folgen nach sich ziehen würden (BGE 134 V 1 E. 6.2.1). Am häufigsten trifft dies auf sogenannte Kombinationsbehandlungen in der Onkologie zu, wo mehrere Medikamente sequentiell oder parallel verabreicht werden (Beat Kipfer/Carsten Witzmann, Die Vergütung von Arzneimitteln im Einzelfall nach Art. 71a-d KVV, LSR 2019 S. 92).     Eine solche Konstellation liegt hier offenkundig und unbestrittenermassen nicht vor (vgl. Urk. 8/1.1 S. 1 und Urk. 12 S. 1). Stütze findet dies im Bericht von Dr. D.___ von der Augenklinik des Universitätsspitals Z.___ vom 19. Februar 2020, worin sie angegeben hatte, eine Kombination mit einer anderen systemischen immunsuppressiven Therapie sei nicht vorgesehen (Urk. 8/1.5 S. 1). Dass offenbar auch ein rheumatologisches Problem besteht (vgl. Urk. 8/3.4), ändert nichts hieran, da nach Lage der medizinischen Akten von Seiten der Rheumatologie keine weitere Medikation im Raum steht. 4.3     4.3.1    In Frage kommt folglich einzig eine Kostenübernahme nach Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV. Demgemäss kann vom Listenprinzip auch abgewichen werden, wenn vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist.     Hinsichtlich der schweren Beeinträchtigung ergibt sich aus den medizinischen Akten, dass beim Beschwerdeführer erstmals am 17. November 2019 eine periphere ulzerative Keratitis diagnostiziert wurde, woraufhin am 21. November 2019 eine Amnionmembran-Transplantation durchgeführt wurde. Anschliessend wurde der Beschwerdeführer mit sehr hohen Dosen an Steroiden behandelt. Nach deren Reduktion wies der Beschwerdeführer am 9. Januar 2020 ein perforiertes grosses peripheres Ulcus (Geschwür) mit Iristamponade auf, welches gleichentags mit einer tektonischen Keratoplastik (Hornhauttransplantation) behandelt und mittels Oberlidbiopsien untersucht wurde (Urk.”

“__________, FMH medicina interna generale).                                            L’indicazione per la quale è prescritto nel caso di specie non è riconosciuta da Swissmedic (cfr. doc. 4 e doc. P [“sono perfettamente consapevole del fatto che l’indicazione approvata da Swissmedic per Temodal® sia il trattamento del glioblastoma multiforme”]).                                            Per cui si tratta di un trattamento off-label soggetto alle condizioni dell’art. 71a OAMal.                                            Il tumore neuroendocrino è una patologia rara, grave e mortale, per la quale non esistono alternative terapeutiche riconosciute (doc. 4).                                            Il 29 luglio 2021 il medico fiduciario ha tuttavia consigliato all’assicuratore di non assumere i costi del farmaco perché, a causa dei pochi dati scientifici agli atti, la valutazione del beneficio terapeutico del medicamento corrisponderebbe al rating D, ossia un beneficio debole secondo l’art. 71a OAMal. Inoltre il risultato della prova terapeutica menzionata nel rapporto del 1° luglio 2021 non sarebbe concludente visto il debole beneficio del farmaco (doc. 4).                                                                                L’8 ottobre 2021 l’insorgente ha tuttavia prodotto numerosa e specifica documentazione medica e scientifica, tra cui un referto del 6 ottobre 2021 della PD Dr.ssa med. __________, caposervizio __________ di __________ presso l’Istituto __________, di tre pagine (doc. P), gli esiti degli esami PET/CT del 28 giugno 2021 e del 4 ottobre 2021, che comprovano una stabilità della patologia (doc. Q e R) ed un’approfondita valutazione medico-scientifica, di 13 pagine, del Prof. dr. med. __________, __________, della PD Dr.ssa med. __________ e della Dr.ssa med. __________, specialista Farmacologia e tossicologia clinica, medica capoclinica (doc. S).                                            Gli esperti hanno concluso che “le opzioni di trattamento del tumore neuroendocrino a sede primitiva sconosciuta, ben differenziato asintomatico ma metabolicamente attivo (in progressione, aggressivo), metastatico e non resecabile, diagnosticato alla” ricorrente “paziente di 73 anni in relative discrete condizioni generali, includono la chemioterapia sistemica, anche con regimi chemioterapici a base di temozolomide, come da Linee Guida aggiornate.”

“__________, FMH medicina interna generale).                                            L’indicazione per la quale è prescritto nel caso di specie non è riconosciuta da Swissmedic (cfr. doc. 4 e doc. P [“sono perfettamente consapevole del fatto che l’indicazione approvata da Swissmedic per Temodal® sia il trattamento del glioblastoma multiforme”]).                                            Per cui si tratta di un trattamento off-label soggetto alle condizioni dell’art. 71a OAMal.                                            Il tumore neuroendocrino è una patologia rara, grave e mortale, per la quale non esistono alternative terapeutiche riconosciute (doc. 4).                                            Il 29 luglio 2021 il medico fiduciario ha tuttavia consigliato all’assicuratore di non assumere i costi del farmaco perché, a causa dei pochi dati scientifici agli atti, la valutazione del beneficio terapeutico del medicamento corrisponderebbe al rating D, ossia un beneficio debole secondo l’art. 71a OAMal. Inoltre il risultato della prova terapeutica menzionata nel rapporto del 1° luglio 2021 non sarebbe concludente visto il debole beneficio del farmaco (doc. 4).                                                                                L’8 ottobre 2021 l’insorgente ha tuttavia prodotto numerosa e specifica documentazione medica e scientifica, tra cui un referto del 6 ottobre 2021 della PD Dr.ssa med. __________, caposervizio __________ di __________ presso l’Istituto __________, di tre pagine (doc. P), gli esiti degli esami PET/CT del 28 giugno 2021 e del 4 ottobre 2021, che comprovano una stabilità della patologia (doc. Q e R) ed un’approfondita valutazione medico-scientifica, di 13 pagine, del Prof. dr. med. __________, __________, della PD Dr.ssa med. __________ e della Dr.ssa med. __________, specialista Farmacologia e tossicologia clinica, medica capoclinica (doc. S).                                            Gli esperti hanno concluso che “le opzioni di trattamento del tumore neuroendocrino a sede primitiva sconosciuta, ben differenziato asintomatico ma metabolicamente attivo (in progressione, aggressivo), metastatico e non resecabile, diagnosticato alla” ricorrente “paziente di 73 anni in relative discrete condizioni generali, includono la chemioterapia sistemica, anche con regimi chemioterapici a base di temozolomide, come da Linee Guida aggiornate.”

“Eine tägliche Therapie über Jahre ohne Rauchstopp widerspreche dem Zweck und der Wirtschaftlichkeit des Medikaments und sei daher nicht zu vergüten. Den Akten - namentlich dem Bericht von Dr. Z.___ vom 29. Juni 2021 - könne die geltend gemachte Diagnose einer COPD im Stadium Gold III nicht entnommen werden. Selbst bei einer COPD sei Champix nur unerlässlich, wenn es richtig - ohne Zigarettenkonsum - angewendet werde. So wie vom Beschwerdeführer angewendet sei der grosse therapeutische Nutzen zu verneinen (Urk. 8 S. 5). Der geltend gemachte tiefe Zigarettenkonsum sei weder nachweisbar noch sei damit das Ziel des Rauchstopps erreicht (Urk. 8 S. 5-6). Eine Verbesserung des Gesundheitszustands durch die Einnahme von Champix samt Zigarettenkonsum sei den medizinischen Akten nicht zu entnehmen und nicht ausgewiesen. Ein grosser therapeutischer Nutzen könne so nicht erwartet werden, was Dr. Y.___ am 10. Mai 2021 bestätigt habe. Ferner gebe es therapeutische Alternativen wie eine fachärztliche oder psychologische Begleitung während einer Raucherentwöhnung. Die Voraussetzungen von Art. 71a KVV seien nicht erfüllt. Namentlich seien sie nicht gestützt auf das subjektive Empfinden des Beschwerdeführers als erfüllt zu betrachten. Dr. Z.___ sei von der nicht zutreffenden Tatsache eines Rauchstopps ausgegangen in seinem Schreiben vom 29. Juni 2021 (Urk. 8 S. 6). Dr. Y.___ habe demgegenüber die Akten korrekt gewürdigt, weshalb auf seine Beurteilungen abzustellen sei (Urk. 8 S. 7). In ihrer Stellungnahme vom 17. Januar 2023 wies die Beschwerdegegnerin überdies darauf hin, dass eine Verschlechterung des Gesundheitszustands ohne Medikamenteneinnahme nicht ärztlich bestätigt sei (Urk. 7 S. 3). 3.4    Strittig und zu prüfen ist, ob die Beschwerdegegnerin im Rahmen der obligatorischen Krankenpflegeversicherung verpflichtet ist, die Kosten für die Behandlung des Beschwerdeführers mit dem am 18. Januar 2021 bezogenen Champix ausserhalb der Limitation der Spezialitätenliste zu übernehmen. 4.     4.1    Den medizinischen Akten ist Folgendes zu entnehmen:     Der Vertrauensarzt Dr. Y.___ führte in seiner Stellungnahme vom 10.”

“Laut Art. 71a Abs. 1 KVV übernimmt die OKP die Kosten eines in die SL aufgenommenen Arzneimittels für eine Anwendung ausserhalb der vom Schweizerischen Heilmittelinstitut (Swissmedic) genehmigten Fachinformation oder ausserhalb der in der SL festgelegten Limitierung nach Art. 73 KVV, wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der OKP übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (sog. Behandlungskomplex; lit. a); oder wenn vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (lit. b). Gleiches gilt durch Verweis in Art. 71b Abs. 1 KVV mit Bezug auf von Swissmedic zugelassene verwendungsfertige, aber nicht in die SL aufgenommen Arzneimittel.”

“Laut Art. 71a Abs. 1 KVV übernimmt die OKP die Kosten eines in die SL aufgenommenen Arzneimittels für eine Anwendung ausserhalb der vom Schweizerischen Heilmittelinstitut (Swissmedic) genehmigten Fachinformation oder ausserhalb der in der SL festgelegten Limitierung nach Art. 73 KVV, wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der OKP übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (sog. Behandlungskomplex; lit. a); oder wenn vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (lit. b). Nach Art. 71b Abs. 1 KVV übernimmt die OKP die Kosten eines von Swissmedic zugelassenen verwendungsfertigen Arzneimittels, das nicht in die SL aufgenommen ist, für eine Anwendung innerhalb oder ausserhalb der Fachinformation, wenn die Voraussetzungen nach Art.”

“71a KVV ist die Übernahme der Kosten eines Arzneimittels der Spezialitätenliste ausserhalb der genehmigten Fachinformation oder Limitierung geregelt. Nach Abs. 1 dieser Bestimmung übernimmt die obligatorische Krankenpflegeversicherung die Kosten eines in die Spezialitätenliste aufgenommenen Arzneimittels für eine Anwendung ausserhalb der von Swissmedic genehmigten Fachinformation (Off-Label-Use) oder für eine Anwendung ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten Limitierung nach Art. 73 KVV wenn: - der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (lit. a); oder - vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (lit. b).     In Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV ist der sogenannte Behandlungskomplex geregelt (vgl. BGE 130 V 532 E. 6.1).     Der zweite Ausnahmetatbestand von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV betrifft die Fälle eines grossen therapeutischen Nutzens bei lebensbedrohenden Krankheiten und bei einer fehlender therapeutischen Alternative.”

“73 KVV die Möglichkeit, für ein Arzneimittel, das es in die Spezialitätenliste aufnimmt, eine weitergehende, über die heilmittelrechtliche Begrenzung hinausreichende Limitierung festzulegen; diese kann sich insbesondere auf die Menge oder die medizinischen Indikationen beziehen (Eugster, Krankenversicherung, in: Schweizerisches Bundesverwaltungsrecht [SBVR], 3. Auflage, Basel 2016, S. 622 Rz 701 f.; vgl. BGE 142 V 478 E. 6.2, 130 V 532 E. 3.3 und E. 5.2). Ist eine derartige zusätzliche Limitierung statuiert, so ist deren Einhaltung Voraussetzung für eine Kostenübernahme durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung (BGE 142 V 478 E. 6.2).     Die Aufzählung in der Spezialitätenliste ist abschliessend (BGE 142 V 325 E. 2.2). Die Anwendung eines Arzneimittels ausserhalb der registrierten Indikationen und Anwendungsvorschriften macht dieses zu einem solchen «ausserhalb der Liste» beziehungsweise zu einem «Off-Label-Use» und damit grundsätzlich zur Nichtpflichtleistung (BGE 142 V 325 E. 2.3). Ausnahmsweise sind aber auch die Kosten von Arzneimitteln der Spezialitätenliste ausserhalb der von Swissmedic registrierten Indikationen und Anwendungsvorschriften oder ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten Limitierung zu übernehmen (vgl. BGE 142 V 325 E. 2.3.1). Voraussetzung für eine solche Kostenübernahme ist gemäss Art. 71a Abs. 1 KVV, dass ein sogenannter Behandlungskomplex vorliegt (lit.”

“Zunächst ist zu prüfen, ob bei der Beschwerdeführerin eine Krankheit vorliegt, die tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann (Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV). Diese Voraussetzung ist gestützt auf den Bericht der behandelnden Dr. med. B.________, Fachärztin für Ophthalmologie, vom 23. Dezember 2019, wonach als Diagnose – soweit hier interessierend – eine schwerste, visusbedrohende endokrine Orbitopathie mit Status nach Kompressionsneuropathie bei Morbus Basedow, ein Status nach Papillenschwellung, Visusminderung, Gesichtsfelddefekten; residuell starke restriktive Motilitätsstörungen, schwerste Sicca/Oberflächenproblematik mit Keratopathie und Filamentbildung vorliege (act. I 2 S. 1 f.) und wonach mit der Sicca-Keratitis ein hohes Risiko von rezidivierenden Oberflächendefekten (Erosionen) einhergehe mit konsekutiver Gefahr von Hornhautulzera bis zum Verlust des Auges (act. I 2 S. 2), erfüllt. Daran ändert die Ausführung des Vertrauensarztes der Beschwerdegegnerin, Dr. med. C.________, Facharzt für Allgemeine Innere Medizin, vom 22. Mai 2020 nichts, wonach Ciclosporin nicht gegen die endokrine Orbitopathie wirke, sondern gegen die Begleiterkrankung "Sicca-Problematik" (act.”

“Was die Voraussetzung der fehlenden therapeutischen Alternative i.S. von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV letzter Satzteil anbelangt, legte die behandelnde Dr. med. B.________ namentlich im Bericht vom 6. April 2020 – der zwar nach Erlass des angefochtenen Einspracheentscheids datiert, indes Rückschlüsse auf den hier massgebenden Beurteilungszeitraum zulässt und damit zu berücksichtigen ist (SVR 2008 IV Nr. 8 S. 25 E. 3.4) – in Bestätigung ihrer früheren Ausführungen (act. I 2) dar, zur Entzündungshemmung der schwer trockenen Augen sei nach der lokalen Steroidtherapie auf ein lokales Ciclosporin 0.1% (Ikervis®) umgestellt worden. Dieses habe jedoch keinen ausreichenden Therapieerfolg gebracht. Erst die ölig gelöste Ciclosporin-Formulierung (Magistralrezeptur) in Kombination mit dem Mukolytikum Brunac habe eine ausreichende und anhaltend gute Wirkung gebracht, indem nun eine deutliche Besserung der Filamentbildung und der hiermit verbundenen Beschwerden habe erreicht werden können (act. I 3 S. 2 f.). Damit übereinstimmend rapportierte Dr. med. D.________, Fachärztin für Ophthalmologie, im Bericht vom 3.”

“Ein Off-Label-Use kann zur Pflichtleistung werden, wenn ein sogenannter Behandlungskomplex vorliegt oder wenn für eine Krankheit, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame Behandlungsmethode verfügbar ist und das eingesetzte Arzneimittel einen grossen therapeutischen Nutzen hat (vgl. vorstehend E. 1.3.2).     Unstrittig liegt hier kein Behandlungskomplex im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV vor.     Zu prüfen ist folglich, ob die Voraussetzungen von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV erfüllt sind. Bei der Beschwerdeführerin liegt mit der DIPNECH erwiesenermassen eine schwere und chronische Erkrankung vor, für deren Behandlung eine zugelassene Therapiealternative fehlt. Davon gingen sowohl Dr. Y.___ als auch Dr. A.___ aus (vgl. Urk. 12/3 und 12/6). Zu klären bleibt damit allein, ob vom Einsatz von Sandostatin LAR ein grosser therapeutischer Nutzen gegen die DIPNECH-Erkrankung der Beschwerdeführerin erwartet werden kann.”

“Gestützt auf die nachvollziehbare Beurteilung durch die Ärzte des Y.___ und die erwähnten medizinischen Leitlinien steht daher fest, dass vorliegend sowohl die primäre Erstlinienbehandlung mit Rituximab im Sinne einer Monotherapie als auch die anschliessende Erhaltungstherapie mit Rituximab im Sinne einer Monotherapie, letztere bis zu einer Dauer von höchstens zwei Jahren, das Erfordernis eines grossen therapeutischen Nutzens im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV erfüllen. Gleichzeitig erfüllten die streitigen Monotherapien mit Rituximab auch die Kriterien der Wirksamkeit und der Zweckmässigkeit im Sinne von Art. 32 Abs. 1 KVG.”

“Da laut unbestritten gebliebener Einschätzung der behandelnden Fachärzte weitere Einschmelzungen auftreten könnten und dadurch der Verlust des rechten Auges droht (Urk. 8/1.5 S. 2 und Urk. 8/1.7), ist die Voraussetzung des Vorliegens einer Krankheit, welche schwere und chronische gesundheitliche Probleme nach sich ziehen kann, erfüllt.     Dies ergibt sich auch aus der Übersichtsarbeit Systemic Immunosuppression with High-Risk Penetrating Keratoplasty: A Systematic Review», wo für eine Re-Transplantation tiefe Überlebenschancen genannt wurden, wobei die immunologische Abstossung den häufigsten Grund für das Versagen des Transplantats darstelle (https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/26985246/; besucht am 8. Juli 2022; Review in Clin Med Res and Elmer Press Inc, Abschnitt «Introduction», S. 269). Der Beschwerdeführer ist demnach Hochrisikopatient, weil er bereits zwei Transplantationen hinter sich hat und damit in die Kategorie «previously failed graft» fällt und einer systemischen Immunsuppression bedarf (Urk. 8/1.5 S. 2). Diese erste Voraussetzung nach Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV wurde im Übrigen auch von der Beschwerdegegnerin nicht verneint.”

“Am 5. September 2018 gelangte die Vertrauensärztin der Beschwerdegegnerin, Dr. med. A.___, zur Beurteilung, die Anwendung von Sandostatin LAR erfolge ausserhalb der Zulassungsindikation und Limitation der SL, mithin im Off-Label und Off-Limitation-Use. Die Studie von Chauhan et al. habe fünf Patienten eingeschlossen, diejenige von Carr et al. 30 Patienten; bei den elf mit Sandostatin LAR behandelten Patienten hätte sich aber keine klare Verbesserung der pulmonalen Funktionstests gezeigt. Bei der Publikation von Gorshtein handle es sich um eine retrospektive Studie von elf Fällen, bei denen der Behandlungsansatz unklar sei. Zwar handle es sich vorliegend um eine schwere und chronische Erkrankung im Sinne von Art. 71a KVV und es fehle an zugelassenen Therapiealternativen, der gesetzlich geforderte grosse Nutzen einer Behandlung mit Sandostatin LAR könne aufgrund der spärlichen Literatur niedrigster Evidenz (Nutzenkategorie D) jedoch nicht erwartet werden (Urk. 12/6).”

“Da notare che in seguito all’ammissione del medicamento Myozyme© nell’elenco delle specialità con limitazioni restrittive e, in relazione al prezzo iniziale, con costi per fiala diminuiti in modo rilevante, il Tribunale federale, in DTF 142 V 478, ha evidenziato che, se le limitazioni sono rispettate, non vi è spazio per un esame dell'economicità in un caso concreto. L’Alta Corte ha lasciato aperta la questione di sapere se gli assicuratori malattia possono, in un caso concreto di trattamento con un medicamento che figura nell'elenco delle specialità, impugnare con ricorso l'assenza di economicità (consid. 6.4).                                     Cfr. anche DTF 139 V 375 e sentenza 9C_572/2013 del 27 novembre 2013, consid. 2.                             2.4.  Il 1° marzo 2011 sono entrati in vigore gli art. 71a e 71b OAMal che hanno in sostanza codificato la giurisprudenza in merito all’assunzione dei costi di un medicamento ammesso nell’elenco delle specialità che non rientra nell’informazione professionale approvata o nella limitazione (art. 71a OAMal), rispettivamente l’assunzione dei costi di un medicamento non ammesso nell’elenco delle specialità (art. 71b OAMal) e di un medicamento importato non omologato dall’Istituto (art. 71c OAMal).                                                                     Dal 1° marzo 2017 gli art. 71a e seguenti OAMal sono stati modificati.                                     L’art. 71a OAMal prevede che l’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi di un medicamento ammesso nell’elenco delle specialità per un impiego che non rientra nell’informazione professionale approvata dall’Istituto o nella limitazione stabilita nell’elenco delle specialità secondo l’articolo 73 se l’impiego del medicamento costituisce un presupposto indispensabile per l’esecuzione di un’altra prestazione assunta dall’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie e tale prestazione è chiaramente predominante (lett. a) oppure se l’impiego del medicamento promette un elevato beneficio terapeutico contro una malattia che può avere esito letale per l’assicurato o può provocare danni cronici alla sua salute e, a causa della mancanza di alternative terapeutiche, un altro trattamento omologato efficace non è disponibile (lett.”

“Da notare che in seguito all’ammissione del medicamento Myozyme© nell’elenco delle specialità con limitazioni restrittive e, in relazione al prezzo iniziale, con costi per fiala diminuiti in modo rilevante, il Tribunale federale, in DTF 142 V 478, ha evidenziato che, se le limitazioni sono rispettate, non vi è spazio per un esame dell'economicità in un caso concreto. L’Alta Corte ha lasciato aperta la questione di sapere se gli assicuratori malattia possono, in un caso concreto di trattamento con un medicamento che figura nell'elenco delle specialità, impugnare con ricorso l'assenza di economicità (consid. 6.4).                                            Cfr. anche DTF 139 V 375 e sentenza 9C_572/2013 del 27 novembre 2013, consid. 2.                                  2.4.   Il 1° marzo 2011 sono entrati in vigore gli art. 71a e 71b OAMal che hanno in sostanza codificato la giurisprudenza in merito all’assunzione dei costi di un medicamento ammesso nell’elenco delle specialità che non rientra nell’informazione professionale approvata o nella limitazione (art. 71a OAMal), rispettivamente l’assunzione dei costi di un medicamento non ammesso nell’elenco delle specialità (art. 71b OAMal).                                                                                   Ai sensi dell’art. 71a OAMal:   " 1L’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi di un medicamento ammesso nell’elenco delle specialità per un impiego che non rientra nell’informazione professionale approvata dall’Istituto o nella limitazione stabilita nell’elenco delle specialità secondo l’articolo 73 se: a. l’impiego del medicamento costituisce un presupposto indispensabile per l’esecuzione di un’altra prestazione assunta dall’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie e tale prestazione è chiaramente predominante; oppure b. l’impiego del medicamento promette un elevato beneficio terapeutico contro una malattia che può avere esito letale per l’assicurato o può provocare danni gravi e cronici alla sua salute e, a causa della mancanza di alternative terapeutiche, un altro trattamento omologato efficace non è disponibile. 2L’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi del medicamento soltanto previa garanzia speciale dell’assicuratore e previa consultazione del medico di fiducia.”

“Scheidet eine Kostenübernahme nach dem Listenprinzip aus, kann eine ausnahmsweise Übernahme der Medikamentenkosten durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung nach den Bestimmungen über die Vergütung von Arzneimitteln im Einzelfall erfolgen (Überschrift Abschnitt 4a KVV; Art. 71a - 71e KVV). Da die Medikamente Actiq und Zofryn Zydis in der Spezialitätenliste aufgenommen sind (vgl. E. 4.1.1 hiervor), jedoch die Anwendung sowohl ausserhalb der genehmigten Fachinformationen als auch der Limitierung gemäss Spezialitätenliste (vgl. Art. 73 KVV) erfolgte (vgl. E. 4.1.4 hiervor), beurteilt sich eine allfällige Kostenübernahme nach Art. 71a Abs. 1 KVV (vgl. dazu E. 3.6 hiervor).”

“Die Frage, ob ein grosser therapeutischer Nutzen im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV vorliegt, ist sowohl in allgemeiner Weise als auch bezogen auf den konkreten Einzelfall zu beurteilen. Dieser Nutzen kann kurativer oder palliativer Natur sein. Er setzt voraus, dass Zwischenergebnisse von klinischen Studien vorliegen, die darauf hinweisen, dass von der Anwendung ein grosser therapeutischer Nutzen zu erwarten ist. Es reichen ferner auch anderweitige veröffentlichte Erkenntnisse aus, die wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen über die Wirksamkeit des in Frage stehenden Arzneimittels im neuen Anwendungsbereich zulassen und aufgrund derer in den einschlägigen Fachkreisen Konsens über einen voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen besteht. Es müssen in rechtlicher Hinsicht somit nicht bereits die (höheren) Voraussetzungen für eine Aufnahme in die SL erfüllt sein (vgl. Urteil des Bundesgerichts 9C_256/2023 vom 18. Juli 2023 E. 4.2.1 mit Hinweise auf BGE 146 V 240 E. 6.2.2, 144 V 333 E. 11.1.3 und 136 V 395 E. 6.5).     Liegen keine derartigen wissenschaftlichen Erkenntnisse vor, so kann eine therapeutische Wirksamkeit nicht bejaht werden mit dem blossen Hinweis darauf, dass im Einzelfall eine Wirkung eingetreten sei.”

“Die Frage, ob ein grosser therapeutischer Nutzen im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV vorliegt, ist sowohl in allgemeiner Weise als auch bezogen auf den konkreten Einzelfall zu beurteilen. Dieser Nutzen kann kurativer oder palliativer Natur sein. Er setzt voraus, dass Zwischenergebnisse von klinischen Studien vorliegen, die darauf hinweisen, dass von der Anwendung ein grosser therapeutischer Nutzen zu erwarten ist. Es reichen ferner auch anderweitige veröffentlichte Erkenntnisse aus, die wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen über die Wirksamkeit des in Frage stehenden Arzneimittels im neuen Anwendungsbereich zulassen und aufgrund derer in den einschlägigen Fachkreisen Konsens über einen voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen besteht. Es müssen in rechtlicher Hinsicht somit nicht bereits die (höheren) Voraussetzungen für eine Aufnahme in die SL erfüllt sein (vgl. BGE 146 V 240 E. 6.2.2; 144 V 333 E. 11.1.3; 136 V 395 E. 6.5; je mit Hinweisen).”

“Die Frage, ob ein hoher therapeutischer Nutzen im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV vorliegt, ist sowohl in allgemeiner Weise als auch bezogen auf den konkreten Einzelfall zu beurteilen. Dieser Nutzen kann kurativer oder palliativer Natur sein. Er setzt voraus, dass Zwischenergebnisse von klinischen Studien vorliegen, die darauf hinweisen, dass von der Anwendung ein grosser therapeutischer Nutzen zu erwarten ist. Es reichen ferner auch anderweitige veröffentlichte Erkenntnisse aus, die wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen über die Wirksamkeit des in Frage stehenden Arzneimittels im neuen Anwendungsbereich zulassen und aufgrund derer in den einschlägigen Fachkreisen Konsens über einen voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen besteht. Es müssen in rechtlicher Hinsicht somit nicht bereits die (höheren) Voraussetzungen für eine Aufnahme in die SL erfüllt sein (vgl. BGE 146 V 240 E. 6.2.2; 144 V 333 E. 11.1.3; 136 V 395 E. 6.5; je mit Hinweisen).”

“Ce montant doit être inférieur au prix maximum figurant dans la liste des spécialités (al. 2). 3.2.2 L'art. 71b OAMal règlemente, quant à lui, les conditions d'une prise en charge à titre exceptionnel des médicaments autorisés par Swissmedic mais ne figurant pas dans la liste des spécialités. L'assureur détermine le montant de la prise en charge après avoir consulté le titulaire de l'autorisation (art. 71b al. 2 OAMal). 3.2.3 Pour ce qui est de l'art. 71c OAMal, introduit le 1er mars 2017, il prévoit les conditions pour la prise en charge des coûts d'un médicament importé non autorisé par l'Institut. 3.2.4 Dans le cadre de la prise en charge des médicaments dans des cas particuliers régie par les articles 71a ss OAMal, il s'agit donc de distinguer selon qu'un médicament est autorisé en Suisse (cf. art. 71a et 71b OAMal) ou non et, par conséquent, n'est pas distribué (cf. art. 71c OAMal). Dans le premier cas (médicament autorisé en Suisse), une distinction supplémentaire est faite selon que le médicament figure (cf. art. 71a OAMal) ou non (cf. art. 71b OAMal) dans la LS. Dans les trois cas de figure, l'art. 71d OAMal prévoit ce qui suit : l'AOS ne prend en charge les coûts du médicament que si l'assureur a donné une garantie spéciale après avoir consulté le médecin-conseil (al. 1); l'assureur examine si le rapport entre les coûts pris en charge par l'assurance obligatoire des soins et le bénéfice thérapeutique est approprié (al. 2); si la demande de prise en charge des coûts est complète, l'assureur rend sa décision dans les deux semaines (al. 3); le fournisseur de prestations facture les coûts effectifs à l'assureur; pour les médicaments visés à l'art. 71a OAMal, le prix facturé est le prix maximum figurant dans la liste des spécialités (al. 4). 3.3 Afin de permettre à l'OFSP d'évaluer la mise en oeuvre de ces dispositions, l'art. 28 al. 3bis aOAMal a été temporairement introduit, le 1er mars 2017 jusqu'au 31 décembre 2020, afin que les assureurs lui fournissent les données relatives à la date de réception des demandes, le nom et l'indication du médicament, le nom du titulaire de l'autorisation, la décision (positive ou négative) relative aux prestations et le montant de la prise en charge en cas de décision positive.”

“Limitierungen im Sinne von Art. 73 KVV erlauben es dem BAG, die Anwendungsvorschriften und die Indikationen stärker einzugrenzen als die Heilmittelbehörde (während umgekehrt eine Erweiterung der heilmittelrechtlichen Begrenzungen unzulässig ist: BGE 142 V 478 E. 6.2; 130 V 532 E. 5.2; GEBHARD EUGSTER, Rechtsprechung des Bundesgerichts zum KVG, 2. Aufl. 2018, Rz. 31 zu Art. 52 KVG). Sie schränken den Vergütungsanspruch der versicherten Person dahingehend ein, als die obligatorische Krankenpflegeversicherung grundsätzlich nicht leistungspflichtig ist, wenn die Vorgaben der Limitierung nicht eingehalten werden (BGE 142 V 478 E. 6.2; DARIO PICECCHI, Das Wirtschaftlichkeitsgebot im Krankenversicherungsrecht, 2022, S. 162 Rz. 389). Soll ein Arzneimittel ausserhalb der in der SL genannten Limitierung abgegeben werden, müssen für eine Kostenvergütung besondere Voraussetzungen erfüllt sein (vgl. dazu Art. 71a KVV in der bis 31. Dezember 2023 gültig gewesenen und in der seit 1. Januar 2024 geltenden Fassung [sog. off-limitation-use]; vgl. auch BGE 142 V 325 E. 2.3.2).”

“Dass Champix zur Rauchentwöhnung beziehungsweise zur (kompletten) Aufgabe des Rauchens zugelassen ist, ergibt sich denn auch aus der auf Swissmedicinfo publizierten Fachinformation der Arzneimittelinformation der Pfizer AG betreffend die Dosierung/Anwendung von Champix. Demnach kann die Rauchfreiheit innerhalb von 12 Wochen oder schrittweise bei einer Behandlungsdauer von total 24 Wochen, wovon die letzten 12 Wochen rauchfrei sein sollen, erreicht werden.     Dass die Limitation gemäss SL bezüglich des Medikamentenbezugs vom 18. Januar 2021 ohnehin nicht erfüllt ist, da demnach nur alle 18 Monate eine einmalige Therapie von 12 Wochen vergütet werden kann, ist unbestritten. In Frage kommt daher vorliegend einzig eine Übernahme ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten Limitierung, was denn auch das strittige Thema dieses Verfahrens ist (vgl. E. 1 vorstehend). Hierfür müssen die Voraussetzungen gemäss Art. 71a KVV erfüllt sein (E. 2.2 vorstehend).     Zu prüfen ist demzufolge, ob die Kosten der Therapie mit Champix im Falle des Beschwerdeführers ausnahmsweise ausserhalb der in der Spezialitätenliste genannten Limitatio, gestützt auf Art. 71a KVV im Rahmen eines off-label-use beziehungsweise off-label-limitation-use (als Teilbereich des off-label-use, vgl. BGE 146 V 240 Regeste und E. 6.2) zu übernehmen sind. Die entsprechenden Kriterien sind im Folgenden zu prüfen.”

“Es finden sich somit alle drei Präparate auf der SL und werden zur Behandlung von Patienten mit multiplen Myelomen eingesetzt. Die Kombination sämtlicher Präparate ist allerdings in der SL nicht vorgesehen und hinsichtlich Darzalex wird explizit Monotherapie stipuliert, womit die Kombinationstherapie im off-label-use respektive im sogenannten off-label-limitation-use als Teilbereich des off-label-use (vgl. BGE 146 V 240 E. 6.2 mit Hinweis) erfolgte und eine Kostenübernahmepflicht durch die OKP somit nur ausnahmsweise besteht, sofern die Voraussetzungen von Art. 71a KVV (vorstehend E. 1.5) erfüllt sind.”

“Die Frage, ob ein grosser therapeutischer Nutzen im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV vorliegt, ist sowohl in allgemeiner Weise als auch bezogen auf den konkreten Einzelfall zu beurteilen. Dieser Nutzen kann kurativer oder palliativer Natur sein. Er setzt voraus, dass Zwischenergebnisse von klinischen Studien vorliegen, die darauf hinweisen, dass von der Anwendung ein grosser therapeutischer Nutzen zu erwarten ist. Es reichen ferner auch anderweitige veröffentlichte Erkenntnisse aus, die wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen über die Wirksamkeit des in Frage stehenden Arzneimittels im neuen Anwendungsbereich zulassen und aufgrund derer in den einschlägigen Fachkreisen Konsens über einen voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen besteht. Es müssen in rechtlicher Hinsicht somit nicht bereits die (höheren) Voraussetzungen für eine Aufnahme in die SL erfüllt sein (vgl. Urteil des Bundesgerichts 9C_256/2023 vom 18. Juli 2023 E. 4.2.1 mit Hinweise auf BGE 146 V 240 E. 6.2.2, 144 V 333 E. 11.1.3 und 136 V 395 E. 6.5).     Liegen keine derartigen wissenschaftlichen Erkenntnisse vor, so kann eine therapeutische Wirksamkeit nicht bejaht werden mit dem blossen Hinweis darauf, dass im Einzelfall eine Wirkung eingetreten sei.”

“Fest steht, dass die Veränderung von ≥ 3 Punkten und damit der als klinisch bedeutsam definierte Wert («clinically meaningful change«) auf der HFMSE-Skala von Patienten mit SMA II durchschnittlich nicht erreicht wurde.     Wie der Vertrauensarzt Dr. B.___ in der Stellungnahme vom 10. Dezember 2020 (Urk. 22 S. 4), auf welche die Gesuchsgegnerin u.a. als Bestandteil ihrer Stellungnahmen verwiesen hat, zutreffend bemerkt hat, ist die medizinisch-wissenschaftlich als relevant definierte Veränderung respektive der aus medizinisch-ärztlicher Sicht klinisch bedeutsame «Nutzen» zwar nicht bereits gleichzusetzen mit dem rechtlichen Begriff des grossen therapeutischen Nutzens eines Arzneimittels gegen eine Krankheit nach Art. 71b KVV in Verbindung mit Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV. Jedoch kann auch nach diesem rechtlichen Begriff nicht jeglicher therapeutische Nutzen genügen, sondern dieser muss erheblich ins Gewicht fallen.     Eine «statistisch signifikante Verbesserung der Funktionsscores» (im HFMSE, Urk. 16 S. 7) allein sagt darüber noch nichts aus. Dr. B.___ erklärte in der vertrauensärztlichen Stellungnahme vom 15. Juni 2020 dazu, dass die statistische Signifikanz lediglich eine der Voraussetzungen dafür ist, dass die beschriebenen Resultate überhaupt bewertbar seien. Sie sage aber überhaupt nichts über die Erheblichkeit des Nutzens einer Behandlung aus (Urk. 12/1 S. 2). Dem ist zuzustimmen. Auch mag «eine klinische Stabilisierung und damit eine Modifikation des natürlichen Krankheitsverlaufes» bei einer ohne Behandlung progredient verlaufenden Krankheit wie der SMA ein «für den Patienten relevanter therapeutischer Nutzen» (Urk. 16 S. 7) sein.     Jedoch ist es im Hinblick auf den Begriff des grossen therapeutischen Nutzens nicht ausreichend, wenn der therapeutische Nutzen für einen Patienten nur möglicherweise und lediglich «relevant» ist.”

“Limitierungen im Sinne von Art. 73 KVV erlauben es dem BAG, die Anwendungsvorschriften und die Indikationen stärker einzugrenzen als die Heilmittelbehörde (während umgekehrt eine Erweiterung der heilmittelrechtlichen Begrenzungen unzulässig ist: BGE 142 V 478 E. 6.2; 130 V 532 E. 5.2; GEBHARD EUGSTER, Rechtsprechung des Bundesgerichts zum KVG, 2. Aufl. 2018, Rz. 31 zu Art. 52 KVG). Sie schränken den Vergütungsanspruch der versicherten Person dahingehend ein, als die obligatorische Krankenpflegeversicherung grundsätzlich nicht leistungspflichtig ist, wenn die Vorgaben der Limitierung nicht eingehalten werden (BGE 142 V 478 E. 6.2; DARIO PICECCHI, Das Wirtschaftlichkeitsgebot im Krankenversicherungsrecht, 2022, S. 162 Rz. 389). Soll ein Arzneimittel ausserhalb der in der SL genannten Limitierung abgegeben werden, müssen für eine Kostenvergütung besondere Voraussetzungen erfüllt sein (vgl. dazu Art. 71a KVV in der bis 31. Dezember 2023 gültig gewesenen und in der seit 1. Januar 2024 geltenden Fassung [sog. off-limitation-use]; vgl. auch BGE 142 V 325 E. 2.3.2).”

“Dass Champix zur Rauchentwöhnung beziehungsweise zur (kompletten) Aufgabe des Rauchens zugelassen ist, ergibt sich denn auch aus der auf Swissmedicinfo publizierten Fachinformation der Arzneimittelinformation der Pfizer AG betreffend die Dosierung/Anwendung von Champix. Demnach kann die Rauchfreiheit innerhalb von 12 Wochen oder schrittweise bei einer Behandlungsdauer von total 24 Wochen, wovon die letzten 12 Wochen rauchfrei sein sollen, erreicht werden.     Dass die Limitation gemäss SL bezüglich des Medikamentenbezugs vom 18. Januar 2021 ohnehin nicht erfüllt ist, da demnach nur alle 18 Monate eine einmalige Therapie von 12 Wochen vergütet werden kann, ist unbestritten. In Frage kommt daher vorliegend einzig eine Übernahme ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten Limitierung, was denn auch das strittige Thema dieses Verfahrens ist (vgl. E. 1 vorstehend). Hierfür müssen die Voraussetzungen gemäss Art. 71a KVV erfüllt sein (E. 2.2 vorstehend).     Zu prüfen ist demzufolge, ob die Kosten der Therapie mit Champix im Falle des Beschwerdeführers ausnahmsweise ausserhalb der in der Spezialitätenliste genannten Limitatio, gestützt auf Art. 71a KVV im Rahmen eines off-label-use beziehungsweise off-label-limitation-use (als Teilbereich des off-label-use, vgl. BGE 146 V 240 Regeste und E. 6.2) zu übernehmen sind. Die entsprechenden Kriterien sind im Folgenden zu prüfen.”

“Pour le traitement des patients atteints de diabète sucré de type 2 en association avec les options thérapeutiques suivantes, si ces antidiabétiques n'assurent pas un contrôle adéquat de la glycémie: - En double combinaison avec la metformine ou une sulfonylurée - En triple combinaison avec une combinaison de metformine et d'une sulfonylurée - En combinaison avec l'insuline basale avec ou sans metformine Au moins BMI 28. Des médicaments supplémentaires destinés à une réduction pondérale ne sont pas pris en charge par les assureurs-maladie. Remboursement au maximum d'une dose de 1 mg de sémaglutide par semaine.”                                     Nel caso di specie tuttavia il medicamento è stato prescritto per un altro uso. Il curante ha infatti indicato di averlo somministrato “in paziente in sovrappeso che presenta fattori di rischio cardiovascolare” (doc. 8).                                     La stessa insorgente non nega che il farmaco da lei assunto sia soggetto alle limitazioni indicate nel compendium e nell’elenco delle specialità (doc. I, pag. 2, punto 1.1).                                   Ella non sostiene neppure che sia adempiuta una delle ipotesi previste dagli art. 71a OAMal per mettere a carico della LAMal i costi del medicamento (cfr. consid. 2.4).                                     La ricorrente ritiene invece di essere in buona fede poiché l’assicuratore ha rimborsato il costo di Ozempic® per oltre due anni (dal 26 aprile 2021) senza eccepire alcunché.                             2.7.  Il diritto alla protezione della buona fede di cui all’art. 9 Cost. consente al cittadino di esigere che l'autorità rispetti le proprie promesse e che essa eviti di contraddirsi. Così un'informazione o una decisione erronea possono obbligare l'amministrazione a concedere a un cittadino un vantaggio contrario alla legge se i seguenti presupposti, precisati da una lunga e consolidata giurisprudenza, sono cumulativamente adempiuti:   1.    si tratta di un’informazione senza riserve da parte dell’autorità;                                   2.  l'autorità deve essere intervenuta in una situazione concreta nei riguardi di persone determinate;                                   3.”

“Sowohl Art. 71b als auch Art. 71c KVV setzten voraus, dass – nebst der hier nicht einschlägigen Voraussetzung des Behandlungskomplexes (Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV) – vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV). Der grosse therapeutische Nutzen kann kurativer oder palliativer Natur sein (BGE 146 V 240 E. 6.2.2 S. 246). Therapeutischer Nutzen setzt Wirksamkeit voraus. Für die Anerkennung der Wirksamkeit wird vorausgesetzt, dass zumindest Zwischenergebnisse von publizierten Studien vorliegen, die einen grossen therapeutischen Nutzen erwarten lassen. Es reichen ferner auch anderweitige veröffentlichte Erkenntnisse aus, die wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen über die Wirksamkeit des in Frage stehenden Arzneimittels im neuen Anwendungsbereich zulassen und auf Grund derer in den einschlägigen Fachkreisen Konsens über einen voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen besteht. Es müssen in rechtlicher Hinsicht somit nicht bereits die (höheren) Voraussetzungen für eine Aufnahme in die SL erfüllt sein (BGE 146 V 240 E. 6.2.2 S. 246; Gebhard Eugster, Rechtsprechung des Bundesgerichts zum KVG, 2. Aufl., Rz. 45 zu Art. 25 KVG). Art. 71c KVV verlangt zusätzlich, dass das Arzneimittel von einem Land mit einem von Swissmedic als gleichwertig anerkannten Zulassungssystem für die entsprechende Indikation zugelassen ist.”

“Hierzu müsste mit der Studie T. Hagenacker et al. zunächst in allgemeiner Weise erwiesen sein, dass durch den Einsatz des Medikamentes Spinraza® respektive des Wirkstoffs Nusinersen auch bei Erwachsenen mit jahrelanger SMA-Erkrankung vom Typ II und fortgeschrittenen Krankheitssymptomen, wie sie bei der Gesuchstellerin vorliegen (vgl. E. 3.1.2 hiervor), ein therapeutischer Nutzen eintritt, welcher im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV in Verbindung mit Art. 71b KVV als hoch zu beurteilen ist (BGE 146 V 240 E. 6.2.2, 144 V 333 E. 11.1.3, 142 V 325 E. 2.3.2.2, 136 V 395 E. 5.2 und E. 6.5). Sofern dieser allgemeine Wirksamkeitsnachweis erbracht ist, ist ferner zu prüfen, ob die Anwendung von Spinraza® auch aufgrund der Umstände des konkreten Behandlungsfalls einen hohen therapeutischen Nutzen verspricht beziehungsweise ob besondere Umstände auch bei der Gesuchstellerin diese Erwartung rechtfertigen (vgl. BGE 139 V 375 E. 4.4; 136 V 395 E. 6.4 f.; 143 V 130 E. 11.1.3.2.3; Eugster, Rechtsprechung des Bundesgerichts zum KVG, 2. Auflage 2018, Art. 25 Rz 45).”

“Ein solcher Fall liegt auch hier vor. Die als revisionsbegründendes Beweismittel vorgelegte Studie T. Hagenacker et al. (Urk. 3/5), war der Gesuchstellerin im Zeitpunkt der Urteilsfällung vom 20. März 2020 zwar (seit dem 19. März 2020) bereits bekannt. Jedoch war es der Gesuchstellerin - trotz hinreichender Sorgfalt nicht möglich, die publizierte, per dann beweiskräftige Studie früher einzureichen. Der Inhalt der Studie, welcher als Fachliteratur gerichtsnotorischen Tatsachen entspricht, war zudem auch vom Gericht nicht als solche berücksichtigt worden (vgl. dazu E. 3.2.2 ff. hiervor).     Des Weiteren ist hier mit dem geltend gemachten Revisionsgrund auch erfüllt, dass die Studie dem Beweis von Tatsachen dienen soll, die zwar im früheren Verfahren Nr. KV.2018.00035 bekannt gewesen respektive vorgebracht wurden, aber zum Nachteil der Gesuchstellerin unbewiesen geblieben sind. Denn der mit dieser Studie angestrebte Beweis für den hohen therapeutischen Nutzen im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV (in Verbindung mit Art. 71b KVV) von Spinraza® (mit dem Wirkstoff Nusinersen) durch die Behandlung von erwachsenen SMAPatienten vom Typ II im Allgemeinen und bei ihr, der Gesuchstellerin, im Speziellen (Urk. 1 S. 3, S. 7 und S. 9 ff.), war als Tatsachenbehauptung auch bereits im Vorverfahren (als durch andere Studien bewiesen) geltend gemacht worden, was vom Gericht jedoch im Urteil KV.2018.00090 vom 20. März 2020 als nicht erwiesen beurteilt wurde (Urk. 2 S. 28 ff.).”

“Auch der Hinweis der Gesuchstellerin auf die bundesgerichtliche Rechtsprechung gemäss dem Leitentscheid BGE 144 V 333 E. 11.1.3.2.1, wonach es für die Bejahung des hohen therapeutischen Nutzens genüge, wenn der Effekt des zu beurteilenden Heilmittels ausschliesslich in einer Aufrechterhaltung einer körperlichen Restfunktion und einer Verhinderung einer weiteren Verschlechterung des Gesundheitszustandes bestehe (Urk. 1 S. 10 f.), ist nach dem Gesagten nicht zielführend. In diesem Entscheid ging es um die Wirksamkeit von autologen Serumaugentropfen, welche nach bundesgerichtlichem Erkenntnis als von der Zulassungspflicht befreiter verwendungsfertiger Magistralrezeptur ebenfalls nach Art. 71b Abs. 1 KVV in Verbindung mit Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV zu beurteilen war (BGE 144 V 333 E. 10.6 ff.). Dort war indes - anders als hier - unstrittig ausgewiesen, dass der therapeutische Nutzen im Allgemeinen und im konkreten Fall der betreffenden versicherten Person gestützt auf ärztliche Berichte und medizinische Literatur zu bejahen war (BGE 144 V 333 E. 11.1.3.1). Hier ist dagegen mit der (als Revisionsgrund angeführten) Studie T. Hagenacker et al. - wie vorstehend ausgeführt (E. 5.3-5.4) - schon keine hinreichend differenzierte und eindeutige Aussage zur Wirksamkeit der Behandlung mit Spinraza® respektive Nusinersen in Bezug auf Patienten mit einer SMA-II-Erkrankung mit schweren Beeinträchtigungen, wie sie bei der Gesuchstellerin vorliegt, möglich. Insbesondere ist diesbezüglich der allgemeine Wirksamkeitsnachweis nicht erbracht, da nicht feststeht, dass insofern residuale (fein-)motorische und andere Funktionen, welche als therapeutisch bedeutsam einzustufen wären und die nicht über die Funktionsscores abbildbar sind, durch eine Behandlung mit Nusinersen mittel- bis langfristig erhalten werden können.”

“Im Ergebnis ist auch mit der Studie L. Maggi et al. «Nusinersen safety and effects on motor function in adult spinal muscular atrophy type 2 and 3» (Urk. 35) der Nachweis eines grossen therapeutischen Nutzens im Sinne von Art. 71b KVV in Verbindung mit Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV durch die Behandlung mit Spinraza®/Nusinersen für die Patientengruppe mit einer fortgeschrittenen SMA vom Typ II, wie sie bei der Gesuchstellerin vorliegt, in allgemeiner Weise nicht erbracht.     Damit wäre - sofern die Studie L. Maggi et al. als Revisionsgrund überhaupt zulässig wäre - auch dieser Studie im Hinblick auf einen Revisionsgrund nach § 29 lit. a GSVGer die Erheblichkeit abzusprechen, da nicht anzunehmen wäre, dass deren Ergebnisse im Hauptverfahren Nr. KV.2018.00090 zu einem anderen Urteil geführt hätten, falls das Gericht davon Kenntnis gehabt hätte. Denn eine Leistungspflicht der Gesuchsgegnerin für die Behandlung der Gesuchstellerin mit Spinraza® wäre auch mit Kenntnis der Studie L. Maggi et al. verneint worden.”

“Dass Champix zur Rauchentwöhnung beziehungsweise zur (kompletten) Aufgabe des Rauchens zugelassen ist, ergibt sich denn auch aus der auf Swissmedicinfo publizierten Fachinformation der Arzneimittelinformation der Pfizer AG betreffend die Dosierung/Anwendung von Champix. Demnach kann die Rauchfreiheit innerhalb von 12 Wochen oder schrittweise bei einer Behandlungsdauer von total 24 Wochen, wovon die letzten 12 Wochen rauchfrei sein sollen, erreicht werden.     Dass die Limitation gemäss SL bezüglich des Medikamentenbezugs vom 18. Januar 2021 ohnehin nicht erfüllt ist, da demnach nur alle 18 Monate eine einmalige Therapie von 12 Wochen vergütet werden kann, ist unbestritten. In Frage kommt daher vorliegend einzig eine Übernahme ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten Limitierung, was denn auch das strittige Thema dieses Verfahrens ist (vgl. E. 1 vorstehend). Hierfür müssen die Voraussetzungen gemäss Art. 71a KVV erfüllt sein (E. 2.2 vorstehend).     Zu prüfen ist demzufolge, ob die Kosten der Therapie mit Champix im Falle des Beschwerdeführers ausnahmsweise ausserhalb der in der Spezialitätenliste genannten Limitatio, gestützt auf Art. 71a KVV im Rahmen eines off-label-use beziehungsweise off-label-limitation-use (als Teilbereich des off-label-use, vgl. BGE 146 V 240”

“Hinsichtlich der Krankheit ergibt sich aus den medizinischen Akten, dass beim Beschwerdeführer eine obstruktive Pneumopathie mit vornehmlich allergischer Genese vorliegt (Urk. 9/20).     Ob ein hoher therapeutischer Nutzen im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV vorliegt, ist sowohl in allgemeiner Weise als auch bezogen auf den konkreten Einzelfall zu beurteilen. Der Begriff des hohen therapeutischen Nutzens orientiert sich an der gleichlautenden Voraussetzung für eine befristete Bewilligung nicht zugelassener Arzneimittel gemäss dem Bundesgesetz über Arzneimittel und Medizinprodukte (Heilmittelgesetz). Eine solche Zulassung setzt voraus, dass Zwischenergebnisse von klinischen Studien vorliegen, die darauf hinweisen, dass von der Anwendung ein grosser therapeutischer Nutzen zu erwarten ist. Es reichen ferner auch anderweitige veröffentlichte Erkenntnisse aus, die wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen über die Wirksamkeit des in Frage stehenden Arzneimittels im neuen Anwendungsbereich zulassen und auf Grund derer in den einschlägigen Fachkreisen Konsens über einen voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen besteht. In rechtlicher Hinsicht müssen somit nicht bereits die (höheren) Voraussetzungen für eine Aufnahme in die SL erfüllt sein (BGE 146 V 240 E.”

“Diese Ausnahmetatbestände sind in Anlehnung an die Rechtsprechung positivrechtlich in Art. 71a Abs. 1 KVV normiert worden. Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV, der hier im Vordergrund steht, sieht eine Leistungspflicht vor, wenn vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist. Die Frage, ob ein hoher therapeutischer Nutzen vorliegt, der für die Kostenübernahme vorausgesetzt wird, ist sowohl in allgemeiner Weise als auch bezogen auf den konkreten Einzelfall zu beurteilen. Der Nachweis der allgemeinen Eignung, den angestrebten therapeutischen Nutzen zu erzielen, muss nach wissenschaftlichen Methoden erbracht werden. Der Begriff des hohen therapeutischen Nutzens orientiert sich grundsätzlich an der gleichlautenden Voraussetzung für eine befristete Bewilligung nicht zugelassener Arzneimittel im Sinne von Art.”

“Die Frage, ob ein hoher therapeutischer Nutzen im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV vorliegt, ist sowohl in allgemeiner Weise als auch bezogen auf den konkreten Einzelfall zu beurteilen (BGE 139 V 375 E. 4.4 am Ende). Der Nutzen kann sodann kurativer oder palliativer Natur sein (Eugster, a.a.O., S. 534 Rz 420). Der Begriff des hohen therapeutischen Nutzens orientiert sich an der gleichlautenden Voraussetzung für eine befristete Bewilligung nicht zugelassener Arzneimittel im Sinne von aArt. 9 Abs. 4 HMG (Absatz aufgehoben per 1. Januar 2019) respektive neu Art. 9a HMG. Eine solche Zulassung setzt nach Art. 19 Abs. 1 lit. c der Verordnung des Schweizerischen Heilmittelinstituts vom 22. Juni 2006 über die vereinfachte Zulassung von Arzneimitteln und die Zulassung von Arzneimitteln im Meldeverfahren (VAZV) voraus, dass Zwischenergebnisse von klinischen Studien vorliegen, die darauf hinweisen, dass von der Anwendung ein grosser therapeutischer Nutzen zu erwarten ist (BGE 146 V 240 E. 6.2.2 mit Hinweisen). Es reichen ferner auch anderweitige veröffentlichte Erkenntnisse aus, die wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen über die Wirksamkeit des in Frage stehenden Arzneimittels im neuen Anwendungsbereich zulassen und auf Grund derer in den einschlägigen Fachkreisen Konsens über einen voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen besteht (vgl.”

“Lebensmonat) bei Deletion des SMN1-Gens (survival motor neuron 1) und einer Dosis des SMN2-Gens von 3 Kopien, klinisch mit Tetraplegie (Paraparese der Arme, Paraplegie der Beine, linksbetonte Restmotilität vor allem der Daumen und Zeigefinger), schwerer Skoliose, Dauerbeatmung, Ernährungssonde und eingeschränkter Gesichtsmimik leidet (Urk. 8/12/1, Urk. 8/37), mit dem Arzneimittel Spinraza® (Wirkstoff Nusinersen) verpflichtet ist. Das Gericht stellte fest, dass diese Streitfrage nach Art. 71b KVV in Verbindung mit Art. 71a Abs. 1 lit. a und lit. b KVV zu prüfen sei, wobei das Vorliegen eines Behandlungskomplexes im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV (BGE 142 V 325 E. 2.3.2.1, 130 V 532 E. 6.1) ohne Weiteres ausgeschlossen werden könne. Damit bestehe - vorbehältlich der Bestimmungen nach Art. 71b Abs. 2 KVV und Art. 71d KVV, namentlich der Prüfung des Kosten-Nutzen-Verhältnisses im Einzelfall (vgl. dazu BGE 139 V 375 E. 7.3; Eugster, Rechtsprechung des Bundesgerichts zum KVG, 2. Auflage 2018, Art. 25 Rz 47 f.) - eine Kostenvergütungspflicht der Beschwerdegegnerin (hier: Gesuchsgegnerin) nur dann, sofern die Voraussetzungen von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV erfüllt seien. Unstrittig war diesbezüglich, dass die SMA der Gesuchstellerin im Sinne dieser Bestimmung schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich zieht, tödlich verlaufen kann sowie derzeit keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode der SMA im Sinne einer therapeutischen Alternative verfügbar ist (Urteil des Sozialversicherungsgerichts des Kantons Zürich KV.2018.00090 vom 20. März 2020 E. 2.3; Urk. 2 S. 14 f.).     Die im Hauptverfahren letztlich zu beurteilende und entscheidende Frage, ob ein für die Kostenübernahme durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung vorausgesetzter hoher therapeutischer Nutzen im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV (in Verbindung mit Art. 71b KVV) durch die Anwendung eines Medikamentes auch in Bezug auf Erwachsene mit jahrelanger SMA-Erkrankung vom Typ II und fortgeschrittenen Krankheitssymptomen, wie sie bei der Gesuchstellerin vorliegen, gegeben ist, ist rechtssprechungsgemäss sowohl in allgemeiner Weise als auch bezogen auf den konkreten Einzelfall zu beurteilen.”

“Ebenso wenig leidet der Beschwerdeführer an einer Krankheit, welche für den Beschwerdeführer tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen könnte (vgl. Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV). Denn nachgewiesen sind beim Beschwerdeführer eine (leichte) Atrophie der Testes sowie eine Kryptozoospermie. Es fehlt gänzlich an Anhaltspunkten dafür, dass diese Befunde mit einer tödlich verlaufenden oder einer zu schweren und chronischen Beeinträchtigungen führenden Krankheit in Zusammenhang stehen könnten. Weitere Abklärungen oder Erläuterungen waren daher nicht angezeigt. Sofern sich der nicht nachvollziehbare Einwand des Beschwerdeführers, die Voraussetzungen von Art. 77 KVV seien zu pauschal negiert worden (Urk. 1 S. 5), auf Art. 71a Abs. 1 KVV beziehen sollte, geht er folglich fehl. Nach dem Gesagten besteht auch keine ausnahmsweise Kostentragungspflicht für einen «Off-Label-Use» des Medikaments Nebido.     Da weder die vorausgesetzte Indikation zur Gabe von Nebido innerhalb des zugelassenen Anwendungsbereichs erfüllt ist, noch ein Sonderfall von Art. 71a Abs. 1 KVV vorliegt, erübrigt sich denn auch eine Prüfung von Wirksamkeit, Zweckmässigkeit und Wirtschaftlichkeit (vgl. vorstehende E. 1.2 sowie den Einwand in Urk. 1 S. 4). Dass Dr. Y.___ über einen Nutzen der Behandlung mit Nebido berichtet (Urk. 11 S. 2), ist demnach nicht entscheidrelevant.”

“b KVG grundsätzlich nur auf Arzneimittel, die in der Spezialitätenliste aufgeführt sind und gemäss der dort festgelegten Limitierung, die sich auf die Menge oder die medizinischen Indikationen beziehen kann (Art. 73 KVV), eingesetzt werden. Kassenpflichtig sind pharmazeutische Spezialitäten des Weiteren lediglich im Rahmen der von der Heilmittelbehörde (Swissmedic) registrierten Indikationen und Anwendungsvorschriften (BGE 142 V 325 E. 2.1-3). 1.2    Die Anwendung eines Arzneimittels ausserhalb der registrierten Indikationen und Anwendungsvorschriften macht dieses zu einem solchen «ausserhalb der Liste» beziehungsweise zu einem «Off-Label-Use» und damit grundsätzlich zur Nichtpflichtleistung (BGE 142 V 325 E. 2.3). Ausnahmsweise sind aber auch die Kosten von Arzneimitteln der Spezialitätenliste ausserhalb der von Swissmedic registrierten Indikationen und Anwendungsvorschriften oder ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten Limitierung zu übernehmen (vgl. BGE 142 V 325 E. 2.3.1). Voraussetzung für eine solche Kostenübernahme ist gemäss Art. 71a Abs. 1 KVV, dass ein sogenannter Behandlungskomplex vorliegt (lit. a) oder dass für eine Krankheit, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist; diesfalls muss das Arzneimittel einen grossen therapeutischen Nutzen haben (lit. b; BGE 142 V 325 E. 2.3.1), wobei die Bejahung einer Wirksamkeit allein diesem Erfordernis noch nicht zu genügen vermag (BGE 142 V 325 E. 4.4.2 mit Hinweis). 1.3     1.3.1    Eine fehlende Behandlungsalternative ist generell dort zu bejahen, wo der «Off-Label-Use» medizinisch ein wesentlich besseres Risiko-Nutzen-Verhältnis verspricht als regulär zugelassene Alternativen. Das Kriterium ist damit erfüllt, wenn zwar eine Behandlungsalternative besteht, diese aber gegenüber einer Anwendung im «Off-Label-Use» so deutlich unterlegen ist, dass ein hoher therapeutischer Nutzen begründet wird (BGE 146 V 240 E.”

“b KVG grundsätzlich nur auf Arzneimittel, die in der Spezialitätenliste aufgeführt sind und gemäss der dort festgelegten Limitierung, die sich auf die Menge oder die medizinischen Indikationen beziehen kann (Art. 73 KVV), eingesetzt werden. Kassenpflichtig sind pharmazeutische Spezialitäten des Weiteren lediglich im Rahmen der von der Heilmittelbehörde (Swissmedic) registrierten Indikationen und Anwendungsvorschriften (BGE 142 V 325 E. 2.1-3). 1.2    Die Anwendung eines Arzneimittels ausserhalb der registrierten Indikationen und Anwendungsvorschriften macht dieses zu einem solchen «ausserhalb der Liste» beziehungsweise zu einem «Off-Label-Use» und damit grundsätzlich zur Nichtpflichtleistung (BGE 142 V 325 E. 2.3). Ausnahmsweise sind aber auch die Kosten von Arzneimitteln der Spezialitätenliste ausserhalb der von Swissmedic registrierten Indikationen und Anwendungsvorschriften oder ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten Limitierung zu übernehmen (vgl. BGE 142 V 325 E. 2.3.1). Voraussetzung für eine solche Kostenübernahme ist gemäss Art. 71a Abs. 1 KVV, dass ein sogenannter Behandlungskomplex vorliegt (lit. a) oder dass für eine Krankheit, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist; diesfalls muss das Arzneimittel einen grossen therapeutischen Nutzen haben (lit. b; BGE 142 V 325 E. 2.3.1), wobei die Bejahung einer Wirksamkeit allein diesem Erfordernis noch nicht zu genügen vermag (BGE 142 V 325 E. 4.4.2 mit Hinweis). 1.3     1.3.1    Eine fehlende Behandlungsalternative ist generell dort zu bejahen, wo der «Off-Label-Use» medizinisch ein wesentlich besseres Risiko-Nutzen-Verhältnis verspricht als regulär zugelassene Alternativen. Das Kriterium ist damit erfüllt, wenn zwar eine Behandlungsalternative besteht, diese aber gegenüber einer Anwendung im «Off-Label-Use» so deutlich unterlegen ist, dass ein hoher therapeutischer Nutzen begründet wird (BGE 146 V 240 E.”

“85 del medicamento Ozempic® prescrittole dal suo medico curante e che di conseguenza ha negato il diritto di Helsana di chiederne la restituzione. 2.2. Nel caso in rassegna non è rilevante determinare se il Tribunale cantonale avesse dovuto verificare, come preteso dalla ricorrente, le precise condizioni per la presa a carico di Ozempic® quale medicamento "off label use" ("al di fuori dell'etichetta"), menzionando altresì genericamente che l'efficacia del medicamento dovrebbe essere comprovata secondo metodi scientifici riferendosi all'art. 32 cpv. 1 seconda frase LAMal. Da un lato dagli accertamenti del Tribunale cantonale emerge che il medicamento è stato prescritto per un altro uso - ovvero non per il diabete ma per il sovrappeso dell'opponente che presentava fattori di rischio cardiovascolare - e nessuno ha mai preteso il contrario. D'altro lato l'opponente non ha nemmeno mai sostenuto che siano adempiute le condizioni per una sua assunzione in caso di altro impiego, quali le ipotesi di cui all'art. 71a OAMal. Se le stesse fossero realizzate, allora la ricorrente dovrebbe in ogni modo assumere il costo dell'Ozempic® per il periodo in questione (dall'aprile 2021 fino all'ottobre 2023; cfr conteggio delle prestazione di Helsana del 18 novembre 2023) mentre se invece non lo fossero si ritorna alla disamina del diritto alla protezione della buona fede dell'opponente, che si è vista rimborsare un medicamento prescritto dal suo medico per oltre due anni, senza che la sua assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie abbia mai eccepito alcunché. 2.3. Per quanto attiene al diritto alla protezione della buona fede di cui all'art. 9 Cost., nei considerandi della sentenza impugnata il Tribunale cantonale ha già esposto in modo dettagliato le norme legali e la prassi disciplinanti la materia, rammentando in particolare i presupposti cumulativi previsti dalla giurisprudenza affinché un cittadino possa esigere che un'autorità rispetti le sue promesse e che eviti di contraddirsi (fra molte cfr. sentenza 9C_29/2022 del 6 dicembre 2022 consid.”

“__________, FMH medicina interna generale).                                            L’indicazione per la quale è prescritto nel caso di specie non è riconosciuta da Swissmedic (cfr. doc. 4 e doc. P [“sono perfettamente consapevole del fatto che l’indicazione approvata da Swissmedic per Temodal® sia il trattamento del glioblastoma multiforme”]).                                            Per cui si tratta di un trattamento off-label soggetto alle condizioni dell’art. 71a OAMal.                                            Il tumore neuroendocrino è una patologia rara, grave e mortale, per la quale non esistono alternative terapeutiche riconosciute (doc. 4).                                            Il 29 luglio 2021 il medico fiduciario ha tuttavia consigliato all’assicuratore di non assumere i costi del farmaco perché, a causa dei pochi dati scientifici agli atti, la valutazione del beneficio terapeutico del medicamento corrisponderebbe al rating D, ossia un beneficio debole secondo l’art. 71a OAMal. Inoltre il risultato della prova terapeutica menzionata nel rapporto del 1° luglio 2021 non sarebbe concludente visto il debole beneficio del farmaco (doc. 4).                                                                                L’8 ottobre 2021 l’insorgente ha tuttavia prodotto numerosa e specifica documentazione medica e scientifica, tra cui un referto del 6 ottobre 2021 della PD Dr.ssa med. __________, caposervizio __________ di __________ presso l’Istituto __________, di tre pagine (doc. P), gli esiti degli esami PET/CT del 28 giugno 2021 e del 4 ottobre 2021, che comprovano una stabilità della patologia (doc. Q e R) ed un’approfondita valutazione medico-scientifica, di 13 pagine, del Prof. dr. med. __________, __________, della PD Dr.ssa med. __________ e della Dr.ssa med. __________, specialista Farmacologia e tossicologia clinica, medica capoclinica (doc. S).                                            Gli esperti hanno concluso che “le opzioni di trattamento del tumore neuroendocrino a sede primitiva sconosciuta, ben differenziato asintomatico ma metabolicamente attivo (in progressione, aggressivo), metastatico e non resecabile, diagnosticato alla” ricorrente “paziente di 73 anni in relative discrete condizioni generali, includono la chemioterapia sistemica, anche con regimi chemioterapici a base di temozolomide, come da Linee Guida aggiornate.”

“Die weitere Frage, ob von der Behandlung der Herzerkrankung mit Inspra der für die Kostenübernahme vorausgesetzte hohe therapeutische Nutzen im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV zu erwarten ist, ist sowohl in allgemeiner Weise als auch bezogen auf den konkreten Einzelfall zu beurteilen. Der Nachweis der allgemeinen Eignung, den angestrebten therapeutischen Nutzen zu erzielen, muss nach wissenschaftlichen Methoden erbracht werden. Der entsprechende Nachweis ist mittels publizierter klinischer Studien, die mindestens in Form von Zwischenergebnissen einen entsprechenden Schluss zulassen, oder mittels anderweitiger veröffentlichter wissenschaftlicher Erkenntnisse zu erbringen (BGE 144 V 333 E. 11.1.3 mit Hinweis auf BGE 142 V 325 E. 4.4.1 und 136 V 395 E. 6.5; vgl. auch BGE 142 V 325 E. 2.3.2.2).     Dr. A.___ hatte im Schreiben vom 7. April 2020 auf die Studie F. Zannad et al., Eplerenone in Patients with Systolic Heart Failure and Mild Symptoms (publiziert am 14. November 2010 [Update vom 1. Dezember 2010] in: The New England Journal of Medicine; N Engl J Med 2011; 364:11-21; nejm.org january 6, 2011; Artikel-Nr. [DOI:]10.1056/NEJMoa1009492; abrufbar unter www.”

“Diese Ausnahmetatbestände sind in Anlehnung an die Rechtsprechung positivrechtlich in Art. 71a Abs. 1 KVV normiert worden. Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV, der hier im Vordergrund steht, sieht eine Leistungspflicht vor, wenn vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist. Die Frage, ob ein hoher therapeutischer Nutzen vorliegt, der für die Kostenübernahme vorausgesetzt wird, ist sowohl in allgemeiner Weise als auch bezogen auf den konkreten Einzelfall zu beurteilen. Der Nachweis der allgemeinen Eignung, den angestrebten therapeutischen Nutzen zu erzielen, muss nach wissenschaftlichen Methoden erbracht werden. Der Begriff des hohen therapeutischen Nutzens orientiert sich grundsätzlich an der gleichlautenden Voraussetzung für eine befristete Bewilligung nicht zugelassener Arzneimittel im Sinne von Art. 9 Abs. 4 des Bundesgesetzes über Arzneimittel und Medizinprodukte (HMG) vom 15.”

“71d KVV, namentlich der Prüfung des Kosten-Nutzen-Verhältnisses im Einzelfall (vgl. dazu BGE 139 V 375 E. 7.3; Eugster, Rechtsprechung des Bundesgerichts zum KVG, 2. Auflage 2018, Art. 25 Rz 47 f.) - eine Kostenvergütungspflicht der Beschwerdegegnerin (hier: Gesuchsgegnerin) nur dann, sofern die Voraussetzungen von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV erfüllt seien. Unstrittig war diesbezüglich, dass die SMA der Gesuchstellerin im Sinne dieser Bestimmung schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich zieht, tödlich verlaufen kann sowie derzeit keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode der SMA im Sinne einer therapeutischen Alternative verfügbar ist (Urteil des Sozialversicherungsgerichts des Kantons Zürich KV.2018.00090 vom 20. März 2020 E. 2.3; Urk. 2 S. 14 f.).     Die im Hauptverfahren letztlich zu beurteilende und entscheidende Frage, ob ein für die Kostenübernahme durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung vorausgesetzter hoher therapeutischer Nutzen im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV (in Verbindung mit Art. 71b KVV) durch die Anwendung eines Medikamentes auch in Bezug auf Erwachsene mit jahrelanger SMA-Erkrankung vom Typ II und fortgeschrittenen Krankheitssymptomen, wie sie bei der Gesuchstellerin vorliegen, gegeben ist, ist rechtssprechungsgemäss sowohl in allgemeiner Weise als auch bezogen auf den konkreten Einzelfall zu beurteilen. Der Nachweis der allgemeinen Eignung von Spinraza® (Nusinersen), den angestrebten therapeutischen Nutzen zu erzielen, muss nach wissenschaftlichen Methoden erbracht werden. Der entsprechende Nachweis ist mittels publizierter klinischer Studien, die mindestens in Form von Zwischenergebnissen einen entsprechenden Schluss zulassen, oder mittels anderweitiger veröffentlichter wissenschaftlicher Erkenntnisse zu erbringen (vgl. Urteil des Sozialversicherungsgerichts des Kantons Zürich KV.2018.00090 vom 20. März 2020 E. 1.5 mit Hinweisen und E. 4.1; Urk. 2 S. 6 und S. 17). Der Nachweis der Eignung von Spinraza® (Nusinersen) zur Erzielung des besagten Nutzens wurde im Urteil KV.”

“Limitierungen im Sinne von Art. 73 KVV erlauben es dem BAG, die Anwendungsvorschriften und die Indikationen stärker einzugrenzen als die Heilmittelbehörde (während umgekehrt eine Erweiterung der heilmittelrechtlichen Begrenzungen unzulässig ist: BGE 142 V 478 E. 6.2; 130 V 532 E. 5.2; GEBHARD EUGSTER, Rechtsprechung des Bundesgerichts zum KVG, 2. Aufl. 2018, Rz. 31 zu Art. 52 KVG). Sie schränken den Vergütungsanspruch der versicherten Person dahingehend ein, als die obligatorische Krankenpflegeversicherung grundsätzlich nicht leistungspflichtig ist, wenn die Vorgaben der Limitierung nicht eingehalten werden (BGE 142 V 478 E. 6.2; DARIO PICECCHI, Das Wirtschaftlichkeitsgebot im Krankenversicherungsrecht, 2022, S. 162 Rz. 389). Soll ein Arzneimittel ausserhalb der in der SL genannten Limitierung abgegeben werden, müssen für eine Kostenvergütung besondere Voraussetzungen erfüllt sein (vgl. dazu Art. 71a KVV in der bis 31. Dezember 2023 gültig gewesenen und in der seit 1. Januar 2024 geltenden Fassung [sog. off-limitation-use]; vgl. auch BGE 142 V 325 E. 2.3.2).”

“2    Fraglich ist bereits, ob der Beschwerdeführer überhaupt zu einem Rauchstopp motiviert ist beziehungsweise im Zeitpunkt des Medikamentenbezugs war. Dass Champix zur Rauchentwöhnung beziehungsweise zur (kompletten) Aufgabe des Rauchens zugelassen ist, ergibt sich denn auch aus der auf Swissmedicinfo publizierten Fachinformation der Arzneimittelinformation der Pfizer AG betreffend die Dosierung/Anwendung von Champix. Demnach kann die Rauchfreiheit innerhalb von 12 Wochen oder schrittweise bei einer Behandlungsdauer von total 24 Wochen, wovon die letzten 12 Wochen rauchfrei sein sollen, erreicht werden.     Dass die Limitation gemäss SL bezüglich des Medikamentenbezugs vom 18. Januar 2021 ohnehin nicht erfüllt ist, da demnach nur alle 18 Monate eine einmalige Therapie von 12 Wochen vergütet werden kann, ist unbestritten. In Frage kommt daher vorliegend einzig eine Übernahme ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten Limitierung, was denn auch das strittige Thema dieses Verfahrens ist (vgl. E. 1 vorstehend). Hierfür müssen die Voraussetzungen gemäss Art. 71a KVV erfüllt sein (E. 2.2 vorstehend).     Zu prüfen ist demzufolge, ob die Kosten der Therapie mit Champix im Falle des Beschwerdeführers ausnahmsweise ausserhalb der in der Spezialitätenliste genannten Limitatio, gestützt auf Art. 71a KVV im Rahmen eines off-label-use beziehungsweise off-label-limitation-use (als Teilbereich des off-label-use, vgl. BGE 146 V 240 Regeste und E. 6.2) zu übernehmen sind. Die entsprechenden Kriterien sind im Folgenden zu prüfen.”