14 commentaries
Für Art. 71c KVV gilt: Therapeutischer Nutzen setzt Wirksamkeit voraus. Zur Anerkennung der Wirksamkeit genügen zumindest Zwischenergebnisse veröffentlichter Studien oder anderweitig publizierte Erkenntnisse, die wissenschaftlich überprüfbare Aussagen erlauben und in den Fachkreisen einen Konsens über einen voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen begründen. Ergänzend verlangt Art. 71c, dass das Arzneimittel für die betreffende Indikation in einem von Swissmedic als gleichwertig anerkannten Zulassungssystem zugelassen ist.
“Sowohl Art. 71b als auch Art. 71c KVV setzten voraus, dass – nebst der hier nicht einschlägigen Voraussetzung des Behandlungskomplexes (Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV) – vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV). Der grosse therapeutische Nutzen kann kurativer oder palliativer Natur sein (BGE 146 V 240 E. 6.2.2 S. 246). Therapeutischer Nutzen setzt Wirksamkeit voraus. Für die Anerkennung der Wirksamkeit wird vorausgesetzt, dass zumindest Zwischenergebnisse von publizierten Studien vorliegen, die einen grossen therapeutischen Nutzen erwarten lassen. Es reichen ferner auch anderweitige veröffentlichte Erkenntnisse aus, die wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen über die Wirksamkeit des in Frage stehenden Arzneimittels im neuen Anwendungsbereich zulassen und auf Grund derer in den einschlägigen Fachkreisen Konsens über einen voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen besteht.”
“a KVV) – vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV). Der grosse therapeutische Nutzen kann kurativer oder palliativer Natur sein (BGE 146 V 240 E. 6.2.2 S. 246). Therapeutischer Nutzen setzt Wirksamkeit voraus. Für die Anerkennung der Wirksamkeit wird vorausgesetzt, dass zumindest Zwischenergebnisse von publizierten Studien vorliegen, die einen grossen therapeutischen Nutzen erwarten lassen. Es reichen ferner auch anderweitige veröffentlichte Erkenntnisse aus, die wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen über die Wirksamkeit des in Frage stehenden Arzneimittels im neuen Anwendungsbereich zulassen und auf Grund derer in den einschlägigen Fachkreisen Konsens über einen voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen besteht. Es müssen in rechtlicher Hinsicht somit nicht bereits die (höheren) Voraussetzungen für eine Aufnahme in die SL erfüllt sein (BGE 146 V 240 E. 6.2.2 S. 246; Gebhard Eugster, Rechtsprechung des Bundesgerichts zum KVG, 2. Aufl., Rz. 45 zu Art. 25 KVG). Art. 71c KVV verlangt zusätzlich, dass das Arzneimittel von einem Land mit einem von Swissmedic als gleichwertig anerkannten Zulassungssystem für die entsprechende Indikation zugelassen ist. Als gleichwertig anerkannt sind namentlich die Zulassungssysteme der EU-Staaten (vgl. Mosimann, a.a.O., S. 5).”
“Sowohl Art. 71b als auch Art. 71c KVV setzten voraus, dass – nebst der hier nicht einschlägigen Voraussetzung des Behandlungskomplexes (Art. 71a Abs. 1 lit. a KVV) – vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV). Der grosse therapeutische Nutzen kann kurativer oder palliativer Natur sein (BGE 146 V 240 E. 6.2.2 S. 246). Therapeutischer Nutzen setzt Wirksamkeit voraus. Für die Anerkennung der Wirksamkeit wird vorausgesetzt, dass zumindest Zwischenergebnisse von publizierten Studien vorliegen, die einen grossen therapeutischen Nutzen erwarten lassen. Es reichen ferner auch anderweitige veröffentlichte Erkenntnisse aus, die wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen über die Wirksamkeit des in Frage stehenden Arzneimittels im neuen Anwendungsbereich zulassen und auf Grund derer in den einschlägigen Fachkreisen Konsens über einen voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen besteht.”
Voraussetzung ist, dass das Arzneimittel im Herkunftsland für die betreffende Indikation zugelassen ist; ferner muss das Herkunftsland über ein vom Institut als gleichwertig anerkanntes Zulassungssystem verfügen. Ist ein solches gleichwertiges Zulassungssystem anerkannt, genügt regelmässig die Zulassung im Herkunftsland als Voraussetzung für die Kostenübernahme nach Art. 71c Abs. 1 KVV.
“Nach Art. 71c Abs. 1 KVV übernimmt die obligatorische Krankenpflegeversicherung die Kosten eines vom Institut nicht zugelassenen verwendungsfertigen Arzneimittels, das nach dem Heilmittelgesetz eingeführt werden darf, sofern die Voraussetzungen nach Art. 71a Abs. 1 lit. a oder b KVV erfüllt sind und das Arzneimittel von einem Land mit einem vom Institut als gleichwertig anerkannten Zulassungssystem für die entsprechende Indikation zugelassen ist.”
“Nach Art. 71c Abs. 1 KVV übernimmt die obligatorische Krankenpflegeversicherung die Kosten eines vom Institut nicht zugelassenen verwendungsfertigen Arzneimittels, das nach dem Heilmittelgesetz eingeführt werden darf, sofern die Voraussetzungen nach Art. 71a Abs. 1 lit. a oder b erfüllt sind und das Arzneimittel von einem Land mit einem vom Institut als gleichwertig anerkannten Zulassungssystem für die entsprechende Indikation zugelassen ist.”
Art. 71c Abs. 1 KVV setzt die Kostenübernahme voraus, wenn die Voraussetzungen von Art. 71a Abs. 1 lit. a oder b erfüllt sind und das betreffende Arzneimittel in einem Staat zugelassen ist, dessen Zulassungssystem das Institut für die betreffende Indikation als gleichwertig anerkannt hat. Bei der Wahl des Importlands hat der Leistungserbringer auf kostengünstige Beschaffung zu achten; daraus folgt jedoch nicht, dass ein Import aus den USA die Kostentragungspflicht von vornherein ausschliesst.
“Nach Art. 71c Abs. 1 KVV übernimmt die obligatorische Krankenpflegeversicherung die Kosten eines vom Institut nicht zugelassenen verwendungsfertigen Arzneimittels, das nach dem Heilmittelgesetz eingeführt werden darf, sofern die Voraussetzungen nach Art. 71a Abs. 1 lit. a oder b KVV erfüllt sind und das Arzneimittel von einem Land mit einem vom Institut als gleichwertig anerkannten Zulassungssystem für die entsprechende Indikation zugelassen ist.”
“Die obligatorische Krankenpflegeversicherung übernimmt schliesslich nach Art. 71c Abs. 1 KVV die Kosten eines vom Institut nicht zugelassenen verwendungsfertigen Arzneimittels, das nach dem Heilmittelgesetz eingeführt werden darf, sofern die Voraussetzungen nach Art. 71a Abs. 1 lit. a oder b KVV erfüllt sind und das Arzneimittel von einem Land zugelassen ist, das ein gleichwertig anerkanntes Zulassungssystem für die entsprechende Indikation hat. In diesem Fall vergütet der Versicherer gemäss Art. 71c Abs. 2 KVV die Kosten, zu denen das Arzneimittel aus dem Ausland importiert wird. Der Leistungserbringer achtet bei der Auswahl des Landes, aus dem er das Arzneimittel importiert, auf die Kosten. Soweit die Fachabteilung der Beschwerdegegnerin am 16. Februar 2022 darauf hingewiesen hat, dass das vorliegend in Frage stehende Medikament in den USA gekauft werden müsse und darum keine Kostenbeteiligung möglich sei, ist also darauf hinzuweisen, dass der Kauf des Medikaments im Ausland der allfälligen Kostenübernahmepflicht der Beschwerdegegnerin nicht entgegensteht. Wie erwähnt, sieht Art.”
Das Bundesgericht hat Art. 71c KVV in der Entscheidung 9C_326/2023 herangezogen, um die Leistungspflicht für importiertes Xiaflex zu verneinen. In dem hier zitierten verwaltungsgerichtlichen Entscheid wird Art. 71c KVV zudem als alleinige einschlägige Rechtsgrundlage für den streitigen «unlicensed use» bezeichnet.
“Soweit der Beschwerdeführer vorbringt, dem Urteil des BGer vom 20. Juli 2023, 9C_326/2023, liege ein internationaler Sachverhalt zugrunde und dieses Urteil sei deshalb hier nicht einschlägig (Beschwerde S. 2), kann ihm nicht gefolgt werden. Das Bundesgericht hat in diesem Urteil (vgl. auch das demselben zugrundeliegende Urteil des Versicherungsgerichts des Kantons … vom 30. März 2023, VSBES.2022.237) die Leistungspflicht der OKP betreffend Xiaflex nicht nur gestützt auf die im Rahmen des Territorialitätsprinzips massgebenden Normen, sondern im Sinne einer Zusatzbegründung explizit auch unter dem Aspekt von Art. 71c KVV verneint (BGer 9C_326/2023, E. 4.2).”
Art. 71c KVV betrifft die Kostenübernahme für importierte Arzneimittel, die in der Schweiz nicht von Swissmedic zugelassen sind (sog. „unlicensed use“). In der Rechtsprechung und Literatur wird Art. 71c daher als einschlägige Norm für nicht in der Spezialitätenliste oder Alternativliste geführte, aus dem Ausland bezogene Arzneimittel behandelt.
“und eo ipso auch nicht in der SL oder ALT gelistet. Daher ist für die hier streitige Kostenpflicht einzig Art. 71c KVV (vgl. E. 2.3.3 hiervor) einschlägig (sog. "unlicensed use"; vgl. Hans-Jakob Mosimann, Off-Label-Use von Arzneimitteln, in: SZS 2020, S. 5).”
“Das vom italienischen Unternehmen Bruschettini hergestellte, u.a. von der italienischen Agentur für Medizin (Agenzia Italiana del Farmaco [AIFA]) gegen Hornhautulcera zugelassene Arzneimittel Brunac-Augentropfen (Wirkstoff: Acetylcysteine 5% [www.aifa.gov. it; www.ema.europa.eu >medicines >search >brunac; vgl. auch www.bruschettini.com >products >medicinal products >brunac]), das von der Beschwerdeführerin täglich drei bis fünf Mal appliziert wird (act. I 3 S. 3), und das gemäss HMG offenbar eingeführt werden darf und frei erhältlich ist, ist nicht von Swissmedic zugelassen und eo ipso auch nicht in der SL oder ALT gelistet. Daher ist Art. 71c KVV (vgl. E. 2.3.3 hiervor) einschlägig (sog. "unlicensed use"; vgl. Hans-Jakob Mosimann, Off-Label-Use von Arzneimitteln, in: SZS 2020, S. 5).”
“1 OAMal régit la prise en charge des coûts d'un médicament admis dans la liste des spécialités et utilisé pour d'autres indications que celles autorisées dans l'information professionnelle ou prévues par la limitation, si l'usage du médicament constitue un préalable indispensable à la réalisation d'une autre prestation prise en charge par l'assurance obligatoire des soins et que celle-ci est largement prédominante (« complexe thérapeutique » ; let. a) ; ou si l'usage du médicament permet d'escompter un bénéfice élevé contre une maladie susceptible d'être mortelle pour l'assuré ou de lui causer des problèmes de santé graves et chroniques et que, faute d'alternative thérapeutique, il n'existe pas d'autre traitement efficace autorisé (let. b). L'assureur détermine le montant de la prise en charge après avoir consulté le titulaire de l'autorisation. Ce montant doit être inférieur au prix maximum figurant dans la liste des spécialités (al. 2). 3.2.2 L'art. 71b OAMal règlemente, quant à lui, les conditions d'une prise en charge à titre exceptionnel des médicaments autorisés par Swissmedic mais ne figurant pas dans la liste des spécialités. L'assureur détermine le montant de la prise en charge après avoir consulté le titulaire de l'autorisation (art. 71b al. 2 OAMal). 3.2.3 Pour ce qui est de l'art. 71c OAMal, introduit le 1er mars 2017, il prévoit les conditions pour la prise en charge des coûts d'un médicament importé non autorisé par l'Institut. 3.2.4 Dans le cadre de la prise en charge des médicaments dans des cas particuliers régie par les articles 71a ss OAMal, il s'agit donc de distinguer selon qu'un médicament est autorisé en Suisse (cf. art. 71a et 71b OAMal) ou non et, par conséquent, n'est pas distribué (cf. art. 71c OAMal). Dans le premier cas (médicament autorisé en Suisse), une distinction supplémentaire est faite selon que le médicament figure (cf. art. 71a OAMal) ou non (cf. art. 71b OAMal) dans la LS. Dans les trois cas de figure, l'art. 71d OAMal prévoit ce qui suit : l'AOS ne prend en charge les coûts du médicament que si l'assureur a donné une garantie spéciale après avoir consulté le médecin-conseil (al. 1); l'assureur examine si le rapport entre les coûts pris en charge par l'assurance obligatoire des soins et le bénéfice thérapeutique est approprié (al. 2); si la demande de prise en charge des coûts est complète, l'assureur rend sa décision dans les deux semaines (al.”
Das Bundesgericht hat Art. 71c KVV auch auf internationale Beschaffungssachverhalte angewandt und in einem Fall die Leistungspflicht im Sinne von Art. 71c verneint (BGer 9C_326/2023). Die seit dem 1. März 2017 geregelte Abs. 2 betrifft die Abrede der Vergütungshöhe zwischen Versicherer und Zulassungsinhaber/Importeur; ferner enthält Abs. 2 die Bestimmung, dass der Leistungserbringer das Importland unter Kostenaspekten wählen muss.
“Soweit der Beschwerdeführer vorbringt, dem Urteil des BGer vom 20. Juli 2023, 9C_326/2023, liege ein internationaler Sachverhalt zugrunde und dieses Urteil sei deshalb hier nicht einschlägig (Beschwerde S. 2), kann ihm nicht gefolgt werden. Das Bundesgericht hat in diesem Urteil (vgl. auch das demselben zugrundeliegende Urteil des Versicherungsgerichts des Kantons … vom 30. März 2023, VSBES.2022.237) die Leistungspflicht der OKP betreffend Xiaflex nicht nur gestützt auf die im Rahmen des Territorialitätsprinzips massgebenden Normen, sondern im Sinne einer Zusatzbegründung explizit auch unter dem Aspekt von Art. 71c KVV verneint (BGer 9C_326/2023, E. 4.2).”
“” Il 1° marzo 2017 è entrata in vigore una modifica degli art. 71a e seguenti OAMal. Per l’art. 71a cpv. 2 OAMal l’assicuratore stabilisce l’importo della rimunerazione d’intesa con il titolare dell’omologazione. Il prezzo da rimunerare deve essere inferiore al prezzo massimo iscritto nell’elenco delle specialità. L’art. 71b OAMal (assunzione dei costi di un medicamento omologato dall’Istituto non ammesso nell’elenco delle specialità) prevede al cpv. 1 che l’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi di un medicamento pronto per l’uso omologato dall’Istituto, non ammesso nell’elenco delle specialità, per un impiego che rientra o non rientra nell’informazione professionale se sono adempiute le condizioni di cui all’articolo 71a capoverso 1 lettera a o b. Per il cpv. 2 l’assicuratore stabilisce l’importo della remunerazione d’intesa con il titolare dell’omologazione. Secondo l’art. 71c OAMal (assunzione dei costi di un medicamento importato non omologato dall’Istituto) il cpv. 1 prevede che l’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi di un medicamento pronto per l’uso non omologato dall’Istituto, che può essere importato secondo la legge sugli agenti terapeutici, se le condizioni di cui all’articolo 71a capoverso 1 lettera a o b sono adempiute e il medicamento è omologato per la corrispondente indicazione da uno Stato con un sistema di omologazione riconosciuto equivalente dall’istituto. Secondo il cpv. 2 l’assicuratore rimunera i costi a cui il medicamento è importato dall’estero. Il fornitore di prestazioni sceglie il Paese d’importazione del medicamento prestando attenzione ai costi. Secondo l’art. 71d OAMal (disposizioni comuni) l’assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi del medicamento soltanto previa garanzia speciale dell’assicuratore e previa consultazione del medico di fiducia (cpv.”
Der Import aus den USA oder einem anderen Ausland schliesst eine Kostenübernahme nach Art. 71c KVV nicht automatisch aus. Soweit die übrigen gesetzlichen Voraussetzungen erfüllt sind, steht dem Bezug aus dem Ausland die Leistungspflicht nicht grundsätzlich entgegen; der Leistungserbringer hat jedoch die Kosten bei der Wahl des Bezuglandes zu beachten.
“1 KVV die Kosten eines vom Institut nicht zugelassenen verwendungsfertigen Arzneimittels, das nach dem Heilmittelgesetz eingeführt werden darf, sofern die Voraussetzungen nach Art. 71a Abs. 1 lit. a oder b KVV erfüllt sind und das Arzneimittel von einem Land zugelassen ist, das ein gleichwertig anerkanntes Zulassungssystem für die entsprechende Indikation hat. In diesem Fall vergütet der Versicherer gemäss Art. 71c Abs. 2 KVV die Kosten, zu denen das Arzneimittel aus dem Ausland importiert wird. Der Leistungserbringer achtet bei der Auswahl des Landes, aus dem er das Arzneimittel importiert, auf die Kosten. Soweit die Fachabteilung der Beschwerdegegnerin am 16. Februar 2022 darauf hingewiesen hat, dass das vorliegend in Frage stehende Medikament in den USA gekauft werden müsse und darum keine Kostenbeteiligung möglich sei, ist also darauf hinzuweisen, dass der Kauf des Medikaments im Ausland der allfälligen Kostenübernahmepflicht der Beschwerdegegnerin nicht entgegensteht. Wie erwähnt, sieht Art. 71c KVV auch die Übernahme der Kosten eines nicht zugelassenen Medikamentes vor, das aus dem Ausland importiert werden muss.”
Art. 71c verlangt, dass das importierte, von Swissmedic nicht zugelassene, verwendungsfertige Arzneimittel in einem von Swissmedic als gleichwertig anerkannten Zulassungssystem für die betreffende Indikation zugelassen ist (namentlich sind die Zulassungssysteme der EU-Staaten erwähnt).
“a KVV) – vom Einsatz des Arzneimittels ein grosser therapeutischer Nutzen gegen eine Krankheit erwartet wird, die für die versicherte Person tödlich verlaufen oder schwere und chronische gesundheitliche Beeinträchtigungen nach sich ziehen kann, und wegen fehlender therapeutischer Alternativen keine andere wirksame und zugelassene Behandlungsmethode verfügbar ist (Art. 71a Abs. 1 lit. b KVV). Der grosse therapeutische Nutzen kann kurativer oder palliativer Natur sein (BGE 146 V 240 E. 6.2.2 S. 246). Therapeutischer Nutzen setzt Wirksamkeit voraus. Für die Anerkennung der Wirksamkeit wird vorausgesetzt, dass zumindest Zwischenergebnisse von publizierten Studien vorliegen, die einen grossen therapeutischen Nutzen erwarten lassen. Es reichen ferner auch anderweitige veröffentlichte Erkenntnisse aus, die wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen über die Wirksamkeit des in Frage stehenden Arzneimittels im neuen Anwendungsbereich zulassen und auf Grund derer in den einschlägigen Fachkreisen Konsens über einen voraussichtlich hohen therapeutischen Nutzen besteht. Es müssen in rechtlicher Hinsicht somit nicht bereits die (höheren) Voraussetzungen für eine Aufnahme in die SL erfüllt sein (BGE 146 V 240 E. 6.2.2 S. 246; Gebhard Eugster, Rechtsprechung des Bundesgerichts zum KVG, 2. Aufl., Rz. 45 zu Art. 25 KVG). Art. 71c KVV verlangt zusätzlich, dass das Arzneimittel von einem Land mit einem von Swissmedic als gleichwertig anerkannten Zulassungssystem für die entsprechende Indikation zugelassen ist. Als gleichwertig anerkannt sind namentlich die Zulassungssysteme der EU-Staaten (vgl. Mosimann, a.a.O., S. 5).”
“ssa __________, specialista in pediatria attiva presso il Servizio Medico Regionale, l'Ufficio AI ha chiesto alla neuropediatra curante di compilare l'apposito formulario di richiesta di assunzione dei costi per medicamenti off-label-use (doc. 40). Dalle risposte date il 19 gennaio 2023 risulta che questo farmaco (Translarna®) avrebbe dovuto essere assunto quotidianamente in ragione di 40 mg/kg in concomitanza con un altro farmaco, affinché la patologia progredisse lentamente e non pesantemente come nel caso in cui l'interessato non l'avesse preso (doc. 45). A sostegno della sua richiesta la curante ha prodotto due studi scientifici, pubblicati uno nel settembre 2017 e l'altro nell'ottobre 2018. Il 23 gennaio 2023 (doc. 47) la specialista dell'SMR si è di nuovo pronunciata sulla richiesta di assunzione dei costi di Ataluren, spiegando che questo farmaco è specifico per la distrofia muscolare di Duchenne. Tuttavia, non essendo ancora stato omologato in Svizzera, si tratta di un medicamento unlicensed-use (art. 71c OAMal), che può però essere importato dall'estero come medicamento pronto per l'uso, se omologato da uno Stato per la relativa indicazione. L'Agenzia europea per i medicinali (EMA) l'ha approvato nel 2014 per trattare persone affette da distrofia muscolare di Duchenne, con mutazione genetica nonsenso del gene distrofina, di età superiore a 2 anni, ancora in grado di camminare. Vi sono ad oggi pochi dati, ha riferito la dr.ssa med. __________, sull'efficacia di Ataluren nel trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, con mutazione genetica nonsenso, non più in grado di camminare. Secondo la dr.ssa med. __________, questo farmaco sarebbe stato utile per mantenere la funzione dei muscoli delle estremità superiori, con chiare ripercussioni sul livello di autonomia e sulla capacità di partecipare attivamente alle attività di vita quotidiana. Riassunti i due contributi scientifici prodotti dalla curante - uno eseguito su quattro giovani non più in grado di camminare e l'altro su pazienti ancora in grado di deambulare, ma sui quali non sono stati studiati gli eventuali benefici di Ataluren sul rallentamento della perdita della funzione degli arti superiori e della funzione polmonare -, l'SMR ha concluso che "in assenza di una chiara e comprovata evidenza riguardo l'efficacia di Ataluren nel rallentare la progressione dei disturbi a livello degli arti superiori, della funzione polmonare e cardiaca nei pazienti con distrofia muscolare Duchenne, che non sono più in grado di deambulare, non è possibile riconoscere i costi del medicamento Ataluren a complemento dell'IC 184.”
Der Leistungserbringer stellt dem Versicherer die effektiven Bezugskosten in Rechnung. Bei Arzneimitteln nach Art. 71c KVV erfolgt die Vergütung grundsätzlich auf Basis des Preises, zu dem das Arzneimittel vom Leistungserbringer bezogen wurde, zuzüglich des Vertriebsanteils.
“Im Rahmen der in Art. 71a ff. KVV geregelten Vergütung im Einzelfall wird danach unterschieden, ob ein Arzneimittel in der Schweiz zugelassen ist (Art. 71a und 71b KVV) oder nicht und entsprechend auch nicht vertrieben wird (Art. 71c KVV). Im ersten Fall (in der Schweiz zugelassenes Arzneimittel) wird weiter danach differenziert, ob das Arzneimittel in der SL gelistet ist (Art. 71a KVV) oder nicht (Art. 71b KVV). Für alle drei Konstellationen gilt ferner gemäss Art. 71d KVV das Folgende: Die OKP übernimmt die Kosten des Arzneimittels nur auf besondere Gutsprache des Versicherers nach vorgängiger vertrauensärztlicher Konsultation (Abs. 1). Der Versicherer überprüft, ob die von der OKP übernommenen Kosten in einem angemessenen Verhältnis zum therapeutischen Nutzen stehen (Abs. 2). Ist das Gesuch um Kostengutsprache vollständig, entscheidet der Versicherer innert zwei Wochen darüber (Abs. 3). Der Leistungserbringer stellt dem Versicherer die effektiven Kosten in Rechnung. Bei Arzneimitteln nach Art. 71a KVV wird der Höchstpreis der SL in Rechnung gestellt, bei Arzneimitteln nach den Art. 71b und 71c KVV der Preis, zu dem das Arzneimittel vom Leistungserbringer bezogen wurde, zuzüglich des Vertriebsanteils nach Art. 67 Abs.”
Der Begriff der «Verwendungsfertigkeit» wurde als Kriterium für die Aufnahme in die Spezialitätenliste per 1.10.2009 gestrichen; vorbehaltlich der in der Entscheidung genannten Ausnahmen (Art. 71b Abs. 1 und Art. 71c Abs. 1 KVV) findet er sich seither nur noch im Heilmittelgesetz (Art. 9 Abs. 1 HMG). «Verwendungsfertig» ist danach ein Produkt, das in der endgültigen Form in Verkehr gebracht wird, in der es an Patientinnen und Patienten abgegeben werden darf; es ist unmittelbar bereit zum Gebrauch.
“Vorauszuschicken ist, dass der Begriff der Verwendungsfertigkeit als Kriterium für die Aufnahme eines Arzneimittels in die SL per 1.Oktober 2009 aus der KVV gestrichen wurde (vgl. Art. 65 Abs. 1 KVV in der bis 30. September 2009 geltenden und seitherige Fassung[en]; AS 2006 1717). Er findet sich - vorbehältlich der hier nicht weiter interessierenden Art. 71b Abs. 1 und Art. 71c Abs. 1 KVV - einzig noch im Heilmittelgesetz (vgl. Art. 9 Abs. 1 HMG). Darunter ist ein Produkt zu verstehen, das in der endgültigen Form in Verkehr gebracht wird, in der es an die Patientinnen und Patienten abgegeben werden darf; es ist unmittelbar bereit zum Gebrauch (dazu BGE 144 V 333 E. 10.2.1 mit Hinweisen).”
Nach Art. 71c KVV kann die Übernahme der Kosten eines importierten, von Swissmedic nicht zugelassenen verwendungsfertigen Arzneimittels abgelehnt werden, wenn für die konkret betroffene Patientengruppe keine klare und nachgewiesene Wirksamkeit vorliegt. Im konkret zitierten Fall wurde die Kostenübernahme für Ataluren bei nicht gehfähigen DMD-Patienten wegen fehlender klarer Evidenz für eine Wirksamkeit in dieser Patientengruppe nicht anerkannt.
“ssa __________, specialista in pediatria attiva presso il Servizio Medico Regionale, l'Ufficio AI ha chiesto alla neuropediatra curante di compilare l'apposito formulario di richiesta di assunzione dei costi per medicamenti off-label-use (doc. 40). Dalle risposte date il 19 gennaio 2023 risulta che questo farmaco (Translarna®) avrebbe dovuto essere assunto quotidianamente in ragione di 40 mg/kg in concomitanza con un altro farmaco, affinché la patologia progredisse lentamente e non pesantemente come nel caso in cui l'interessato non l'avesse preso (doc. 45). A sostegno della sua richiesta la curante ha prodotto due studi scientifici, pubblicati uno nel settembre 2017 e l'altro nell'ottobre 2018. Il 23 gennaio 2023 (doc. 47) la specialista dell'SMR si è di nuovo pronunciata sulla richiesta di assunzione dei costi di Ataluren, spiegando che questo farmaco è specifico per la distrofia muscolare di Duchenne. Tuttavia, non essendo ancora stato omologato in Svizzera, si tratta di un medicamento unlicensed-use (art. 71c OAMal), che può però essere importato dall'estero come medicamento pronto per l'uso, se omologato da uno Stato per la relativa indicazione. L'Agenzia europea per i medicinali (EMA) l'ha approvato nel 2014 per trattare persone affette da distrofia muscolare di Duchenne, con mutazione genetica nonsenso del gene distrofina, di età superiore a 2 anni, ancora in grado di camminare. Vi sono ad oggi pochi dati, ha riferito la dr.ssa med. __________, sull'efficacia di Ataluren nel trattamento di pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, con mutazione genetica nonsenso, non più in grado di camminare. Secondo la dr.ssa med. __________, questo farmaco sarebbe stato utile per mantenere la funzione dei muscoli delle estremità superiori, con chiare ripercussioni sul livello di autonomia e sulla capacità di partecipare attivamente alle attività di vita quotidiana. Riassunti i due contributi scientifici prodotti dalla curante - uno eseguito su quattro giovani non più in grado di camminare e l'altro su pazienti ancora in grado di deambulare, ma sui quali non sono stati studiati gli eventuali benefici di Ataluren sul rallentamento della perdita della funzione degli arti superiori e della funzione polmonare -, l'SMR ha concluso che "in assenza di una chiara e comprovata evidenza riguardo l'efficacia di Ataluren nel rallentare la progressione dei disturbi a livello degli arti superiori, della funzione polmonare e cardiaca nei pazienti con distrofia muscolare Duchenne, che non sono più in grado di deambulare, non è possibile riconoscere i costi del medicamento Ataluren a complemento dell'IC 184.”
Bei einem importierten, von Swissmedic nicht zugelassenen Arzneimittel kann eine Kostenübernahme nach Art. 71c KVV trotz Abweichung von der zugelassenen Indikation in Betracht fallen, wenn in der Dokumentation positive Behandlungseffekte (z. B. an den oberen Extremitäten) nachgewiesen sind und die übrigen Voraussetzungen von Art. 71c erfüllt sind.
“Translarna® è attualmente l'unico trattamento possibile per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsenso, colpisce all'origine la malattia e non si limita a contrastare i sintomi; con questo farmaco sono stati trattati oltre 3'000 pazienti nei 50 Paesi in tutto il mondo in cui è commercializzato e più di 700 sono stati coinvolti nei trials clinici (https://www.osservatoriomalattierare.it/malattie-rare/distrofia-muscolare-di-duchenne/20138-duchenne-dal-chmp-una-decisione-negativa-su-translarna-ma-per-ora-nessuno-stop-alla-somministrazione-del-farmaco). In Svizzera, trattandosi di un medicamento non omologato dall'Istituto svizzero per gli agenti terapeutici (Swissmedic), Translarna® può essere importato dall'estero come medicamento pronto per l'uso se è omologato per la corrispondente indicazione da uno Stato con un sistema di omologazione riconosciuto come equivalente da Swissmedic. Si tratta, quindi, di un medicamento unlicensed-use, la cui un'assunzione dei costi ricade sotto l'art. 71c OAMal e dunque deve adempiere alle condizioni di cui all'art. 71 cpv. 1 lett. a o b. Nel caso di specie torna applicabile la lettera b, che prevede che l'assicurazione obbligatoria delle cure medico-sanitarie assume i costi del farmaco importato non omologato se l'impiego del medicamento promette un elevato beneficio terapeutico contro una malattia che può avere esito letale per l'assicurato o può provocare danni gravi e cronici alla sua salute e, a causa della mancanza di alternative terapeutiche, un altro trattamento omologato efficace non è disponibile. È pacifico che Translarna® è stato approvato dall'EMA per trattare le persone affette da nmDMD che sono ancora in grado di deambulare ed è altrettanto indiscusso che quando, gli è stato prescritto, RI 1 già non camminava più. La stessa dr.ssa med. __________ ha espressamente rilevato che il preparato Ataluren è impiegato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne nelle persone con più di due anni che deambulano. La neuropediatra ha però osservato che anche nei pazienti che non camminano più si è visto un effetto positivo di Ataluren sulla funzione dei muscoli delle estremità superiori.”
Die Kostenübernahme durch die OKP nach Art. 71c Abs. 1 KVV setzt voraus, dass mindestens eine der Voraussetzungen von Art. 71a Abs. 1 erfüllt ist und dass das verwendungsfertige importierte Arzneimittel nach dem Heilmittelgesetz eingeführt werden darf.
Das ausländische Zulassungssystem muss vom Institut für die betreffende Indikation als gleichwertig anerkannt sein.
“Nach Art. 71c Abs. 1 KVV übernimmt die obligatorische Krankenpflegeversicherung die Kosten eines vom Institut nicht zugelassenen verwendungsfertigen Arzneimittels, das nach dem Heilmittelgesetz eingeführt werden darf, sofern die Voraussetzungen nach Art. 71a Abs. 1 lit. a oder b erfüllt sind und das Arzneimittel von einem Land mit einem vom Institut als gleichwertig anerkannten Zulassungssystem für die entsprechende Indikation zugelassen ist.”