29 commentaries
Fehlt die heilmittelrechtliche Zulassung eines Arzneimittels, entfällt eine Vergütung nach Art. 71b KVV. In einem solchen Fall käme allenfalls eine Kostenübernahme nach Art. 71c KVV für importierte, vom Institut nicht zugelassene Arzneimittel in Betracht, sofern die dort ausdrücklich genannten Voraussetzungen erfüllt sind.
“Ausnahmsweise ist ein nicht in der Spezialitätenliste aufgeführtes Arzneimittel zu vergüten, wenn bei schwerer Erkrankung keine therapeutische Alternative zur Verfügung steht und die Wirksamkeit der infrage stehenden Arznei gut dokumentiert ist (ANDREAS WILDI, in: Basler Kommentar zum Krankenversicherungsgesetz, 2020, N. 15 zu Art. 52/52a KVG). Die Verordnung regelt die Fälle einer derartigen Vergütung von Arzneimitteln im Einzelfall (Art. 71a ff. KVV). Da B.B.________/B.A.________ im vorliegenden Fall bei seiner Verabreichung auch heilmittelrechtlich nicht mehr zugelassen war (vgl. Art. 71b KVV), käme hier allenfalls eine Vergütung unter dem Titel eines vom Institut nicht zugelassenen importierten Arzneimittels (Art. 71c KVV) infrage. Eine Kostenübernahme erforderte jedoch u.a., dass entweder der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (sog. Behandlungskomplex; Art. 71c Abs. 1 in Verbindung mit Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV); oder dass vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (lit. b). Keine dieser Voraussetzungen ist erfüllt. Somit besteht schon unabhängig vom Territorialitätsprinzip (oben E. 3) leistungsrechtlich keine Grundlage für die beantragte Vergütung.”
“Ausnahmsweise ist ein nicht in der Spezialitätenliste aufgeführtes Arzneimittel zu vergüten, wenn bei schwerer Erkrankung keine therapeutische Alternative zur Verfügung steht und die Wirksamkeit der infrage stehenden Arznei gut dokumentiert ist (ANDREAS WILDI, in: Basler Kommentar zum Krankenversicherungsgesetz, 2020, N. 15 zu Art. 52/52a KVG). Die Verordnung regelt die Fälle einer derartigen Vergütung von Arzneimitteln im Einzelfall (Art. 71a ff. KVV). Da B.B.________/B.A.________ im vorliegenden Fall bei seiner Verabreichung auch heilmittelrechtlich nicht mehr zugelassen war (vgl. Art. 71b KVV), käme hier allenfalls eine Vergütung unter dem Titel eines vom Institut nicht zugelassenen importierten Arzneimittels (Art. 71c KVV) infrage. Eine Kostenübernahme erforderte jedoch u.a., dass entweder der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (sog. Behandlungskomplex; Art. 71c Abs. 1 in Verbindung mit Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV); oder dass vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (lit. b). Keine dieser Voraussetzungen ist erfüllt. Somit besteht schon unabhängig vom Territorialitätsprinzip (oben E. 3) leistungsrechtlich keine Grundlage für die beantragte Vergütung.”
Die in Art. 71a Abs. 1 aufgeführten Voraussetzungen sind kumulativ zu erfüllen. Soweit lit. b massgeblich ist, müssen sowohl ein hoher therapeutischer Nutzen bei einer schwerer oder lebensbedrohlicher Erkrankung als auch das Fehlen einer alternativen, wirksamen, zugelassenen Therapie gegeben sein, um eine Kostenpflicht der obligatorischen Krankenpflegeversicherung nach Art. 71b Abs. 1 KVV zu begründen.
“En l'absence d'études cliniques publiées ou d'autres résultats scientifiques publiés établissant que l'huile de cannabis présente un bénéfice thérapeutique élevé, c'est à bon droit que les premiers juges ont laissé ouverte la question de savoir s'il existait, en l'espèce, une alternative thérapeutique, quoi qu'en dise la recourante à cet égard. Pour cette même raison, c'est en vain que l'assurée rappelle les motifs pour lesquels le traitement à base d'huile de cannabis lui a été prescrit (diagnostics de maladies graves engageant son pronostic vital et nécessité d'assouvir le besoin vital de se nourrir, notamment). L'existence d'un bénéfice thérapeutique élevé contre une maladie susceptible d'être mortelle pour l'assuré ou de lui causer des problèmes de santé graves et chroniques, ainsi que l'absence d'alternative thérapeutique au sens de l'art. 71a al. 1 lit. b OAMal, en relation avec l'art. 71b al. 1 OAMal, sont en effet des conditions qui doivent être remplies de manière cumulative pour fonder l'obligation de l'assurance obligatoire des soins de prendre en charge les coûts d'un médicament prêt à l'emploi autorisé par l'institut qui ne figure pas dans la liste des spécialités.”
Bei Swissmedic-Zulassung, aber fehlender Aufnahme in die Spezialitätenliste, setzt Art. 71b KVV für eine Kostenübernahme die Feststellung eines hohen therapeutischen Nutzens voraus; die Wirksamkeit muss dabei wissenschaftlich nachgewiesen sein.
“7; arrêt TF 8C_796/2016 du 14 juin 2017 consid. 3.3). Si, malgré les moyens mis en œuvre d'office par le juge pour établir la vérité du fait allégué par une partie, conformément au principe inquisitoire, ou par les parties selon le principe de leur obligation de collaborer, la preuve de ce fait ne peut être rapportée avec une vraisemblance prépondérante pour emporter la conviction du tribunal, c'est à la partie qui entendait en déduire un droit d'en supporter les conséquences (DTA 1996-1997 n. 17 consid. 2a; 1991 n. 11 et 100 consid. 1b; 1990 n. 12 consid. 1b et les arrêts cités; ATF 115 V 113 consid. 3d/bb). Dans cette mesure, en droit des assurances sociales, le fardeau de la preuve n'est pas subjectif, mais objectif (RCC 1984 p. 128 consid. 1b). 3. Est ici litigieux le refus, par la CSS, de prendre en charge le médicament E.________ de la compagnie F.________ GmbH au titre de l'assurance obligatoire des soins. L'on constate d'emblée que c'est à juste titre que cette prise en charge a été examinée sous l'angle de l'art. 71b OAMal, le médicament étant autorisé par Swissmedic mais ne figurant pas dans la liste des spécialités. 3.1 Il convient d'abord d'examiner l'existence d'un bénéfice thérapeutique élevé (curatif ou antalgique) du traitement au sens de l'art. 71b al. 1 en relation avec l'art. 71a al. 1 let. b OAMal. La présence d'un bénéfice thérapeutique dans le cas de la recourante n'est pas contesté par la CSS. Un médecin-conseil, le Dr L.________, spécialiste en médecine physique et réadaptation, retient ainsi un "bénéfice personnel de B" (rapport du 14 octobre 2020; pièce 19 du dossier CSS). Une autre médecin-conseil, la Dre M.________, spécialiste en chirurgie, constate des effets positifs au niveau d'une fracture au fémur gauche (remodelage osseux accru) ainsi que, de manière générale, dans les zones non fracturées (rapport du 4 août 2023; pièce 60 du dossier CSS). Cet effet bénéfique du traitement par Burosumab (qui est vendu sous le nom E.________) est également relevé par les médecins de la recourante, lesquels soulignent que leur patiente montre un "extrêmement rapide et puissant bénéfice".”
“Un changement de jurisprudence ne se justifie, en principe, que lorsque la nouvelle solution procède d'une meilleure compréhension de la ratio legis, repose sur des circonstances de fait modifiées ou répond à l'évolution des conceptions juridiques; sinon, la pratique en cours doit être maintenue. Un changement doit par conséquent reposer sur des motifs sérieux et objectifs qui, dans l'intérêt de la sécurité du droit, doivent être d'autant plus importants que la pratique considérée comme erronée, ou désormais inadaptée aux circonstances, est ancienne (ATF 144 V 72 consid. 5.3.2; 142 V 112 consid. 4.4 et les références). Ces conditions ne sont pas remplies en l'espèce. Les critiques développées par la recourante ne tiennent en effet pas compte du fait que selon l'art. 32 al. 1 LAMal, les prestations remboursées par l'assurance-maladie sociale doivent être efficaces, appropriées et économiques et que l'efficacité doit être démontrée selon des méthodes scientifiques. Or en l'espèce, l'efficacité de l'huile de cannabis n'est pas établie d'un point de vue général, que ce soit sous l'angle de l'art. 32 LAMal ou de l'art. 71a OAMal, en relation avec l'art. 71b OAMal. En conséquence les coûts du traitement litigieux ne doivent pas être pris en charge par l'assurance obligatoire des soins.”
Bei Erstattung nach Art. 71b KVV stellt der Leistungserbringer den Preis in Rechnung, zu dem er das Arzneimittel bezogen hat, zuzüglich des Vertriebsanteils (gemäss Art. 67 Abs. 1quater KVV) und der Mehrwertsteuer.
“Im Rahmen der in Art. 71a ff. KVV geregelten Vergütung im Einzelfall wird danach unterschieden, ob ein Arzneimittel in der Schweiz zugelassen ist (Art. 71a und 71b KVV) oder nicht und entsprechend auch nicht vertrieben wird (Art. 71c KVV). Im ersten Fall (in der Schweiz zugelassenes Arzneimittel) wird weiter danach differenziert, ob das Arzneimittel in der SL gelistet ist (Art. 71a KVV) oder nicht (Art. 71b KVV). Für alle drei Konstellationen gilt ferner gemäss Art. 71d KVV das Folgende: Die OKP übernimmt die Kosten des Arzneimittels nur auf besondere Gutsprache des Versicherers nach vorgängiger vertrauensärztlicher Konsultation (Abs. 1). Der Versicherer überprüft, ob die von der OKP übernommenen Kosten in einem angemessenen Verhältnis zum therapeutischen Nutzen stehen (Abs. 2). Ist das Gesuch um Kostengutsprache vollständig, entscheidet der Versicherer innert zwei Wochen darüber (Abs. 3). Der Leistungserbringer stellt dem Versicherer die effektiven Kosten in Rechnung. Bei Arzneimitteln nach Art. 71a KVV wird der Höchstpreis der SL in Rechnung gestellt, bei Arzneimitteln nach den Art. 71b und 71c KVV der Preis, zu dem das Arzneimittel vom Leistungserbringer bezogen wurde, zuzüglich des Vertriebsanteils nach Art. 67 Abs. 1quater KVV und der Mehrwertsteuer (Abs. 4; BGE 146 V 240 E. 5.4).”
“Im Rahmen der in Art. 71a ff. KVV geregelten Vergütung im Einzelfall wird danach unterschieden, ob ein Arzneimittel in der Schweiz zugelassen ist (Art. 71a und 71b KVV) oder nicht und entsprechend auch nicht vertrieben wird (Art. 71c KVV). Im ersten Fall (in der Schweiz zugelassenes Arzneimittel) wird weiter danach differenziert, ob das Arzneimittel in der SL gelistet ist (Art. 71a KVV) oder nicht (Art. 71b KVV). Für alle drei Konstellationen gilt ferner gemäss Art. 71d KVV das Folgende: Die OKP übernimmt die Kosten des Arzneimittels nur auf besondere Gutsprache des Versicherers nach vorgängiger vertrauensärztlicher Konsultation (Abs. 1). Der Versicherer überprüft, ob die von der OKP übernommenen Kosten in einem angemessenen Verhältnis zum therapeutischen Nutzen stehen (Abs. 2). Ist das Gesuch um Kostengutsprache vollständig, entscheidet der Versicherer innert zwei Wochen darüber (Abs. 3). Der Leistungserbringer stellt dem Versicherer die effektiven Kosten in Rechnung. Bei Arzneimitteln nach Art. 71a KVV wird der Höchstpreis der SL in Rechnung gestellt, bei Arzneimitteln nach den Art. 71b und 71c KVV der Preis, zu dem das Arzneimittel vom Leistungserbringer bezogen wurde, zuzüglich des Vertriebsanteils nach Art. 67 Abs. 1quater KVV und der Mehrwertsteuer (Abs. 4; BGE 146 V 240 E. 5.4).”
Arzneimittel, die nicht in der Spezialitätenliste aufgeführt sind, werden grundsätzlich nicht von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung übernommen; als konkrete Beispiele nennt die Praxis Viagra, Cialis und Vitaros. Art. 71b Abs. 1 KVV regelt die Ausnahmen für von Swissmedic zugelassene, aber nicht in die Spezialitätenliste aufgenommenen, verwendungsfertigen Arzneimittel, sofern die dort genannten Voraussetzungen erfüllt sind.
“102]), l'OFSP, après avoir consulté la Commission fédérale des médicaments et conformément aux principes des art. 32 al. 1 et 43 al. 6 LAMal, établit une liste, avec des prix, des préparations pharmaceutiques et des médicaments confectionnés (liste des spécialités). La LS a un caractère à la fois exhaustif et contraignant, parce que les assureurs-maladie ne peuvent, en vertu de l'art. 34 al. 1 LAMal, prendre en charge que les prestations prévues aux art. 25 à 33 LAMal. En d'autres termes, le système légal exclut la prise en charge par l'assurance obligatoire des soins d'un médicament qui n'est pas mentionné dans la LS (ATF 139 V 509 consid. 4.1 et les références citées). En particulier, même si un médicament qui ne figure pas sur la LS (ou la liste des médicaments avec tarif) est prescrit par un médecin et est efficace, approprié et économique (au sens de l'art. 32 al. 1 LAMal), il n'a pas à être pris en charge par l'assurance obligatoire des soins (ATF 134 V 83 consid. 4.1 ; TF 9C_912/2010 du 31 octobre 2011 consid. 3.5 et les références citées). d) En vertu de l'art. 71b al. 1 OAMal (en corrélation avec l'art. 71a al. 1 let. a ou b OAMal), l’assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d’un médicament prêt à l’emploi autorisé par l’institut qui ne figure pas sur la LS, qu’il soit utilisé pour les indications mentionnées sur la notice ou en dehors de celles-ci, si : a. l’usage du médicament constitue un préalable indispensable à la réalisation d’une autre prestation prise en charge par l’assurance obligatoire des soins et que celle-ci est largement prédominante, ou ; b. l’usage du médicament permet d’escompter un bénéfice élevé contre une maladie susceptible d’être mortelle pour l’assuré ou de lui causer des problèmes de santé graves et chroniques et que, faute d’alternative thérapeutique, il n’existe pas d’autre traitement efficace autorisé. 4. a) En l'occurrence, il n'est pas contesté que les médicaments Viagra, Cialis et Vitaros ne sont pas mentionnés dans la LS, si bien qu'ils ne peuvent être mis à la charge de l'assurance obligatoire des soins. Contrairement à ce que suggère le recourant, lequel se réfère à un arrêt rendu le 7 octobre 2010 par le Tribunal cantonal des assurances sociales de la République et canton de Genève, lequel n'est visiblement pas conforme au droit fédéral (cf.”
“Dabei kann mit der Aufnahme eines zugelassenen Arzneimittels in die Spezialitätenliste keine Leistungspflicht statuiert werden, die über die Grenzen der von der Swissmedic zugelassenen Indikationen und Anwendungsvorschriften hinausgeht; diese Indikationen und Anwendungsvorschriften stellen den Mindeststandard einer wirksamen und zweckmässigen Behandlung im Sinne von Art. 32 Abs. 1 KVG dar. Hingegen hat das Bundesamt gestützt auf Art. 73 KVV die Möglichkeit, für ein Arzneimittel, das es in die Spezialitätenliste aufnimmt, eine weitergehende, über die heilmittelrechtliche Begrenzung hinausreichende Limitierung festzulegen; diese kann sich insbesondere auf die Menge oder die medizinischen Indikationen beziehen (Eugster, Krankenversicherung, in: Schweizerisches Bundesverwaltungsrecht [SBVR], 3. Auflage, Basel 2016, S. 622 Rz 701 f.; vgl. BGE 142 V 478 E. 6.2, 130 V 532 E. 3.3 und E. 5.2). Ist eine derartige zusätzliche Limitierung statuiert, so ist deren Einhaltung Voraussetzung für eine Kostenübernahme durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung (BGE 142 V 478 E. 6.2). Die Aufzählung in der Spezialitätenliste ist abschliessend (BGE 142 V 325 E. 2.2). In Art. 71a Abs. 1 und Art. 71b Abs. 1 KVV ist jedoch geregelt, unter welchen Voraussetzungen die obligatorische Krankenpflegeversicherung auch für Arzneimittel aufzukommen hat, die von der Swissmedic zwar zugelassen, aber nicht in die Spezialitätenliste aufgenommen worden sind (Art. 71b Abs. 1 KVV), oder die zwar in der Spezialitätenliste enthalten sind, deren Anwendung aber ausserhalb der von der Swissmedic genehmigten Fachinformation oder ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten weitergehenden Limitierung liegt (Art. 71a Abs. 1 KVV; vgl. BGE 142 V 325 E. 2.2 und”
“73 KVV die Möglichkeit, für ein Arzneimittel, das es in die Spezialitätenliste aufnimmt, eine weitergehende, über die heilmittelrechtliche Begrenzung hinausreichende Limitierung festzulegen; diese kann sich insbesondere auf die Menge oder die medizinischen Indikationen beziehen (Eugster, Krankenversicherung, in: Schweizerisches Bundesverwaltungsrecht [SBVR], 3. Auflage, Basel 2016, S. 622 Rz 701 f.; vgl. BGE 142 V 478 E. 6.2, 130 V 532 E. 3.3 und E. 5.2). Ist eine derartige zusätzliche Limitierung statuiert, so ist deren Einhaltung Voraussetzung für eine Kostenübernahme durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung (BGE 142 V 478 E. 6.2). Die Aufzählung in der Spezialitätenliste ist abschliessend (BGE 142 V 325 E. 2.2). In Art. 71a Abs. 1 und - im hier nicht weiter interessierenden - Art. 71b Abs. 1 KVV ist jedoch geregelt, unter welchen Voraussetzungen die obligatorische Krankenpflegeversicherung auch für Arzneimittel aufzukommen hat, die von der Swissmedic zwar zugelassen, aber nicht in die Spezialitätenliste aufgenommen worden sind (Art. 71b Abs. 1 KVV), oder die zwar in der Spezialitätenliste enthalten sind, deren Anwendung aber ausserhalb der von der Swissmedic genehmigten Fachinformation oder ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten weitergehenden Limitierung liegt (Art. 71a Abs. 1 KVV; vgl. BGE 142 V 325 E. 2.2 und”
Im Rahmen der Prüfung des Kostenkriteriums nach Art. 71b Abs. 1 KVV hat die Versicherung zu prüfen, ob eine als Standardtherapie bezeichnete Behandlung als therapeutische Alternative im Sinne von Art. 71a Abs. 1 zu berücksichtigen ist. Macht sie eine solche Alternative geltend, muss sie hierzu hinreichend instruieren; ein Unterlassen oder eine ungenügende Instruktion ist der Versicherung anzulasten.
“L'assurance obligatoire des soins n'est manifestement pas en mesure de payer une telle dépense pour soulager un seul type de troubles qui concerne qu'un très faible nombre des assurés, et cela même si l'on appliquait le rabais de 40% reconnu par le fabriquant à l'ensemble de la patientèle. A l'instar de ce qu'a souligné le Tribunal fédéral dans son arrêt 9C_334/2010 du 23 novembre 2010, on doit conclure que la dépense n'est pas généralisable de sorte qu'elle ne peut pas être prise en charge dans le cas d'espèce. 3.4. A ce stade, la Cour constate que l'autorité intimée évoque au passage la possibilité que la recourante bénéficie d'un "traitement standard" par prise de phosphate oral et de vitamine D pour un montant annuel de CHF 1'200.-, auquel s'ajouterait les traitements chirurgicaux des fractures dont l'ampleur n'est pas précisée. Cependant, l'assurance évoque ce traitement dans le contexte de l'examen du critère du coût mais ne donne aucun détail à son égard. Or, la CSS aurait dû examiner si ce traitement devait être considéré comme une alternative thérapeutique au sens de l'art. 71a al. 1 let. b OAMal (applicable au travers de l'art. 71b al. 1 OAMal). Cela est d'autant plus le cas que plusieurs textes évoqués par l'assurance évoquent ce traitement comme traitement standard. C'est à l'autorité intimée d'assumer le manque d'instruction sur ce point. En effet, selon la jurisprudence, on ne saurait exiger d'un tribunal cantonal des assurances qu'il palie les manquements de l'assurance et recherche de lui-même toutes les options thérapeutiques possibles pour le traitement d'un myélome multiple (ATF 146 V 240 consid. 8). Dans ce contexte, l'on devrait nier la présence de thérapie alternative dans le traitement de l’hypophosphatémie liée au chromosome X. Au vu des précédents considérants, les coûts du médicament étant de toute façon trop importants et le bénéfice thérapeutique n'étant pas qualifié d'élevé, cette question peut néanmoins demeurer ouverte. 3.5. Il ressort de l'ensemble de ce qui précède que c'est à juste titre que la CSS n'a pas pris en charge le Burosumab dans le cas d'espèce, au vu de son prix trop élevé et en l'absence d'efficacité thérapeutique suffisamment démontrée pour être qualifiée d'élevée.”
Die in Art. 71b Abs. 1 KVV geforderten Voraussetzungen sind kumulativ: Für eine Kostenübernahme muss sowohl ein grosser therapeutischer Nutzen als auch — soweit einschlägig — das Fehlen einer therapeutischen Alternative im Sinne von Art. 71a Abs. 1 vorliegen.
“En l'absence d'études cliniques publiées ou d'autres résultats scientifiques publiés établissant que l'huile de cannabis présente un bénéfice thérapeutique élevé, c'est à bon droit que les premiers juges ont laissé ouverte la question de savoir s'il existait, en l'espèce, une alternative thérapeutique, quoi qu'en dise la recourante à cet égard. Pour cette même raison, c'est en vain que l'assurée rappelle les motifs pour lesquels le traitement à base d'huile de cannabis lui a été prescrit (diagnostics de maladies graves engageant son pronostic vital et nécessité d'assouvir le besoin vital de se nourrir, notamment). L'existence d'un bénéfice thérapeutique élevé contre une maladie susceptible d'être mortelle pour l'assuré ou de lui causer des problèmes de santé graves et chroniques, ainsi que l'absence d'alternative thérapeutique au sens de l'art. 71a al. 1 lit. b OAMal, en relation avec l'art. 71b al. 1 OAMal, sont en effet des conditions qui doivent être remplies de manière cumulative pour fonder l'obligation de l'assurance obligatoire des soins de prendre en charge les coûts d'un médicament prêt à l'emploi autorisé par l'institut qui ne figure pas dans la liste des spécialités.”
“Unbestrittenermassen ist das fragliche Medikament Spinraza® zwar seit 20. September 2017 in der Schweiz zugelassen, aber erst seit 1. Juli 2020 - und damit nach dem in Bezug auf die rechtlichen und tatsächlichen Verhältnisse massgeblichen Erlass des Einspracheentscheids der Beschwerdegegnerin vom 28. August 2018 - mit Limitationen befristet in der SL aufgeführt. Eine Kostenübernahme im Rahmen der OKP kommt daher nur in Frage, wenn die in Art. 71b Abs. 1 in Verbindung mit Art. 71a Abs. 1 lit. a oder b KVV statuierten Voraussetzungen erfüllt sind. Kein Widerstand ist diesbezüglich den Ausführungen der Vorinstanz erwachsen, wonach ein Behandlungskomplex gemäss Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV auszuschliessen ist. Auch bestehen keine Zweifel darüber, dass mit Blick auf den hier - in Verbindung mit Art. 71b Abs. 1 KVV - zu prüfenden Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV angesichts der bei der Beschwerdeführerin diagnostizierten chronisch infantilen bzw. 5q-assoziierten spinalen Muskelatrophie Typ II von einer schweren chronischen gesundheitlichen Beeinträchtigung auszugehen ist, für deren Behandlung eine therapeutische Alternative fehlt. Fraglich ist jedoch ob ein grosser therapeutischer Nutzen im Sinne der Bestimmung angenommen werden kann.”
Das Bundesamt kann im Rahmen der Aufnahme in die Spezialitätenliste weitergehende, über die heilmittelrechtlichen Grenzen hinausreichende Limitierungen vorsehen (insbesondere Mengen‑ oder Indikationsbeschränkungen). Wird eine solche zusätzliche Limitierung angeordnet, ist deren Einhaltung Voraussetzung für eine Kostenübernahme durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung im Sinne von Art. 71b Abs. 1 KVV.
“73 KVV die Möglichkeit, für ein Arzneimittel, das es in die Spezialitätenliste aufnimmt, eine weitergehende, über die heilmittelrechtliche Begrenzung hinausreichende Limitierung festzulegen; diese kann sich insbesondere auf die Menge oder die medizinischen Indikationen beziehen (Eugster, Krankenversicherung, in: Schweizerisches Bundesverwaltungsrecht [SBVR], 3. Auflage, Basel 2016, S. 622 Rz 701 f.; vgl. BGE 142 V 478 E. 6.2, 130 V 532 E. 3.3 und E. 5.2). Ist eine derartige zusätzliche Limitierung statuiert, so ist deren Einhaltung Voraussetzung für eine Kostenübernahme durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung (BGE 142 V 478 E. 6.2). Die Aufzählung in der Spezialitätenliste ist abschliessend (BGE 142 V 325 E. 2.2). In Art. 71a Abs. 1 und - im hier nicht weiter interessierenden - Art. 71b Abs. 1 KVV ist jedoch geregelt, unter welchen Voraussetzungen die obligatorische Krankenpflegeversicherung auch für Arzneimittel aufzukommen hat, die von der Swissmedic zwar zugelassen, aber nicht in die Spezialitätenliste aufgenommen worden sind (Art. 71b Abs. 1 KVV), oder die zwar in der Spezialitätenliste enthalten sind, deren Anwendung aber ausserhalb der von der Swissmedic genehmigten Fachinformation oder ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten weitergehenden Limitierung liegt (Art. 71a Abs. 1 KVV; vgl. BGE 142 V 325 E. 2.2 und”
“Dabei kann mit der Aufnahme eines zugelassenen Arzneimittels in die Spezialitätenliste keine Leistungspflicht statuiert werden, die über die Grenzen der von der Swissmedic zugelassenen Indikationen und Anwendungsvorschriften hinausgeht; diese Indikationen und Anwendungsvorschriften stellen den Mindeststandard einer wirksamen und zweckmässigen Behandlung im Sinne von Art. 32 Abs. 1 KVG dar. Hingegen hat das Bundesamt gestützt auf Art. 73 KVV die Möglichkeit, für ein Arzneimittel, das es in die Spezialitätenliste aufnimmt, eine weitergehende, über die heilmittelrechtliche Begrenzung hinausreichende Limitierung festzulegen; diese kann sich insbesondere auf die Menge oder die medizinischen Indikationen beziehen (Eugster, Krankenversicherung, in: Schweizerisches Bundesverwaltungsrecht [SBVR], 3. Auflage, Basel 2016, S. 622 Rz 701 f.; vgl. BGE 142 V 478 E. 6.2, 130 V 532 E. 3.3 und E. 5.2). Ist eine derartige zusätzliche Limitierung statuiert, so ist deren Einhaltung Voraussetzung für eine Kostenübernahme durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung (BGE 142 V 478 E. 6.2). Die Aufzählung in der Spezialitätenliste ist abschliessend (BGE 142 V 325 E. 2.2). In Art. 71a Abs. 1 und Art. 71b Abs. 1 KVV ist jedoch geregelt, unter welchen Voraussetzungen die obligatorische Krankenpflegeversicherung auch für Arzneimittel aufzukommen hat, die von der Swissmedic zwar zugelassen, aber nicht in die Spezialitätenliste aufgenommen worden sind (Art. 71b Abs. 1 KVV), oder die zwar in der Spezialitätenliste enthalten sind, deren Anwendung aber ausserhalb der von der Swissmedic genehmigten Fachinformation oder ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten weitergehenden Limitierung liegt (Art. 71a Abs. 1 KVV; vgl. BGE 142 V 325 E. 2.2 und”
Für die Anwendung von Art. 71b KVV bedarf es zunächst eines allgemeinen Wirksamkeitsnachweises; anschliessend ist im konkreten Behandlungsfall zu prüfen, ob die Behandlung einen hohen therapeutischen Nutzen erwarten lässt. Die zitierten Entscheide stellen für die Patientengruppe mit einer fortgeschrittenen SMA Typ II fest, dass die vorliegenden Studien (u. a. Hagenacker; Maggi) keinen Nachweis eines grossen therapeutischen Nutzens im Sinne von Art. 71b KVV in Verbindung mit Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV erbringen.
“Hierzu müsste mit der Studie T. Hagenacker et al. zunächst in allgemeiner Weise erwiesen sein, dass durch den Einsatz des Medikamentes Spinraza® respektive des Wirkstoffs Nusinersen auch bei Erwachsenen mit jahrelanger SMA-Erkrankung vom Typ II und fortgeschrittenen Krankheitssymptomen, wie sie bei der Gesuchstellerin vorliegen (vgl. E. 3.1.2 hiervor), ein therapeutischer Nutzen eintritt, welcher im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV in Verbindung mit Art. 71b KVV als hoch zu beurteilen ist (BGE 146 V 240 E. 6.2.2, 144 V 333 E. 11.1.3, 142 V 325 E. 2.3.2.2, 136 V 395 E. 5.2 und E. 6.5). Sofern dieser allgemeine Wirksamkeitsnachweis erbracht ist, ist ferner zu prüfen, ob die Anwendung von Spinraza® auch aufgrund der Umstände des konkreten Behandlungsfalls einen hohen therapeutischen Nutzen verspricht beziehungsweise ob besondere Umstände auch bei der Gesuchstellerin diese Erwartung rechtfertigen (vgl. BGE 139 V 375 E. 4.4; 136 V 395 E. 6.4 f.; 143 V 130 E. 11.1.3.2.3; Eugster, Rechtsprechung des Bundesgerichts zum KVG, 2. Auflage 2018, Art. 25 Rz 45).”
“Im Ergebnis ist auch mit der Studie L. Maggi et al. «Nusinersen safety and effects on motor function in adult spinal muscular atrophy type 2 and 3» (Urk. 35) der Nachweis eines grossen therapeutischen Nutzens im Sinne von Art. 71b KVV in Verbindung mit Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV durch die Behandlung mit Spinraza®/Nusinersen für die Patientengruppe mit einer fortgeschrittenen SMA vom Typ II, wie sie bei der Gesuchstellerin vorliegt, in allgemeiner Weise nicht erbracht. Damit wäre - sofern die Studie L. Maggi et al. als Revisionsgrund überhaupt zulässig wäre - auch dieser Studie im Hinblick auf einen Revisionsgrund nach § 29 lit. a GSVGer die Erheblichkeit abzusprechen, da nicht anzunehmen wäre, dass deren Ergebnisse im Hauptverfahren Nr. KV.2018.00090 zu einem anderen Urteil geführt hätten, falls das Gericht davon Kenntnis gehabt hätte. Denn eine Leistungspflicht der Gesuchsgegnerin für die Behandlung der Gesuchstellerin mit Spinraza® wäre auch mit Kenntnis der Studie L. Maggi et al. verneint worden.”
“Nach dem Gesagten ist dem Standpunkt der Gesuchsgegnerin respektive der vertrauensärztlichen Schlussfolgerung in den Stellungnahmen vom 15. Juni und vom 10. Dezember 2020, dass mit der Studie T. Hagenacker et al. für die Patientengruppe mit einer SMA vom Typ II, wie sie bei der Gesuchstellerin vorliegt, jedenfalls kein grosser therapeutischer Nutzen im Sinne von Art. 71b KVV in Verbindung mit Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV durch die Behandlung mit Spinraza®/Nusinersen ausgewiesen sei (Urk. 12/1 S. 4, Urk. 22 S. 5 f.), letztlich zuzustimmen.”
Stellen Preisverhandlungen mit der Zulassungsinhaberin keinen Abschluss her, kann der Versicherer nach Art. 71b KVV vorübergehend den bisher geübten Erstattungsbetrag weiterzahlen oder an eine bisherige vom Hersteller übernommene Zahlungspraxis anknüpfen. Er kann die Vergütungshöhe begrenzen und eine Befristung vorsehen (im vorliegenden Fall wurde eine spätere Begrenzung auf maximal 80 % angekündigt).
“Preliminarmente va rammentato che la ricorrente, a causa della malattia rara di cui è affetta, ha chiesto all’assicuratore l’assunzione dei costi del farmaco SCENESSE®, ossia di un medicamento che non figura nell’elenco delle specialità e neppure è stato omologato dall’Istituto svizzero per gli agenti terapeutici (Swissmedic). Ella sino al 2012 ha beneficiato del medicamento gratuitamente nell’ambito di un “compassionate use programs” (cfr. sentenza 36.2018.6 del 14 settembre 2018). Dal 14 maggio 2012 e fino alla fine di novembre 2015 l’assicuratore malattie ha rimborsato all’insorgente il costo completo del medicamento SCENESSE®, per un importo, per ogni dose, di fr. 6'560, in applicazione dell’art. 71b OAMal nel tenore in vigore fino al 28 febbraio 2017 (cfr. sentenza 36.2018.6 del 14 settembre 2018). Il 1° dicembre 2015 __________ ha informato l’interessata e la curante che siccome il medicamento SCENESSE® è un farmaco fuori lista non registrato in Svizzera, spetta all’assicuratore stabilire, in applicazione dell’art. 71b OAMal, l’ammontare del rimborso sulla base dei criteri di efficacia, adeguatezza ed economicità. Dopo aver cercato di discutere con la ditta Clinuvel il prezzo del farmaco, in seguito all’assenza di un accordo, l’assicuratore ha deciso di continuare a pagare l’importo precedentemente rimborsato, e ciò per 4 dosi all’anno. In caso di continuazione della cura oltre il 30 novembre 2016, il rimborso sarebbe ammontato al massimo all’80% di fr. 6'560 e in caso di protrazione della cura oltre i due anni, sarebbe stato necessario un nuovo rapporto medico (cfr. sentenza 36.2018.6 del 14 settembre 2018). Il 25 febbraio 2016 la Prof. Dr.ssa med. __________ ha informato l’assicuratore che la ditta Clinuvel ha ottenuto l’accesso al mercato europeo da parte dell’Agenzia medica europea (EMA), che la società è intenzionata ad ottenere una registrazione del medicamento anche in Svizzera e che Clinuvel ha dovuto adattare il prezzo in seguito ai propri dispendi ed alla situazione effettiva, a partire dal 2016, aggiornandolo a quello europeo, ossia Euro 22'250 per impianto.”
“da: RA 1 contro la decisione del 5 maggio 2020 emanata da CO 1 in materia di assicurazione sociale contro le malattie ritenuto, in fatto 1.1. RI 1, nata nel 1983, affiliata dapprima presso __________ (di seguito: __________) ed in seguito presso CO 1 (di seguito: CO 1) è affetta da una malattia rara, la protoporfiria eritropoietica (EPP), per la cura della quale le viene somministrato il medicamento SCENESSE®, che non figura nell’elenco delle specialità e neppure è stato omologato dall’Istituto svizzero per gli agenti terapeutici (Swissmedic). I costi di questo medicamento sono stati assunti in un primo tempo dalla ditta produttrice (Clinuvel) nell’ambito di un “compassionate use programm” ed in seguito, dal 14 maggio 2012 e fino alla fine di novembre 2015 da __________ per un importo di fr. 6'560.-- a dose per 4, rispettivamente 5 dosi all’anno (cfr. sentenza 36.2018.6 del 14 settembre 2018, consid. 1.1). 1.2. Il 1° dicembre 2015 __________ ha informato l’assicurata e la curante, Prof. dr.ssa med. __________, che in applicazione dell’art. 71b OAMal spetta all’assicuratore stabilire l’ammontare del rimborso del medicamento, sulla base dei criteri di efficacia, adeguatezza ed economicità, poiché SCENESSE® è un farmaco fuori lista non registrato in Svizzera. Dopo aver cercato di discutere con la ditta Clinuvel il prezzo del farmaco, in seguito all’assenza di un accordo, l’assicuratore ha deciso di continuare a pagare l’importo precedentemente rimborsato, e ciò per 4 dosi all’anno. In caso di continuazione della cura oltre il 30 novembre 2016, l’assicuratore avrebbe rimborsato al massimo l’80% di fr. 6'560 (cfr. sentenza 36.2018.6 del 14 settembre 2018, consid. 1.1). 1.3. Adito dall’assicurata, con giudizio 36.2016.72 del 21 settembre 2016, il Tribunale cantonale delle assicurazioni ha parzialmente accolto il ricorso inoltrato contro la decisione su opposizione del 21 giugno 2016 dell’assicuratore malattie e ha condannato CO 1 a pagare all’insorgente 4 impianti annui del medicamento al prezzo di fr.”
Die Kostenübernahme für Wakix wurde vom Gericht rückwirkend ab dem Datum der ersten Leistungsanfrage, dem 3. Juli 2020, zugesprochen.
“Son neurologue traitant a en outre mis en évidence, dans son rapport du 16 mai 2022, les bienfaits du Wakix sur son état de santé, décrivant une meilleure vigilance, une diminution des endormissements pendant la journée et un score d’Epworth (dont le but consiste à mesurer la somnolence diurne) passé sous le seuil de signification clinique. Le Dr S.________ a, pour sa part, également signalé, dans son rapport du 2 septembre 2021, une nette amélioration de la tonicité diurne grâce à ce médicament. Il apparaît donc que le Wakix, en tant que traitement de la narcolepsie sévère, soit une pathologie à l’origine de problèmes de santé graves et chroniques, se révèle grandement bénéfique sur le plan thérapeutique en vertu de l’art. 71a al. 1 let. b OAMal (applicable par le renvoi de l’art. 71b al. 1 OAMal [dans leur teneur en vigueur au 1er janvier 2020]). Ce point n’a d’ailleurs pas été contesté par l’intimée. c) Dès lors, au vu de ce qui précède, force est de constater que les conditions de l’art. 71b al. 1 OAMal (dans sa teneur en vigueur au 1er janvier 2020) étaient réunies – au plus tard – à compter du dépôt de la première demande de prestations, le 3 juillet 2020, de sorte que la prise en charge du Wakix doit être garantie dès cette date. Il importe peu à cet égard que le Dr K.________ ait attendu son courrier du 17 janvier 2022 pour indiquer que son patient avait initialement bénéficié – sans succès – d’un traitement de Modasomil, d’autant plus que, comme exposé dans son rapport du 26 juillet 2023, les différents avis des médecins-conseils de T.________ SA, lesquels précisaient que ce traitement devait d’abord être tenté, ne lui avaient pas été communiqués. 5. a) En définitive, le recours, bien fondé, doit être admis et la décision sur opposition rendue le 28 mars 2023 par l’intimée réformée en ce sens que la prise en charge du traitement de Wakix est garantie pour la période entre le 3 juillet 2020 et le 24 mai 2023 à tout le moins. b) Il n’y a pas lieu de percevoir de frais judiciaires (art.”
Der Versicherer bestimmt den Vergütungsbetrag nach Rücksprache mit der Zulassungsinhaberin; der Betrag muss demnach unter dem in der Spezialitätenliste aufgeführten Höchstpreis liegen. Zusätzlich ist im Einzelfall das Kosten‑Nutzen‑Verhältnis zu prüfen.
“1 OAMal régit la prise en charge des coûts d'un médicament admis dans la liste des spécialités et utilisé pour d'autres indications que celles autorisées dans l'information professionnelle ou prévues par la limitation, si l'usage du médicament constitue un préalable indispensable à la réalisation d'une autre prestation prise en charge par l'assurance obligatoire des soins et que celle-ci est largement prédominante (« complexe thérapeutique » ; let. a) ; ou si l'usage du médicament permet d'escompter un bénéfice élevé contre une maladie susceptible d'être mortelle pour l'assuré ou de lui causer des problèmes de santé graves et chroniques et que, faute d'alternative thérapeutique, il n'existe pas d'autre traitement efficace autorisé (let. b). L'assureur détermine le montant de la prise en charge après avoir consulté le titulaire de l'autorisation. Ce montant doit être inférieur au prix maximum figurant dans la liste des spécialités (al. 2). 3.2.2 L'art. 71b OAMal règlemente, quant à lui, les conditions d'une prise en charge à titre exceptionnel des médicaments autorisés par Swissmedic mais ne figurant pas dans la liste des spécialités. L'assureur détermine le montant de la prise en charge après avoir consulté le titulaire de l'autorisation (art. 71b al. 2 OAMal). 3.2.3 Pour ce qui est de l'art. 71c OAMal, introduit le 1er mars 2017, il prévoit les conditions pour la prise en charge des coûts d'un médicament importé non autorisé par l'Institut. 3.2.4 Dans le cadre de la prise en charge des médicaments dans des cas particuliers régie par les articles 71a ss OAMal, il s'agit donc de distinguer selon qu'un médicament est autorisé en Suisse (cf. art. 71a et 71b OAMal) ou non et, par conséquent, n'est pas distribué (cf. art. 71c OAMal). Dans le premier cas (médicament autorisé en Suisse), une distinction supplémentaire est faite selon que le médicament figure (cf. art. 71a OAMal) ou non (cf. art. 71b OAMal) dans la LS. Dans les trois cas de figure, l'art. 71d OAMal prévoit ce qui suit : l'AOS ne prend en charge les coûts du médicament que si l'assureur a donné une garantie spéciale après avoir consulté le médecin-conseil (al. 1); l'assureur examine si le rapport entre les coûts pris en charge par l'assurance obligatoire des soins et le bénéfice thérapeutique est approprié (al.”
“Lebensmonat) bei Deletion des SMN1-Gens (survival motor neuron 1) und einer Dosis des SMN2-Gens von 3 Kopien, klinisch mit Tetraplegie (Paraparese der Arme, Paraplegie der Beine, linksbetonte Restmotilität vor allem der Daumen und Zeigefinger), schwerer Skoliose, Dauerbeatmung, Ernährungssonde und eingeschränkter Gesichtsmimik leidet (Urk. 8/12/1, Urk. 8/37), mit dem Arzneimittel Spinraza® (Wirkstoff Nusinersen) verpflichtet ist. Das Gericht stellte fest, dass diese Streitfrage nach Art. 71b KVV in Verbindung mit Art. 71a Abs. 1 lit. a und lit. b KVV zu prüfen sei, wobei das Vorliegen eines Behandlungskomplexes im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV (BGE 142 V 325 E. 2.3.2.1, 130 V 532 E. 6.1) ohne Weiteres ausgeschlossen werden könne. Damit bestehe - vorbehältlich der Bestimmungen nach Art. 71b Abs. 2 KVV und Art. 71d KVV, namentlich der Prüfung des Kosten-Nutzen-Verhältnisses im Einzelfall (vgl. dazu BGE 139 V 375 E. 7.3; Eugster, Rechtsprechung des Bundesgerichts zum KVG, 2. Auflage 2018, Art. 25 Rz 47 f.) - eine Kostenvergütungspflicht der Beschwerdegegnerin (hier: Gesuchsgegnerin) nur dann, sofern die Voraussetzungen von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV erfüllt seien. Unstrittig war diesbezüglich, dass die SMA der Gesuchstellerin im Sinne dieser Bestimmung schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich zieht, tödlich verlaufen kann sowie derzeit keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode der SMA im Sinne einer therapeutischen Alternative verfügbar ist (Urteil des Sozialversicherungsgerichts des Kantons Zürich KV.2018.00090 vom 20. März 2020 E. 2.3; Urk. 2 S. 14 f.). Die im Hauptverfahren letztlich zu beurteilende und entscheidende Frage, ob ein für die Kostenübernahme durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung vorausgesetzter hoher therapeutischer Nutzen im Sinne von Art.”
Art. 71b Abs. 1 KVV regelt die Kostenübernahme für von Swissmedic zugelassene, verwendungsfertige Arzneimittel, die nicht in die Spezialitätenliste aufgenommen sind. Die Bestimmung verweist ausdrücklich auf die in Art. 71a Abs. 1 genannten Voraussetzungen; die Spezialitätenliste gilt ansonsten als abschliessende Aufzählung.
“Laut Art. 71a Abs. 1 KVV übernimmt die OKP die Kosten eines in die SL aufgenommenen Arzneimittels für eine Anwendung ausserhalb der vom Schweizerischen Heilmittelinstitut (Swissmedic) genehmigten Fachinformation oder ausserhalb der in der SL festgelegten Limitierung nach Art. 73 KVV, wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der OKP übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (sog. Behandlungskomplex; lit. a); oder wenn vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (lit. b). Nach Art. 71b Abs. 1 KVV übernimmt die OKP die Kosten eines von Swissmedic zugelassenen verwendungsfertigen Arzneimittels, das nicht in die SL aufgenommen ist, für eine Anwendung innerhalb oder ausserhalb der Fachinformation, wenn die Voraussetzungen nach Art. 71a Abs. 1 lit. a oder b KVV erfüllt sind.”
“73 KVV die Möglichkeit, für ein Arzneimittel, das es in die Spezialitätenliste aufnimmt, eine weitergehende, über die heilmittelrechtliche Begrenzung hinausreichende Limitierung festzulegen; diese kann sich insbesondere auf die Menge oder die medizinischen Indikationen beziehen (Eugster, Krankenversicherung, in: Schweizerisches Bundesverwaltungsrecht [SBVR], 3. Auflage, Basel 2016, S. 622 Rz 701 f.; vgl. BGE 142 V 478 E. 6.2, 130 V 532 E. 3.3 und E. 5.2). Ist eine derartige zusätzliche Limitierung statuiert, so ist deren Einhaltung Voraussetzung für eine Kostenübernahme durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung (BGE 142 V 478 E. 6.2). Die Aufzählung in der Spezialitätenliste ist abschliessend (BGE 142 V 325 E. 2.2). In Art. 71a Abs. 1 und - im hier nicht weiter interessierenden - Art. 71b Abs. 1 KVV ist jedoch geregelt, unter welchen Voraussetzungen die obligatorische Krankenpflegeversicherung auch für Arzneimittel aufzukommen hat, die von der Swissmedic zwar zugelassen, aber nicht in die Spezialitätenliste aufgenommen worden sind (Art. 71b Abs. 1 KVV), oder die zwar in der Spezialitätenliste enthalten sind, deren Anwendung aber ausserhalb der von der Swissmedic genehmigten Fachinformation oder ausserhalb der in der Spezialitätenliste festgelegten weitergehenden Limitierung liegt (Art. 71a Abs. 1 KVV; vgl. BGE 142 V 325 E. 2.2 und”
“Laut Art. 71a Abs. 1 KVV übernimmt die OKP die Kosten eines in die SL aufgenommenen Arzneimittels für eine Anwendung ausserhalb der vom Schweizerischen Heilmittelinstitut (Swissmedic) genehmigten Fachinformation oder ausserhalb der in der SL festgelegten Limitierung nach Art. 73 KVV, wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der OKP übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (sog. Behandlungskomplex; lit. a); oder wenn vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (lit. b). Gleiches gilt durch Verweis in Art. 71b Abs. 1 KVV mit Bezug auf von Swissmedic zugelassene verwendungsfertige, aber nicht in die SL aufgenommen Arzneimittel. In beiden Fällen bestimmt der Versicherer die Höhe der Vergütung nach Absprache mit dem Zulassungsinhaber, wobei im ersteren Fall der zu vergütende Preis unter dem Höchstpreis der SL liegen muss (jeweils Abs. 2 der genannten Bestimmungen).”
Art. 71b Abs. 1 KVV kommt zur Anwendung, wenn mindestens eine der in Art. 71a Abs. 1 lit. a–c genannten Voraussetzungen erfüllt ist. Die Rechtsprechung hat die Regelung zudem auch auf Magistralrezepturen angewendet.
“% kommt daher nur die Härtefallregelung nach Art. 71b KVV (vgl. E. 2.3.2 hiervor) in Frage, welche gemäss Rechtsprechung auch auf Magistralrezepturen Anwendungen findet (BGE 144 V 333). Mithin muss gemäss Art. 71b Abs. 1 KVV mindestens eine der Voraussetzungen von Art. 71a Abs. 1 lit. a-c KVV erfüllt sein (vgl.”
“L'examen consiste à évaluer, en se fondant sur une analyse prospective de la situation, la somme des effets positifs de la mesure envisagée et de la comparer avec les effets positifs de mesures alternatives ou par rapport à la solution consistant à renoncer à toute mesure; est appropriée la mesure qui présente, compte tenu des risques existants, le meilleur bilan diagnostique ou thérapeutique. La réponse à cette question se confond normalement avec celle de l'indication médicale; lorsque l'indication médicale est clairement établie, il convient d'admettre que l'exigence du caractère approprié de la mesure est réalisée (ATF 139 V 135 consid. 4.4.2 et les références citées). Enfin, de manière générale, le critère de l'économicité intervient lorsqu'il existe dans le cas particulier plusieurs alternatives diagnostiques ou thérapeutiques appropriées. Il y a alors lieu de procéder à une balance entre coûts et bénéfices de chaque mesure. Si l'une d'entre elles permet d'arriver au but recherché en étant sensiblement meilleur marché que les autres, l'assuré n'a pas droit au remboursement des frais de la mesure la plus onéreuse (ATF 139 V 135 consid. 4.4.3 et les références citées). 2.5. Cela étant, les art. 71a ss OAMal prévoient des cas particuliers où l'assurance-maladie prend en charge les coûts d’un traitement ne figurant pas sur la liste des spécialités. Notamment, selon l’art. 71b al. 1 OAMal (dans sa teneur en vigueur à la date de la décision sur opposition attaquée), l’assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d’un médicament prêt à l’emploi autorisé par l’institut qui ne figure pas sur la liste des spécialités, qu’il soit utilisé pour les indications mentionnées sur la notice ou en dehors de celles-ci, si les conditions mentionnées à l’art. 71a al. 1 let. a ou b sont remplies. Ces dernières sont que l’usage du médicament constitue un préalable indispensable à la réalisation d’une autre prestation prise en charge par l’assurance obligatoire des soins et que celle-ci est largement prédominante (art. 71a al. 1 let. a OAMal), ou l’usage du médicament permet d’escompter un bénéfice élevé contre une maladie susceptible d’être mortelle pour l’assuré ou de lui causer des problèmes de santé graves et chroniques et que, faute d’alternative thérapeutique, il n’existe pas d’autre traitement efficace autorisé (l’art. 71a al. 1 let. b OAMal). L'art. 71b al. 2 OAMal prévoit en outre que l’assureur détermine le montant de la prise en charge après avoir consulté le titulaire de l’autorisation.”
Es besteht ein öffentliches Interesse an der Kenntnis der von der Vorinstanz berechneten wirtschaftlichen Preise; dieses Interesse spricht gegen deren Geheimhaltung, namentlich um zu verhindern, dass im Rahmen der Einzelfallvergütung nach Art. 71b KVV übersetzte (übersetzungsbedingt erhöhte) Preise bezahlt werden.
“Die Beschwerdeführerin habe diesbezüglich denn auch nie geltend gemacht, dass ein Geschäftsgeheimnis bestehe. Weshalb das Vorliegen eines Aufnahmedossiers ein schützenswertes Geschäftsgeheimnis darstelle, vermöge die Beschwerdeführerin in ihrer Beschwerde nicht ausreichend zu begründen, dies umso mehr als das Verfahren abgeschlossen sei. Der in der Replik zitierte Erläuternde Bericht E-KVV/KLV betreffe die Veröffentlichungspraxis, die das Amt von sich aus tätige, und nicht die Zugangsgesuche nach BGÖ. Die Beschwerdeführerin, so die Vorinstanz in der weiteren Vernehmlassung, verkenne, dass bei Art. 7 Abs. 1 BGÖ keine Interessenabwägung stattfinde. Doch selbst wenn ein öffentliches Interesse für die Zugangsgewährung erforderlich wäre, wäre ein solches gegeben. (...) Die Motion zeige, dass ein öffentliches Interesse an der Kenntnis der von der Vor-instanz berechneten wirtschaftlichen Preise zu bejahen sei. Auch bestehe ein öffentliches Interesse daran, dass von der OKP keine übersetzten Preise im Rahmen der sog. Einzelfallvergütung nach Art. 71b KVV bezahlt würden. Demgegenüber sei es unwahrscheinlich, dass ausländische Gesundheitsbehörden auf den Verfügungsentwurf abstellen würden, sollten sie überhaupt Kenntnis davon erhalten. In den offiziellen Arzneimittelregister sei der Preis der Vorinstanz nicht abrufbar. Die Beschwerdeführerin sei in der Preisfestlegung weiterhin frei, da der Preis nicht staatlich festgesetzt worden sei. Hinsichtlich des Eventualbegehrens vertritt die Vorinstanz in der Vernehmlassung die Ansicht, dass die Angaben betreffend Packungsgrösse und GTIN-Nummer offenzulegen seien, da kein Geheimhaltungsinteresse bestehe. Aufgrund der Fachinformation von Swissmedic seien diese Informationen öffentlich bekannt. Die Beschwerdeführerin habe ihre Marktposition bereits durch die zugelassenen Packungsgrössen eindeutig definiert. Des Weiteren habe sie, die Vorinstanz, die Vergleichsarzneimittel für den TQV ausgewählt, die notwendigen Informationen für den APV beschafft, die Limitierung formuliert und die Preisberechnungen vorgenommen.”
Art. 71b Abs. 1 KVV betrifft von Swissmedic zugelassene, verwendungsfertige Arzneimittel, die nicht in die Spezialitätenliste aufgenommen sind. Die OKP übernimmt für solche Arzneimittel die Kosten für eine Anwendung innerhalb oder ausserhalb der Fachinformation, sofern die in Art. 71a Abs. 1 lit. a oder b genannten Voraussetzungen erfüllt sind.
“Nach Art. 71b Abs. 1 KVV übernimmt die OKP die Kosten eines von der Swissmedic zugelassenen verwendungsfertigen Arzneimittels, das nicht in die SL aufgenommen ist, für eine Anwendung innerhalb oder ausserhalb der Fachinformation, wenn mindestens eine der Voraussetzungen nach Art. 71a Abs. 1 erfüllt ist.”
“Nach Art. 71b Abs. 1 KVV übernimmt die obligatorische Krankenpflegeversicherung die Kosten eines vom Institut zugelassenen verwendungsfertigen Arzneimittels, das nicht in die SL aufgenommen ist, für eine Anwendung innerhalb oder ausserhalb der Fachinformation, wenn die Voraussetzungen nach Art. 71a Abs. 1 lit. a oder b KVV erfüllt sind.”
Neu publizierte Fachliteratur kann im Revisionsverfahren als revisionsbegründendes Beweismittel berücksichtigt werden, wenn sie trotz hinreichender Sorgfalt nicht früher eingereicht werden konnte und der Nachweis damit Tatsachen betrifft, die im früheren Verfahren vorgebracht, aber unbewiesen geblieben sind (vgl. KV.2020.00035, E.4.3.3).
“Ein solcher Fall liegt auch hier vor. Die als revisionsbegründendes Beweismittel vorgelegte Studie T. Hagenacker et al. (Urk. 3/5), war der Gesuchstellerin im Zeitpunkt der Urteilsfällung vom 20. März 2020 zwar (seit dem 19. März 2020) bereits bekannt. Jedoch war es der Gesuchstellerin - trotz hinreichender Sorgfalt nicht möglich, die publizierte, per dann beweiskräftige Studie früher einzureichen. Der Inhalt der Studie, welcher als Fachliteratur gerichtsnotorischen Tatsachen entspricht, war zudem auch vom Gericht nicht als solche berücksichtigt worden (vgl. dazu E. 3.2.2 ff. hiervor). Des Weiteren ist hier mit dem geltend gemachten Revisionsgrund auch erfüllt, dass die Studie dem Beweis von Tatsachen dienen soll, die zwar im früheren Verfahren Nr. KV.2018.00035 bekannt gewesen respektive vorgebracht wurden, aber zum Nachteil der Gesuchstellerin unbewiesen geblieben sind. Denn der mit dieser Studie angestrebte Beweis für den hohen therapeutischen Nutzen im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV (in Verbindung mit Art. 71b KVV) von Spinraza® (mit dem Wirkstoff Nusinersen) durch die Behandlung von erwachsenen SMAPatienten vom Typ II im Allgemeinen und bei ihr, der Gesuchstellerin, im Speziellen (Urk. 1 S. 3, S. 7 und S. 9 ff.), war als Tatsachenbehauptung auch bereits im Vorverfahren (als durch andere Studien bewiesen) geltend gemacht worden, was vom Gericht jedoch im Urteil KV.2018.00090 vom 20. März 2020 als nicht erwiesen beurteilt wurde (Urk. 2 S. 28 ff.).”
Die Kostenübernahme nach Art. 71b Abs. 1 KVV setzt voraus, dass eine der in Art. 71a Abs. 1 genannten Voraussetzungen erfüllt ist: entweder die Verwendung des nicht in der Spezialitätenliste aufgeführten, aber von Swissmedic zugelassenen Arzneimittels ist unerlässliche Voraussetzung für eine andere, von der OKP übernommene Leistung, die eindeutig im Vordergrund steht (Behandlungskomplex), oder es ist ein grosser therapeutischer Nutzen bei einer lebensbedrohlichen bzw. schwer‑chronischen Erkrankung zu erwarten und es steht keine wirksame zugelassene Alternative zur Verfügung. Die Höhe der Vergütung bestimmt der Versicherer in Absprache mit dem Zulassungsinhaber (vgl. hierzu Abs. 2).
“Laut Art. 71a Abs. 1 KVV übernimmt die OKP die Kosten eines in die SL aufgenommenen Arzneimittels für eine Anwendung ausserhalb der vom Schweizerischen Heilmittelinstitut (Swissmedic) genehmigten Fachinformation oder ausserhalb der in der SL festgelegten Limitierung nach Art. 73 KVV, wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der OKP übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (sog. Behandlungskomplex; lit. a); oder wenn vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (lit. b). Gleiches gilt durch Verweis in Art. 71b Abs. 1 KVV mit Bezug auf von Swissmedic zugelassene verwendungsfertige, aber nicht in die SL aufgenommen Arzneimittel. In beiden Fällen bestimmt der Versicherer die Höhe der Vergütung nach Absprache mit dem Zulassungsinhaber, wobei im ersteren Fall der zu vergütende Preis unter dem Höchstpreis der SL liegen muss (jeweils Abs. 2 der genannten Bestimmungen).”
“Laut Art. 71a Abs. 1 KVV übernimmt die OKP die Kosten eines in die SL aufgenommenen Arzneimittels für eine Anwendung ausserhalb der vom Schweizerischen Heilmittelinstitut (Swissmedic) genehmigten Fachinformation oder ausserhalb der in der SL festgelegten Limitierung nach Art. 73 KVV, wenn der Einsatz des Arzneimittels eine unerlässliche Voraussetzung für die Durchführung einer anderen von der OKP übernommenen Leistung bildet und diese eindeutig im Vordergrund steht (sog. Behandlungskomplex; lit. a); oder wenn vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (lit. b). Nach Art. 71b Abs. 1 KVV übernimmt die OKP die Kosten eines von Swissmedic zugelassenen verwendungsfertigen Arzneimittels, das nicht in die SL aufgenommen ist, für eine Anwendung innerhalb oder ausserhalb der Fachinformation, wenn die Voraussetzungen nach Art. 71a Abs. 1 lit. a oder b KVV erfüllt sind.”
Sind die Voraussetzungen von Art. 71a Abs. 1 bereits zum Zeitpunkt der Einreichung der ersten Leistungsanfrage erfüllt, kann die Kostenübernahme ab diesem Datum gewährt werden.
“Partant, l’assuré ne disposait plus d’alternative thérapeutique enregistrée sur la liste des spécialités pour le traitement de sa narcolepsie le 3 juillet 2020, date du dépôt de la première demande de financement. Son neurologue traitant a en outre mis en évidence, dans son rapport du 16 mai 2022, les bienfaits du Wakix sur son état de santé, décrivant une meilleure vigilance, une diminution des endormissements pendant la journée et un score d’Epworth (dont le but consiste à mesurer la somnolence diurne) passé sous le seuil de signification clinique. Le Dr S.________ a, pour sa part, également signalé, dans son rapport du 2 septembre 2021, une nette amélioration de la tonicité diurne grâce à ce médicament. Il apparaît donc que le Wakix, en tant que traitement de la narcolepsie sévère, soit une pathologie à l’origine de problèmes de santé graves et chroniques, se révèle grandement bénéfique sur le plan thérapeutique en vertu de l’art. 71a al. 1 let. b OAMal (applicable par le renvoi de l’art. 71b al. 1 OAMal [dans leur teneur en vigueur au 1er janvier 2020]). Ce point n’a d’ailleurs pas été contesté par l’intimée. c) Dès lors, au vu de ce qui précède, force est de constater que les conditions de l’art. 71b al. 1 OAMal (dans sa teneur en vigueur au 1er janvier 2020) étaient réunies – au plus tard – à compter du dépôt de la première demande de prestations, le 3 juillet 2020, de sorte que la prise en charge du Wakix doit être garantie dès cette date. Il importe peu à cet égard que le Dr K.________ ait attendu son courrier du 17 janvier 2022 pour indiquer que son patient avait initialement bénéficié – sans succès – d’un traitement de Modasomil, d’autant plus que, comme exposé dans son rapport du 26 juillet 2023, les différents avis des médecins-conseils de T.________ SA, lesquels précisaient que ce traitement devait d’abord être tenté, ne lui avaient pas été communiqués. 5. a) En définitive, le recours, bien fondé, doit être admis et la décision sur opposition rendue le 28 mars 2023 par l’intimée réformée en ce sens que la prise en charge du traitement de Wakix est garantie pour la période entre le 3 juillet 2020 et le 24 mai 2023 à tout le moins.”
Fehlt ein wissenschaftlich fundierter Wirksamkeitsnachweis, ist eine Kostenübernahme nach Art. 71b KVV grundsätzlich zu verneinen. Die Wirksamkeit muss nach wissenschaftlichen Methoden belegt sein; der Nachweis ist mittels publizierter klinischer Studien oder anderer veröffentlichter wissenschaftlicher Erkenntnisse zu erbringen.
“Un changement de jurisprudence ne se justifie, en principe, que lorsque la nouvelle solution procède d'une meilleure compréhension de la ratio legis, repose sur des circonstances de fait modifiées ou répond à l'évolution des conceptions juridiques; sinon, la pratique en cours doit être maintenue. Un changement doit par conséquent reposer sur des motifs sérieux et objectifs qui, dans l'intérêt de la sécurité du droit, doivent être d'autant plus importants que la pratique considérée comme erronée, ou désormais inadaptée aux circonstances, est ancienne (ATF 144 V 72 consid. 5.3.2; 142 V 112 consid. 4.4 et les références). Ces conditions ne sont pas remplies en l'espèce. Les critiques développées par la recourante ne tiennent en effet pas compte du fait que selon l'art. 32 al. 1 LAMal, les prestations remboursées par l'assurance-maladie sociale doivent être efficaces, appropriées et économiques et que l'efficacité doit être démontrée selon des méthodes scientifiques. Or en l'espèce, l'efficacité de l'huile de cannabis n'est pas établie d'un point de vue général, que ce soit sous l'angle de l'art. 32 LAMal ou de l'art. 71a OAMal, en relation avec l'art. 71b OAMal. En conséquence les coûts du traitement litigieux ne doivent pas être pris en charge par l'assurance obligatoire des soins.”
“71d KVV, namentlich der Prüfung des Kosten-Nutzen-Verhältnisses im Einzelfall (vgl. dazu BGE 139 V 375 E. 7.3; Eugster, Rechtsprechung des Bundesgerichts zum KVG, 2. Auflage 2018, Art. 25 Rz 47 f.) - eine Kostenvergütungspflicht der Beschwerdegegnerin (hier: Gesuchsgegnerin) nur dann, sofern die Voraussetzungen von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV erfüllt seien. Unstrittig war diesbezüglich, dass die SMA der Gesuchstellerin im Sinne dieser Bestimmung schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich zieht, tödlich verlaufen kann sowie derzeit keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode der SMA im Sinne einer therapeutischen Alternative verfügbar ist (Urteil des Sozialversicherungsgerichts des Kantons Zürich KV.2018.00090 vom 20. März 2020 E. 2.3; Urk. 2 S. 14 f.). Die im Hauptverfahren letztlich zu beurteilende und entscheidende Frage, ob ein für die Kostenübernahme durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung vorausgesetzter hoher therapeutischer Nutzen im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV (in Verbindung mit Art. 71b KVV) durch die Anwendung eines Medikamentes auch in Bezug auf Erwachsene mit jahrelanger SMA-Erkrankung vom Typ II und fortgeschrittenen Krankheitssymptomen, wie sie bei der Gesuchstellerin vorliegen, gegeben ist, ist rechtssprechungsgemäss sowohl in allgemeiner Weise als auch bezogen auf den konkreten Einzelfall zu beurteilen. Der Nachweis der allgemeinen Eignung von Spinraza® (Nusinersen), den angestrebten therapeutischen Nutzen zu erzielen, muss nach wissenschaftlichen Methoden erbracht werden. Der entsprechende Nachweis ist mittels publizierter klinischer Studien, die mindestens in Form von Zwischenergebnissen einen entsprechenden Schluss zulassen, oder mittels anderweitiger veröffentlichter wissenschaftlicher Erkenntnisse zu erbringen (vgl. Urteil des Sozialversicherungsgerichts des Kantons Zürich KV.2018.00090 vom 20. März 2020 E. 1.5 mit Hinweisen und E. 4.1; Urk. 2 S. 6 und S. 17). Der Nachweis der Eignung von Spinraza® (Nusinersen) zur Erzielung des besagten Nutzens wurde im Urteil KV.”
Ein hoher therapeutischer Nutzen muss mittels veröffentlichter klinischer Studien oder anderer veröffentlichter wissenschaftlicher Ergebnisse nachgewiesen werden. Das Vorliegen eines solchen hohen Nutzens ist sowohl fallbezogen als auch unter einer allgemeinen Betrachtung zu beurteilen. Der Nutzen kann kurativ oder palliativ sein.
“Eine solche Zulassung setzt nach Art. 19 Abs. 1 lit. c der Verordnung des Schweizerischen Heilmittelinstituts vom 22. Juni 2006 über die vereinfachte Zulassung von Arzneimitteln und die Zulassung von Arzneimitteln im Meldeverfahren (VAZV) voraus, dass zumindest Zwischenergebnisse von (publizierten) klinischen Studien vorliegen, die darauf hinweisen, dass von der Anwendung ein grosser therapeutischer Nutzen zu erwarten ist. Es reichen auch anderweitige veröffentlichte Erkenntnisse, die wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen über die Wirksamkeit des in Frage stehenden Arzneimittels im neuen Anwendungsgebiet zulassen und zeigen, dass in den einschlägigen Fachkreisen Konsens über einen voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen besteht. Es müssen in rechtlicher Hinsicht somit nicht bereits die (höheren) Voraussetzungen für eine Aufnahme in die Spezialitätenliste erfüllt sein (BGE 142 V 325 E. 2.3.2.2). Gemäss Art. 71b Abs. 1 KVV übernimmt die obligatorische Krankenpflegeversicherung auch die Kosten eines verwendungsfertigen Arzneimittels, das nicht in die Spezialitätenliste aufgenommen worden ist, wenn die Voraussetzungen nach Art. 71a Abs. 1 lit. a oder b KVV erfüllt sind.”
“b) et sur la formation postgrade spécifique complémentaire durant laquelle les connaissances, les aptitudes et les capacités nécessaires pour fournir les prestations sont transmises (let c). Un bénéfice doit avoir été observé dans un nombre suffisamment élevé de cas cliniques pour ne pas être attribué aux pouvoirs naturels d'autoguérison ou au caractère suggestif du traitement (effet placebo ; [Gebhard Eugster, Rechtsprechung des Bundesgrichts zum KGV, 2e éd., Zurich 2018, N. 6 ad art. 32 LAMal]). 5. a) A titre exceptionnel, l’assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d’un médicament «prêt à l’emploi autorisé par l’institut (Swissmedic)» qui ne figure pas sur la liste des spécialités, qu’il soit utilisé pour les indications mentionnées sur la notice ou en dehors de celle-ci, si son usage permet d’escompter un bénéfice élevé contre une maladie susceptible d’être mortelle pour l’assuré ou de lui causer des problèmes de santé graves et chroniques et que, faute d’alternative thérapeutique, il n’existe pas d’autre traitement efficace autorisé (art. 71b al. 1 OAMal cum art. 71a al. 1 let. a et b OAMal ; ATF 144 V 333, JdT 2019 I p. 179). Cette règle s'applique non seulement aux médicaments prêts à l'emploi autorisés par l'institut ne figurant pas dans la liste des spécialités, mais aussi aux préparations magistrales prêtes à l'emploi dispensées de l'obligation d'autorisation (ATF 144 V 333 consid. 10.6). b) L'existence d'un bénéfice thérapeutique est une question de fait. En revanche, la question de savoir si un bénéfice déterminé doit être qualifié « d’élevé » au sens de la loi est une question de droit. La preuve doit être apportée au moyen d'études cliniques publiées ou au moyen d'autres résultats scientifiques publiés. La question de savoir s'il existe un bénéfice thérapeutique élevé doit être appréciée en fonction du cas d’espèce, mais aussi d’un point de vue général. En outre, le bénéfice peut être de nature curative ou palliative (ATF 144 V 333 consid. 11.1.3 et les références citées). 6. Selon le principe de la libre appréciation des preuves (art.”
Art. 71b KVV findet nach der Rechtsprechung auf Magistralrezepturen Anwendung. Dies gilt insbesondere für zulassungsbefreite Arzneimittel im Sinne von Art. 9 Abs. 2 lit. a HMG, die auf ärztliche Verschreibung in einer Apotheke als formula magistralis hergestellt werden.
“% kommt daher nur die Härtefallregelung nach Art. 71b KVV (vgl. E. 2.3.2 hiervor) in Frage, welche gemäss Rechtsprechung auch auf Magistralrezepturen Anwendungen findet (BGE 144 V 333). Mithin muss gemäss Art. 71b Abs. 1 KVV mindestens eine der Voraussetzungen von Art. 71a Abs. 1 lit. a-c KVV erfüllt sein (vgl.”
“Magistralrezeptur im Sinne von Art. 9 Abs. 2 lit. a HMG (formula magistralis) in einer Apotheke in Ausführung einer ärztlichen Verschreibung für die Beschwerdeführerin aus dem in der SL gelisteten Arzneimittel Sandimmun®, Lösung 50mg/ml (Wirkstoff: Ciclosporinum; Limitatio: Transplantationen; Schwere sowie seltene immunologische Erkrankungen [auch diejenigen, die als Anwendungsmöglichkeiten registriert sind], die auf die konventionelle Therapie nicht angesprochen haben ober bei welchen diese Therapie schwere unerwünschte Wirkungen verursacht hat, unter der Voraussetzung, dass die Behandlung durch einen Spezialarzt des betreffenden Fachgebietes oder in Zusammenarbeit mit einem solchen Spezialarzt erfolgt) sowie mittelkettigen Triglyceriden hergestellt (act. II 3.6). Die Ciclosporin-Augentropfen 0.05% werden von der Beschwerdeführerin zweimal täglich appliziert (act. I 3 S. 3). Bei der Magistralrezeptur handelt es sich um ein zulassungsbefreites Arzneimittel gemäss Art. 9 Abs. 2 lit. a HMG, auf das gemäss Rechtsprechung Art. 71b KVV (vgl. E. 2.3.2 hiervor) Anwendung findet (BGE 144 V 333 E. 10.6 S. 350).”
Übereinstimmende, präzise Gutachten von Fachärzten können zum Nachweis eines therapeutischen Nutzens im Sinne von Art. 71b KVV ausreichend sein.
“7; arrêt TF 8C_796/2016 du 14 juin 2017 consid. 3.3). Si, malgré les moyens mis en œuvre d'office par le juge pour établir la vérité du fait allégué par une partie, conformément au principe inquisitoire, ou par les parties selon le principe de leur obligation de collaborer, la preuve de ce fait ne peut être rapportée avec une vraisemblance prépondérante pour emporter la conviction du tribunal, c'est à la partie qui entendait en déduire un droit d'en supporter les conséquences (DTA 1996-1997 n. 17 consid. 2a; 1991 n. 11 et 100 consid. 1b; 1990 n. 12 consid. 1b et les arrêts cités; ATF 115 V 113 consid. 3d/bb). Dans cette mesure, en droit des assurances sociales, le fardeau de la preuve n'est pas subjectif, mais objectif (RCC 1984 p. 128 consid. 1b). 3. Est ici litigieux le refus, par la CSS, de prendre en charge le médicament E.________ de la compagnie F.________ GmbH au titre de l'assurance obligatoire des soins. L'on constate d'emblée que c'est à juste titre que cette prise en charge a été examinée sous l'angle de l'art. 71b OAMal, le médicament étant autorisé par Swissmedic mais ne figurant pas dans la liste des spécialités. 3.1 Il convient d'abord d'examiner l'existence d'un bénéfice thérapeutique élevé (curatif ou antalgique) du traitement au sens de l'art. 71b al. 1 en relation avec l'art. 71a al. 1 let. b OAMal. La présence d'un bénéfice thérapeutique dans le cas de la recourante n'est pas contesté par la CSS. Un médecin-conseil, le Dr L.________, spécialiste en médecine physique et réadaptation, retient ainsi un "bénéfice personnel de B" (rapport du 14 octobre 2020; pièce 19 du dossier CSS). Une autre médecin-conseil, la Dre M.________, spécialiste en chirurgie, constate des effets positifs au niveau d'une fracture au fémur gauche (remodelage osseux accru) ainsi que, de manière générale, dans les zones non fracturées (rapport du 4 août 2023; pièce 60 du dossier CSS). Cet effet bénéfique du traitement par Burosumab (qui est vendu sous le nom E.________) est également relevé par les médecins de la recourante, lesquels soulignent que leur patiente montre un "extrêmement rapide et puissant bénéfice".”
Ist ein zugelassenes, aber nicht in der Spezialitätenliste aufgenommenes Arzneimittel für eine schwere, chronische oder potenziell tödliche Erkrankung indiziert und fehlen wirksame, zugelassene Alternativen, kommt eine Kostenübernahme nach Art. 71b KVV in Betracht, sofern die Voraussetzungen von Art. 71a Abs. 1 lit. b erfüllt sind. Dabei bleibt die Prüfung des Kosten‑Nutzen‑Verhältnisses im Einzelfall vorbehalten.
“71a-71f OAMal concernono la rimunerazione di medicamenti nel singolo caso. In particolare, l'art. 71a OAMal si riferisce all'assunzione dei costi da parte dell'assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie di un medicamento ammesso nell'elenco delle specialità per un impiego che non rientra nell'informazione professionale approvata dall'Istituto o nella limitazione stabilita nell'elenco delle specialità secondo l'art. 73 se data una delle due condizioni alternative previste dalle lettere a e b, ovvero: a. l'impiego del medicamento costituisce un presupposto indispensabile per l'esecuzione di un'altra prestazione assunta dall'assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie e tale prestazione è chiaramente predominante; oppure b. l'impiego del medicamento promette un elevato beneficio terapeutico contro una malattia che può avere esito letale per l'assicurato o può provocare danni gravi e cronici alla sua salute e, a causa della mancanza di alternative terapeutiche, un altro trattamento omologato efficace non è disponibile. L'art. 71b OAMal dispone l'assunzione dei costi di un medicamento pronto per l'uso omologato dall'Istituto, non ammesso nell'elenco delle specialità, per un impiego che rientra o non rientra nell'informazione professionale se sono adempiute le condizioni di cui all'art. 71a cpv. 1 lett. a o b. Per l'art. 71c cpv. 1 OAMal, l'assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi di un medicamento pronto per l'uso non omologato dall'Istituto, che può essere importato secondo la legge sugli agenti terapeutici, se le condizioni di cui all'art. 71a cpv. 1 lett. a o b sono adempiute e il medicamento è omologato per la corrispondente indicazione da uno Stato con un sistema di omologazione riconosciuto come equivalente dall'Istituto. In tal caso, l'assicuratore rimunera i costi a cui il medicamento è importato dall'estero. Il fornitore di prestazioni sceglie il Paese d'importazione del medicamento prestando attenzione ai costi (cpv. 2). 2.3. Nella presente fattispecie, è pacifico che RI 1, quasi quindicenne al momento della richiesta dell'assunzione dei costi per la terapia con il principio attivo Ataluren, è affetto da distrofia muscolare di Duchenne (DND) con mutazione nonsenso del gene della distrofina, diagnosticatagli nell'ottobre 2017/luglio 2018/maggio 2022 (doc.”
“Lebensmonat) bei Deletion des SMN1-Gens (survival motor neuron 1) und einer Dosis des SMN2-Gens von 3 Kopien, klinisch mit Tetraplegie (Paraparese der Arme, Paraplegie der Beine, linksbetonte Restmotilität vor allem der Daumen und Zeigefinger), schwerer Skoliose, Dauerbeatmung, Ernährungssonde und eingeschränkter Gesichtsmimik leidet (Urk. 8/12/1, Urk. 8/37), mit dem Arzneimittel Spinraza® (Wirkstoff Nusinersen) verpflichtet ist. Das Gericht stellte fest, dass diese Streitfrage nach Art. 71b KVV in Verbindung mit Art. 71a Abs. 1 lit. a und lit. b KVV zu prüfen sei, wobei das Vorliegen eines Behandlungskomplexes im Sinne von Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV (BGE 142 V 325 E. 2.3.2.1, 130 V 532 E. 6.1) ohne Weiteres ausgeschlossen werden könne. Damit bestehe - vorbehältlich der Bestimmungen nach Art. 71b Abs. 2 KVV und Art. 71d KVV, namentlich der Prüfung des Kosten-Nutzen-Verhältnisses im Einzelfall (vgl. dazu BGE 139 V 375 E. 7.3; Eugster, Rechtsprechung des Bundesgerichts zum KVG, 2. Auflage 2018, Art. 25 Rz 47 f.) - eine Kostenvergütungspflicht der Beschwerdegegnerin (hier: Gesuchsgegnerin) nur dann, sofern die Voraussetzungen von Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV erfüllt seien. Unstrittig war diesbezüglich, dass die SMA der Gesuchstellerin im Sinne dieser Bestimmung schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich zieht, tödlich verlaufen kann sowie derzeit keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode der SMA im Sinne einer therapeutischen Alternative verfügbar ist (Urteil des Sozialversicherungsgerichts des Kantons Zürich KV.”
Zu prüfen ist insbesondere, ob der Einsatz des Medikaments ein unverzichtbares Vorleistungserfordernis im Sinn von Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV darstellt (d. h. Voraussetzung für die Erbringung einer andern kassenpflichtigen Leistung) oder ob es als ‚letztes Mittel‘ im Sinne der einschlägigen Rechtsprechung anzusehen ist. Fehlt ein solches Vorleistungserfordernis bzw. liegt keine ‚letzte Chance‘-Situation vor, kommt eine Kostenübernahme nach Art. 71b Abs. 1 KVV in der Regel nicht in Betracht.
“L'examen consiste à évaluer, en se fondant sur une analyse prospective de la situation, la somme des effets positifs de la mesure envisagée et de la comparer avec les effets positifs de mesures alternatives ou par rapport à la solution consistant à renoncer à toute mesure; est appropriée la mesure qui présente, compte tenu des risques existants, le meilleur bilan diagnostique ou thérapeutique. La réponse à cette question se confond normalement avec celle de l'indication médicale; lorsque l'indication médicale est clairement établie, il convient d'admettre que l'exigence du caractère approprié de la mesure est réalisée (ATF 139 V 135 consid. 4.4.2 et les références citées). Enfin, de manière générale, le critère de l'économicité intervient lorsqu'il existe dans le cas particulier plusieurs alternatives diagnostiques ou thérapeutiques appropriées. Il y a alors lieu de procéder à une balance entre coûts et bénéfices de chaque mesure. Si l'une d'entre elles permet d'arriver au but recherché en étant sensiblement meilleur marché que les autres, l'assuré n'a pas droit au remboursement des frais de la mesure la plus onéreuse (ATF 139 V 135 consid. 4.4.3 et les références citées). 2.5. Cela étant, les art. 71a ss OAMal prévoient des cas particuliers où l'assurance-maladie prend en charge les coûts d’un traitement ne figurant pas sur la liste des spécialités. Notamment, selon l’art. 71b al. 1 OAMal (dans sa teneur en vigueur à la date de la décision sur opposition attaquée), l’assurance obligatoire des soins prend en charge les coûts d’un médicament prêt à l’emploi autorisé par l’institut qui ne figure pas sur la liste des spécialités, qu’il soit utilisé pour les indications mentionnées sur la notice ou en dehors de celles-ci, si les conditions mentionnées à l’art. 71a al. 1 let. a ou b sont remplies. Ces dernières sont que l’usage du médicament constitue un préalable indispensable à la réalisation d’une autre prestation prise en charge par l’assurance obligatoire des soins et que celle-ci est largement prédominante (art. 71a al. 1 let. a OAMal), ou l’usage du médicament permet d’escompter un bénéfice élevé contre une maladie susceptible d’être mortelle pour l’assuré ou de lui causer des problèmes de santé graves et chroniques et que, faute d’alternative thérapeutique, il n’existe pas d’autre traitement efficace autorisé (l’art. 71a al. 1 let. b OAMal). L'art. 71b al. 2 OAMal prévoit en outre que l’assureur détermine le montant de la prise en charge après avoir consulté le titulaire de l’autorisation.”
“l’usage du médicament permet d’escompter un bénéfice élevé contre une maladie susceptible d’être mortelle pour l’assuré ou de lui causer des problèmes de santé graves et chroniques et que, faute d’alternative thérapeutique, il n’existe pas d’autre traitement efficace autorisé. 4. a) En l'occurrence, il n'est pas contesté que les médicaments Viagra, Cialis et Vitaros ne sont pas mentionnés dans la LS, si bien qu'ils ne peuvent être mis à la charge de l'assurance obligatoire des soins. Contrairement à ce que suggère le recourant, lequel se réfère à un arrêt rendu le 7 octobre 2010 par le Tribunal cantonal des assurances sociales de la République et canton de Genève, lequel n'est visiblement pas conforme au droit fédéral (cf. ATF 134 V 83 consid. 4.1), le caractère exhaustif et contraignant de la LS exclut que leur prise en charge soit examinée sous l'angle exclusif des exigences d'efficacité, d'adéquation et du caractère économique définies à l'art. 32 al. 1 LAMaI. b) Pour le reste, une prise en charge en vertu de l'art. 71b al. 1 OAMal n'entre pas en ligne de compte, l'usage du Viagra, du Cialis ou du Vitaros ne constituant pas un préalable indispensable à la réalisation d'une autre prestation prise en charge par l'assurance obligatoire des soins et ne pouvant être assimilé à un traitement de la dernière chance. Le recourant n'apporte par ailleurs pas la preuve, au degré de la vraisemblance prépondérante (cf. ATF 139 V 176 consid. 5.3 ; 130 III 324 consid. 3.2 et 3.3 ; 126 V 360 consid. 5b), que les médicaments en question permettraient d'escompter un bénéfice élevé contre une maladie susceptible d'occasionner chez lui de graves atteintes à sa santé psychique. Dans ses rapports des 18 février 2019 et 23 mai 2020, le Dr K.________ ne fait d’ailleurs nullement mention d'un potentiel risque d'atteinte à la santé psychique chez le recourant. c) En tant que le recourant estime que la question de la prise en charge du Viagra, du Cialis ou du Vitaros doit être reconsidérée au regard des expériences positives liées à l'usage de ces médicaments et de leur prise en charge dans plusieurs pays européens (France, Italie, Royaume-Uni et Finlande), il invite implicitement la Cour de céans à modifier unilatéralement la LS.”
Art. 71b KVV regelt die Ausnahmeregelung, wonach Arzneimittel, die nicht in der Spezialitätenliste aufgeführt sind, unter den dort genannten Voraussetzungen ausnahmsweise von der obligatorischen Krankenpflegeversicherung vergütet werden können.
“Ein Arzneimittel kann unter den in Art. 65 KVV statuierten Voraussetzungen, welche für die ALT sinngemäss gelten (Art. 63 Abs. 2 KVV), in die SL aufgenommen werden. Steht es nicht auf der SL, kann es ausnahmsweise trotzdem durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung vergütet werden, dies unter den Voraussetzungen des Art. 71b KVV, welche Bestimmung die Vergütung von nicht in die SL aufgenommenen Arzneimitteln im Einzelfall regelt.”
“Ein Arzneimittel kann unter den in Art. 65 KVV statuierten Voraussetzungen, welche für die ALT sinngemäss gelten (Art. 63 Abs. 2 KVV), in die SL aufgenommen werden. Steht es nicht auf der SL, kann es ausnahmsweise trotzdem durch die obligatorische Krankenpflegeversicherung vergütet werden, dies unter den Voraussetzungen des Art. 71b KVV, welche Bestimmung die Vergütung von nicht in die SL aufgenommenen Arzneimitteln im Einzelfall regelt.”
Eine individuelle Nicht‑Toleranz gegenüber eines in der Spezialitätenliste enthaltenen Alternativpräparats kann als Begründung für die Übernahme eines nicht gelisteten, zugelassenen Arzneimittels nach Art. 71b KVV vorgebracht werden; sie begründet die Kostenübernahme jedoch nicht automatisch (vgl. der angeführte Fall, in dem trotz vorgebrachter Nebenwirkungen die Übernahme abgelehnt wurde).
“________ SA a confirmé son refus du 14 juillet 2020. Elle a relevé que le Wakix était certes approuvé pour l’indication narcoleptique, mais qu’il ne figurait pas sur la liste des spécialités. Les conditions d’une prise en charge des coûts de ce médicament à l’aune de l’art. 71 (recte : art. 71b) OAMal n’étaient au demeurant pas remplies. Le 3 septembre 2021, le Dr K.________ a, à nouveau, sollicité T.________ SA en vue du financement du traitement de Wakix. Il a expliqué que l’assuré avait déjà épuisé les possibilités thérapeutiques – lesquelles étaient d’ailleurs très limitées – en termes de psychostimulants. Ce dernier se voyait actuellement prescrire les doses maximales de méthylphénidate. Aussi, le Wakix devait permettre d’améliorer la vigilance diurne et d’éviter les accès de somnolence irrépressibles. Interpellé par T.________ SA, son médecin-conseil a rappelé, dans une appréciation du 17 septembre 2021, que la prise en charge du traitement de Wakix ne pouvait pas être garantie selon l’art. 71b OAMal, car le Modasomil constituait une alternative enregistrée à ce médicament. Par courrier du 21 septembre 2021 au Dr K.________, T.________ SA a maintenu son refus de financer le Wakix. Par courrier du 17 janvier 2022, le Dr K.________ a fait savoir à T.________ SA que l’assuré avait déjà essayé, par le passé, un traitement de Modasomil, lequel avait dû être interrompu en raison d’effets secondaires indésirables, notamment des céphalées très violentes. C’était donc dans ce contexte qu’il avait requis la prise en charge du Wakix une fois que les alternatives thérapeutiques figurant sur la liste des spécialités avaient été épuisées. Le 16 février 2022, T.________ SA a transmis ce courrier à sa médecin-conseil, laquelle a exposé ce qui suit dans une prise de position du 18 février 2022 (sic) : « Selon la demande, l'assuré souffre d'une narcolepsie sévère et résistante au traitement, qui ne réagit pas suffisamment à Ritaline. L'assuré est ainsi considérablement limité dans ses activités quotidiennes.”
Bei bestimmten schwer erkrankten Patientengruppen, namentlich Erwachsenen mit 5q‑assoziierter SMA, kommt eine Leistung für Spinraza® als Nicht‑SL‑Zulassungspatientenleistung in Betracht. Für die SMA vom Typ II ist allerdings eine differenzierte Prüfung des therapeutischen Nutzens erforderlich, namentlich im Hinblick auf den nach Art. 71a Abs. 1 lit. b vorausgesetzten hohen therapeutischen Nutzen in Verbindung mit Art. 71b KVV.
“März 2012, in welchem allerdings vor allem die Risiken der Behandlung mit dem betreffenden Arzneimittel ausschlaggebend waren und es unter anderem um die in einer Studie abgegebene Warnung vor Komplikationen ging, hat das Bundesgericht zu einer Kohortenstudie mit Ergebnissen aus nur einem Spital erklärt, wie die (dortige) Beschwerdegegnerin mit Recht angeführt habe, müsse diese Studie gerade wegen ihrer zufälligen, nicht vorselektionierenden Auswahl der Exploranden ernst genommen werden (E. 5.2.2). Die Ergebnisse der Studie T. Hagenacker et al. deuten ferner darauf hin, dass die Wirkung von Spinraza® mit dem Wirkstoff Nusinersen sich grundsätzlich auch bei Erwachsenen zeigt. Denn von der Studie als Studienteilnehmer erfasst wurden nicht nur Jugendliche ab 16 Jahren, sondern auch Erwachsene bis zu einem Alter von 65 Jahren mit einer Erkrankung an einer 5q-assoziierten SMA grundsätzlich aller Typen, welche im Beobachtungszeitraum von 14 Monaten an zehn verschiedenen deutschen Kliniken mit Nusinersen behandelt wurden, dies unter Einschluss von Patienten mit einer Spondylodese. Allerdings bedarf dies in Bezug auf die SMA vom Typ II, welche bei der Gesuchstellerin vorliegt, sowohl in tatsächlich-beweisrechtlicher Hinsicht als auch im Hinblick auf die Rechtsfrage des vorausgesetzten hohen therapeutischen Nutzens nach Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV (in Verbindung mit Art. 71b KVV) von Spinraza® (Nusinersen) einer differenzierten Betrachtung der Studienergebnisse.”
Fehlende publizierte Studien oder das Fehlen eines klar ausgewiesenen Wirksamkeitsnachweises für die konkret betroffene Patientengruppe spricht in der Regel gegen die Annahme eines «hohen therapeutischen Nutzens» und rechtfertigt folglich regelmässig die Verweigerung der Kostenübernahme nach Art. 71b Abs. 1 KVV, sofern die erforderliche wissenschaftliche Evidenz nicht vorliegt.
“Selon la jurisprudence, dûment rappelée par les premiers juges, la question de savoir s'il existe un bénéfice thérapeutique élevé - en tant que condition pour la prise en charge d'un médicament ne figurant pas dans la liste des spécialités ou d'une préparation magistrale (cf. art. 71b al. 1 OAMal, en relation avec l'art. 71a al. 1 let. b OAMal) - est une question de droit, qui doit être jugée en fonction non seulement du cas d'espèce, mais aussi d'un point de vue général. La preuve doit être apportée au moyen d'études cliniques publiées ou au moyen d'autres résultats scientifiques publiés (ATF 144 V 333 consid. 11.1.3 et les références citées). Or en l'occurrence, la recourante ne démontre pas, pas plus qu'elle ne l'allègue, que des études répondant aux critères scientifiques exigés par la LAMal établiraient que l'huile de cannabis présente un bénéfice thérapeutique élevé, que ce soit en lien avec l'arthrite rhumatoïde dont elle est atteinte ou en relation avec le traitement d'autres pathologies. A cet égard, comme l'ont expliqué de manière circonstanciée les premiers juges, en se référant notamment au Rapport du Conseil fédéral en réponse à la motion Kessler (14.4164) "Traiter les personnes gravement malades avec du cannabis" du 7 juillet 2018, en l'état actuel des connaissances, les preuves scientifiques sont globalement insuffisantes pour répondre aux exigences du droit de l'assurance-maladie pour une prise en charge des coûts pour les médicaments à base de cannabis.”
“Auch der Hinweis der Gesuchstellerin auf die bundesgerichtliche Rechtsprechung gemäss dem Leitentscheid BGE 144 V 333 E. 11.1.3.2.1, wonach es für die Bejahung des hohen therapeutischen Nutzens genüge, wenn der Effekt des zu beurteilenden Heilmittels ausschliesslich in einer Aufrechterhaltung einer körperlichen Restfunktion und einer Verhinderung einer weiteren Verschlechterung des Gesundheitszustandes bestehe (Urk. 1 S. 10 f.), ist nach dem Gesagten nicht zielführend. In diesem Entscheid ging es um die Wirksamkeit von autologen Serumaugentropfen, welche nach bundesgerichtlichem Erkenntnis als von der Zulassungspflicht befreiter verwendungsfertiger Magistralrezeptur ebenfalls nach Art. 71b Abs. 1 KVV in Verbindung mit Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV zu beurteilen war (BGE 144 V 333 E. 10.6 ff.). Dort war indes - anders als hier - unstrittig ausgewiesen, dass der therapeutische Nutzen im Allgemeinen und im konkreten Fall der betreffenden versicherten Person gestützt auf ärztliche Berichte und medizinische Literatur zu bejahen war (BGE 144 V 333 E. 11.1.3.1). Hier ist dagegen mit der (als Revisionsgrund angeführten) Studie T. Hagenacker et al. - wie vorstehend ausgeführt (E. 5.3-5.4) - schon keine hinreichend differenzierte und eindeutige Aussage zur Wirksamkeit der Behandlung mit Spinraza® respektive Nusinersen in Bezug auf Patienten mit einer SMA-II-Erkrankung mit schweren Beeinträchtigungen, wie sie bei der Gesuchstellerin vorliegt, möglich. Insbesondere ist diesbezüglich der allgemeine Wirksamkeitsnachweis nicht erbracht, da nicht feststeht, dass insofern residuale (fein-)motorische und andere Funktionen, welche als therapeutisch bedeutsam einzustufen wären und die nicht über die Funktionsscores abbildbar sind, durch eine Behandlung mit Nusinersen mittel- bis langfristig erhalten werden können.”
“L'assurance obligatoire des soins n'est manifestement pas en mesure de payer une telle dépense pour soulager un seul type de troubles qui concerne qu'un très faible nombre des assurés, et cela même si l'on appliquait le rabais de 40% reconnu par le fabriquant à l'ensemble de la patientèle. A l'instar de ce qu'a souligné le Tribunal fédéral dans son arrêt 9C_334/2010 du 23 novembre 2010, on doit conclure que la dépense n'est pas généralisable de sorte qu'elle ne peut pas être prise en charge dans le cas d'espèce. 3.4. A ce stade, la Cour constate que l'autorité intimée évoque au passage la possibilité que la recourante bénéficie d'un "traitement standard" par prise de phosphate oral et de vitamine D pour un montant annuel de CHF 1'200.-, auquel s'ajouterait les traitements chirurgicaux des fractures dont l'ampleur n'est pas précisée. Cependant, l'assurance évoque ce traitement dans le contexte de l'examen du critère du coût mais ne donne aucun détail à son égard. Or, la CSS aurait dû examiner si ce traitement devait être considéré comme une alternative thérapeutique au sens de l'art. 71a al. 1 let. b OAMal (applicable au travers de l'art. 71b al. 1 OAMal). Cela est d'autant plus le cas que plusieurs textes évoqués par l'assurance évoquent ce traitement comme traitement standard. C'est à l'autorité intimée d'assumer le manque d'instruction sur ce point. En effet, selon la jurisprudence, on ne saurait exiger d'un tribunal cantonal des assurances qu'il palie les manquements de l'assurance et recherche de lui-même toutes les options thérapeutiques possibles pour le traitement d'un myélome multiple (ATF 146 V 240 consid. 8). Dans ce contexte, l'on devrait nier la présence de thérapie alternative dans le traitement de l’hypophosphatémie liée au chromosome X. Au vu des précédents considérants, les coûts du médicament étant de toute façon trop importants et le bénéfice thérapeutique n'étant pas qualifié d'élevé, cette question peut néanmoins demeurer ouverte. 3.5. Il ressort de l'ensemble de ce qui précède que c'est à juste titre que la CSS n'a pas pris en charge le Burosumab dans le cas d'espèce, au vu de son prix trop élevé et en l'absence d'efficacité thérapeutique suffisamment démontrée pour être qualifiée d'élevée.”